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Eine Gentransfertherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

12. November 2024 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Klinische Phase-I/IIa-Studie zur systemischen Genabgabe für Duchenne-Muskeldystrophie unter Verwendung von rAAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin (microDys-IV-001)

Dies ist eine unverblindete Einzeldosis-Gentransfertherapiestudie zur Bewertung der Sicherheit der intravenösen (IV) Verabreichung von SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) bei Jungen mit DMD. Diese Studie wird aus 2 Kohorten bestehen. Kohorte A umfasst Teilnehmer im Alter von 3 Monaten bis 3 Jahren und Kohorte B umfasst Teilnehmer im Alter von 4 bis 7 Jahren. Alle Studienteilnehmer erhalten IV SRP-9001.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer der Kohorte A: 3 Monate bis einschließlich 3 Jahre
  • Teilnehmer der Kohorte B: 4 bis einschließlich 7 Jahre
  • Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und früheren Gentests.
  • Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests.
  • Teilnehmer der Kohorte A: Keine vorherige Behandlung mit Kortikosteroiden.
  • Teilnehmer der Kohorte B: Stabiles Dosisäquivalent oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis während des ersten Jahres der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme möglicher Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen).
  • Kohorten A & B: Eine Frameshift-Mutation, die zwischen den Exons 18 und 58 (einschließlich) enthalten ist.

Ausschlusskriterien:

  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Zeitgrenzen zu erhöhen.
  • Anomalie bei protokollspezifischen diagnostischen Auswertungen oder Labortests.
  • Vorhandensein einer anderen klinisch signifikanten Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Ermittlers ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.

Andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien könnten gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte A: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS
Experimental: Kohorte B: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Symptom, Zeichen, jede Krankheit, jeder Zustand oder jede Testanomalie sein, die während oder nach der Verabreichung eines Studienmedikaments auftritt, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Studienmedikament angesehen wird oder nicht. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Ursache, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Expression von Delandisttrogene Moxeparvovec Dystrophin gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinspiegel in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde durch Western Blot bestimmt. Ein Anstieg der Proteinexpression weist auf die Produktion des Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteins hin.
Basislinie, Tag 90
Änderung der Delandisttrogene Moxeparvovec-Dystrophin-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde mithilfe von IF bestimmt. Automatisierte Software wurde verwendet, um die Intensität der Dystrophin-Expression nach der Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung zu quantifizieren (Prozent normal). Die Anzahl der Mikrodystrophin exprimierenden Muskelfasern wurde von unabhängigen geschulten Gutachtern quantifiziert. Ein Anstieg der IF-Faserintensität weist auf eine erhöhte Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression hin.
Basislinie, Tag 90
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert am Tag 90 der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes an Dystrophin-positiven Fasern (PDPF)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 90
Bei allen Teilnehmern wurden vor und nach der Behandlung (Tag 90) Muskelbiopsien mit Ultraschallkontrolle durchgeführt. Die Veränderung der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in diesen Muskelbiopsieproben gegenüber dem Ausgangswert wurde durch IF PDPF bestimmt. Automatisierte Software wurde verwendet, um die Intensität der Dystrophin-Expression nach der Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung zu quantifizieren (Prozent normal). Die Anzahl der Mikrodystrophin exprimierenden Muskelfasern wurde von unabhängigen geschulten Gutachtern quantifiziert. Ein Anstieg des IF-PDPF weist auf eine erhöhte Delandisttrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression hin.
Basislinie, Tag 90
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr im 100-Meter-Zeittest
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Diese Beurteilung misst die Zeit, die für eine Bewegung von 100 Metern benötigt wird, und diente als primäres motorisches Ergebnismaß für diese Studie. Eine Verkürzung der Zeit, die für eine Bewegung von 100 Metern benötigt wird, weist auf eine verbesserte motorische Funktion hin.
Grundlinie, Jahr 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. November 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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