Un estudio de terapia de transferencia de genes para evaluar la seguridad de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
12 de noviembre de 2024 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Ensayo clínico de fase I/IIa de entrega de genes sistémicos para la distrofia muscular de Duchenne usando rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)
Este es un estudio abierto de terapia de transferencia génica de dosis única que evalúa la seguridad de la administración intravenosa (IV) de SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec) en niños con DMD.
Este estudio constará de 2 cohortes.
La cohorte A incluirá participantes de 3 meses a 3 años, y la cohorte B incluirá participantes de 4 a 7 años.
Todos los participantes en el estudio recibirán IV SRP-9001.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
4
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes de la cohorte A: 3 meses a 3 años de edad, inclusive
- Participantes de la cohorte B: de 4 a 7 años de edad, inclusive
- Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
- Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
- Participantes de la cohorte A: sin tratamiento previo con corticosteroides.
- Participantes de la cohorte B: equivalente de dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca constante (excepto posibles modificaciones para adaptarse a los cambios de peso) durante el primer año del estudio.
- Cohortes A y B: una mutación de cambio de marco contenida entre los exones 18 y 58 (inclusive).
Criterio de exclusión:
- Exposición a terapia génica, medicación en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
- Anomalía en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.
- Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, condición médica o requisito de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del Investigador, cree un riesgo innecesario para la transferencia de genes.
Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
2
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte A: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
|
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec.
Otros nombres:
|
|
Experimental: Cohorte B: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
|
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier síntoma, signo, enfermedad, condición o anomalía de la prueba desfavorable e involuntario que ocurre durante o después de la administración de un fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio.
En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad.
|
Hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por Western Blot
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
|
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes.
El cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante transferencia Western.
Un aumento en la expresión de proteínas indica la producción de la proteína distrofina delandistrógeno moxeparvovec.
|
Línea de base, día 90
|
|
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por la intensidad de la fibra de inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
|
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes.
El cambio desde el valor inicial en la expresión de distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante IF.
Se utilizó software automatizado para cuantificar la intensidad de la expresión de distrofina después del tratamiento en comparación con el pretratamiento (porcentaje normal).
El número de fibras musculares que expresan microdistrofina fue cuantificado por evaluadores capacitados independientes.
Un aumento en la intensidad de la fibra IF indica una mayor expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec.
|
Línea de base, día 90
|
|
Cambio desde el valor inicial en el día 90 en la expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec medida por el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) de IF
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
|
Se realizaron biopsias musculares iniciales con guía ecográfica antes y después del tratamiento (día 90) en todos los participantes.
El cambio desde el valor inicial en la expresión de distrofina delandistrógeno moxeparvovec en estas muestras de biopsia muscular se determinó mediante IF PDPF.
Se utilizó software automatizado para cuantificar la intensidad de la expresión de distrofina después del tratamiento en comparación con el pretratamiento (porcentaje normal).
El número de fibras musculares que expresan microdistrofina fue cuantificado por evaluadores capacitados independientes.
Un aumento en IF PDPF indica una mayor expresión de distrofina de delandistrógeno moxeparvovec.
|
Línea de base, día 90
|
|
Cambio desde el inicio en el año 5 en la prueba cronometrada de 100 metros
Periodo de tiempo: Línea de base, año 5
|
Esta evaluación mide el tiempo necesario para moverse 100 metros y sirvió como medida de resultado motor principal para este estudio.
Una disminución en el tiempo necesario para moverse 100 metros indica un aumento de la función motora.
|
Línea de base, año 5
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
4 de enero de 2018
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
25 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
25 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
4 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
15 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización publicada
14 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de noviembre de 2024
Última verificación
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- SRP-9001-101
- 2021-000077-83 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .