Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsterapiundersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

12. november 2024 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Systemisk genlevering fase I/IIa klinisk forsøg for Duchenne muskeldystrofi ved hjælp af rAAVrh74.MHCK7.Micro-dystrophin (microDys-IV-001)

Dette er et åbent enkeltdosis genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenøs (IV) administration hos drenge med DMD. Denne undersøgelse vil bestå af 2 kohorter. Kohorte A vil omfatte deltagere i alderen 3 måneder til 3 år, og kohorte B vil omfatte deltagere i alderen 4 til 7 år. Alle deltagere i undersøgelsen vil modtage IV SRP-9001.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte A-deltagere: 3 måneder til 3 år, inklusive
  • Kohorte B deltagere: 4 til 7 år, inklusive
  • Definitiv diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og forudgående genetisk testning.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Kohorte A-deltagere: Ingen tidligere behandling med kortikosteroider.
  • Kohorte B-deltagere: Stabil dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra potentielle ændringer for at imødekomme ændringer i vægten) gennem hele undersøgelsens første år.
  • Kohorter A & B: En rammeskiftmutation indeholdt mellem exon 18 og 58 (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokol specificerede tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter efterforskerens mening skaber unødvendig risiko for genoverførsel.

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte A: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Eksperimentel: Kohorte B: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet symptom, tegn, sygdom, tilstand eller testabnormitet, der opstår under eller efter administration af et undersøgelseslægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspression målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i niveauer af delandistrogen moxeparvovec dystrofinprotein i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt ved Western blot. En stigning i proteinekspression indikerer produktion af delandistrogen moxeparvovec dystrofinproteinet.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspression målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt ved hjælp af IF. Automatiseret software blev brugt til at kvantificere intensiteten af ​​dystrofinekspression efter behandling sammenlignet med forbehandling (procent normal). Antallet af muskelfibre, der udtrykker mikro-dystrofin, blev kvantificeret af uafhængige trænede evaluatorer. En stigning i IF-fiberintensitet indikerer øget delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline på dag 90 i Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin-ekspression som målt ved IF-procent Dystrophin Positive Fibres (PDPF)
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline muskelbiopsier med ultralydsvejledning blev udført før- og efterbehandling (dag 90) på alle deltagere. Ændringen fra baseline i delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression i disse muskelbiopsiprøver blev bestemt af IF PDPF. Automatiseret software blev brugt til at kvantificere intensiteten af ​​dystrofinekspression efter behandling sammenlignet med forbehandling (procent normal). Antallet af muskelfibre, der udtrykker mikro-dystrofin, blev kvantificeret af uafhængige trænede evaluatorer. En stigning i IF PDPF indikerer øget delandistrogen moxeparvovec dystrofinekspression.
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline ved år 5 i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: Baseline, år 5
Denne vurdering måler den tid, der er nødvendig for at bevæge sig 100 meter og tjente som det primære motoriske resultatmål for denne undersøgelse. Et fald i den nødvendige tid til at bevæge sig 100 meter indikerer øget motorfunktion.
Baseline, år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-9001-101
  • 2021-000077-83 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger