Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid van SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD)

12 november 2024 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fase I/IIa klinische studie met systemische genafgifte voor spierdystrofie van Duchenne met behulp van rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrofine (microDys-IV-001)

Dit is een open-label onderzoek naar genoverdrachtstherapie met een enkele dosis ter evaluatie van de veiligheid van SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intraveneuze (IV) toediening bij jongens met DMD. Deze studie zal bestaan ​​uit 2 cohorten. Cohort A omvat deelnemers van 3 maanden tot 3 jaar en cohort B omvat deelnemers van 4 tot 7 jaar oud. Alle deelnemers aan de studie zullen IV SRP-9001 ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
4

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort A deelnemers: 3 maanden tot en met 3 jaar
  • Deelnemers cohort B: 4 t/m 7 jaar
  • Definitieve diagnose van DMD op basis van gedocumenteerde klinische bevindingen en eerdere genetische tests.
  • Mogelijkheid om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
  • Cohort A deelnemers: Geen eerdere behandeling met corticosteroïden.
  • Cohort B-deelnemers: stabiel dosisequivalent van orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening en de verwachting is dat de dosis gedurende het eerste jaar van de studie constant blijft (behalve mogelijke aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen).
  • Cohorten A en B: een frameshift-mutatie tussen exons 18 en 58 (inclusief).

Uitsluitingscriteria:

  • Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of een behandeling die is ontworpen om de dystrofine-expressie binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten te verhogen.
  • Afwijking in protocol-gespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests.
  • Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte, medische aandoening of vereiste voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker een onnodig risico voor genoverdracht creëert.

Er kunnen andere in- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Experimenteel: Cohort B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld symptoom, teken, ziekte, aandoening of testafwijking zijn die optreedt tijdens of na toediening van een onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de delandistrogen-moxeparvovec-dystrofine-eiwitniveaus in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald met behulp van Western blot. Een toename in eiwitexpressie duidt op de productie van het delandistrogen moxeparvovec dystrofine-eiwit.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec, gemeten aan de hand van de immunofluorescentie (IF)-vezelintensiteit
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de expressie van delandistrogen moxeparvovec-dystrofine in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald met behulp van IF. Geautomatiseerde software werd gebruikt om de intensiteit van dystrofine-expressie na de behandeling te kwantificeren in vergelijking met vóór de behandeling (percentage normaal). Het aantal spiervezels dat micro-dystrofine tot expressie brengt, werd gekwantificeerd door onafhankelijk opgeleide beoordelaars. Een toename van de IF-vezelintensiteit duidt op een verhoogde expressie van delandistrogen moxeparvovec dystrofine.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 90 in de dystrofine-expressie van Delandistrogene Moxeparvovec, gemeten aan de hand van het IF-percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 90
Bij alle deelnemers werden vóór de behandeling en na de behandeling (dag 90) spierbiopten bij baseline met echografie uitgevoerd. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de expressie van delandistrogen moxeparvovec-dystrofine in deze spierbiopsiemonsters werd bepaald door IF PDPF. Geautomatiseerde software werd gebruikt om de intensiteit van dystrofine-expressie na de behandeling te kwantificeren in vergelijking met vóór de behandeling (percentage normaal). Het aantal spiervezels dat micro-dystrofine tot expressie brengt, werd gekwantificeerd door onafhankelijk opgeleide beoordelaars. Een toename van IF PDPF duidt op een verhoogde expressie van delandistrogene moxeparvovec-dystrofine.
Basislijn, dag 90
Verandering ten opzichte van de basislijn in jaar 5 van de 100 meter getimede test
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
Deze beoordeling meet de tijd die nodig is om 100 meter te verplaatsen en diende als de primaire motorische uitkomstmaat voor dit onderzoek. Een afname van de tijd die nodig is om 100 meter te verplaatsen duidt op een toegenomen motorische functie.
Basislijn, jaar 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
4 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
25 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
25 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
4 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
15 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
14 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 november 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen