Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie diazoxid cholinu u pacientů se syndromem Prader-Willi

25. srpna 2023 aktualizováno: Soleno Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie diazoxidcholinových tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů se syndromem Prader-Willi

Účelem této studie je zhodnotit účinky DCCR (tablety s řízeným uvolňováním diazoxidu cholinu) u dětí a dospělých s Prader-Williho syndromem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
127

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Spojené království, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Spojené království, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Spojené království, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci pacienta); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (pacienti, podle potřeby)
  • Geneticky potvrzený Prader-Willi syndrom a hyperfágie
  • Ve stabilní péči po dobu nejméně 6 měsíců před návštěvou 1
  • Pečovatel se o pacienta musí starat alespoň 6 měsíců před návštěvou 1

Kritéria vyloučení:

  • Účastnili se intervenční klinické studie (tj. zkoumaný lék nebo zařízení, schválené léky nebo zařízení hodnocené z hlediska neschváleného použití) během předchozích 3 měsíců
  • Pozitivní těhotenský test z moči (u žen ve fertilním věku) nebo žen, které jsou těhotné nebo kojící a/nebo plánují otěhotnět nebo kojit během nebo do 30 dnů po účasti ve studii
  • Jakékoli jiné známé onemocnění a/nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího zabránil pacientovi dokončit všechny studijní návštěvy a hodnocení vyžadovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lék: DCCR
Perorální podání jednou denně
Komparátor placeba: Placebo
75 - 450 mg placeba pro DCCR
Lék: Placebo pro DCCR
Perorální podání jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna dotazníku o hyperfágii (HQ-CT) od výchozího stavu při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: Výchozí návštěva 7 (týden 13)
Chování související s hyperfagií bylo hodnoceno validovaným dotazníkem o hyperfagii pro klinické studie (HQ-CT), nástrojem určeným k měření symptomů zaujetí a chování souvisejícího s jídlem, které vyplnil pečovatel. HQ-CT se skládá z devíti položek s odpověďmi v rozmezí 0–4 jednotek (možné celkové rozmezí skóre: 0–36). HQ-CT bylo hodnoceno při screeningu, základní linii (návštěva 2) a přibližně každé 4 týdny po dávce v týdnu 4, týdnu 8 a týdnu 13. Pokles skóre oproti výchozí hodnotě představoval zlepšení.
Výchozí návštěva 7 (týden 13)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I) při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: při návštěvě 7 (13. týden)
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I) je jediné prohlášení navržené k posouzení celkového vnímání změny stavu subjektu v průběhu klinické studie zkoušejícím. Vyšetřovatel poskytl odpověď na „Ve srovnání se stavem subjektu při zápisu je stav subjektu:“ hodnocením chování subjektu pomocí 7bodové škály odpovědí: Velmi se zlepšilo, Hodně se zlepšilo, Minimálně se zlepšilo, Žádná změna, Minimálně horší, Mnohem horší a mnohem horší. Zkoušející vzal v úvahu pouze stav PWS subjektu.
při návštěvě 7 (13. týden)
Globální dojem změny pečovatele (GI-C) při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: při návštěvě 7 (13. týden)
Globální dojem změny pečovatele (GI-C) je jediné prohlášení určené k posouzení celkového vnímání změny pečovatelem u subjektu v průběhu klinické studie. Ošetřovatel odpověděl na „níže vyberte odpověď, která nejlépe popisuje celkovou změnu PWS dané osoby od doby, kdy začal užívat zkoumaný lék“ pomocí 7bodové odstupňované škály odpovědí: Velmi mnohem lepší, Středně lepší, Trochu lepší, Žádná změna, Trochu horší, Středně horší a Velmi mnohem horší.
při návštěvě 7 (13. týden)
Změna hmotnosti tuku (kg) od výchozí hodnoty při návštěvě 7 (týden 13)
Časové okno: Výchozí návštěva 7 (týden 13)
Byly provedeny skeny celého těla. Zprávy obsahovaly rozpis následujících oblastí: levá paže, pravá paže, trup, levá noha, pravá noha a hlava. Každá oblast byla hodnocena na hmotnost tělesného tuku (g).
Výchozí návštěva 7 (týden 13)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Soleno Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C601

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na DCCR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení