Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla colina diazossido nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

25 agosto 2023 aggiornato da: Soleno Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla compressa a rilascio controllato di diazossido di colina (DCCR) in pazienti con sindrome di Prader-Willi

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti del DCCR (compresse a rilascio controllato di diazossido di colina) in bambini e adulti con sindrome di Prader-Willi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
127

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Regno Unito, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del paziente); fornire il consenso volontario e scritto (pazienti, a seconda dei casi)
  • Sindrome di Prader-Willi geneticamente confermata e iperfagica
  • In un ambiente di cura stabile per almeno 6 mesi prima della Visita 1
  • Il caregiver deve essersi preso cura del paziente per almeno 6 mesi prima della Visita 1

Criteri di esclusione:

  • Aver partecipato a uno studio clinico interventistico (ad es. farmaco o dispositivo sperimentale, farmaci approvati o dispositivo valutato per uso non approvato) nei 3 mesi precedenti
  • Test di gravidanza sulle urine positivo (nelle donne in età fertile) o donne in gravidanza o allattamento e/o che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante o entro 30 giorni dalla partecipazione allo studio
  • Qualsiasi altra malattia e/o condizione nota, che impedirebbe, a giudizio dello Sperimentatore, al paziente di completare tutte le visite e le valutazioni dello studio richieste dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: DCCR
75 - 450 mg CCCR
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
75 - 450 mg di placebo per DCCR
Droga: Placebo per DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sull'iperfagia (HQ-CT) Variazione rispetto al basale alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: Riferimento alla visita 7 (settimana 13)
I comportamenti correlati all'iperfagia sono stati valutati mediante il questionario sull'iperfagia convalidato per studi clinici (HQ-CT), uno strumento progettato per misurare i sintomi delle preoccupazioni e dei comportamenti legati al cibo che è stato completato dal caregiver. L'HQ-CT è composto da nove item con risposte che vanno da 0 a 4 unità ciascuno (possibile intervallo di punteggio totale: 0-36). L'HQ-CT è stato valutato allo screening, al basale (visita 2) e circa ogni 4 settimane post-dose alla settimana 4, settimana 8 e settimana 13. Una diminuzione del punteggio rispetto al basale rappresentava un miglioramento.
Riferimento alla visita 7 (settimana 13)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I) alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: alla Visita 7 (Settimana 13)
L'impressione globale clinica di miglioramento (CGI-I) è una singola affermazione progettata per valutare la percezione complessiva del cambiamento nelle condizioni del soggetto da parte dello sperimentatore nel corso dello studio clinico. Lo sperimentatore ha fornito una risposta alla domanda "Rispetto alla condizione del soggetto al momento dell'arruolamento, la condizione del soggetto è:" valutando il comportamento del soggetto utilizzando una scala di risposta a 7 punti: Molto migliorato, Molto migliorato, Minimamente migliorato, Nessun cambiamento, Minimamente peggiore, Molto peggio e molto molto peggio. L'investigatore ha preso in considerazione solo la condizione PWS del soggetto.
alla Visita 7 (Settimana 13)
Impressione globale del cambiamento (GI-C) del caregiver alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: alla Visita 7 (Settimana 13)
L'impressione globale del cambiamento del caregiver (GI-C) è una singola affermazione progettata per valutare la percezione complessiva del cambiamento nel soggetto da parte del caregiver nel corso della sperimentazione clinica. Il caregiver ha fornito una risposta a "Scegli la risposta di seguito che meglio descrive il cambiamento complessivo nella PWS della persona da quando ha iniziato a prendere il farmaco in studio" utilizzando una scala di risposta graduata a 7 punti: Molto molto meglio, Moderatamente meglio, Un po' meglio, Nessun cambiamento, Un po' peggio, Moderatamente peggio e Molto molto peggio.
alla Visita 7 (Settimana 13)
Variazione della massa grassa (kg) rispetto al basale alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: Riferimento alla visita 7 (settimana 13)
Sono state eseguite scansioni del corpo intero. I rapporti includevano una suddivisione delle seguenti regioni: braccio sinistro, braccio destro, tronco, gamba sinistra, gamba destra e testa. Ciascuna regione è stata valutata per la massa grassa corporea (g).
Riferimento alla visita 7 (settimana 13)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Soleno Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Investigatore principale: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • C601

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Prader-Willi

Prove cliniche su DCCR

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni