Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van diazoxide-choline bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

25 augustus 2023 bijgewerkt door: Soleno Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van diazoxide choline-tablet met gecontroleerde afgifte (DCCR) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van DCCR (diazoxide choline-tabletten met gecontroleerde afgifte) bij kinderen en volwassenen met het Prader-Willi-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
127

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder(s) / wettelijke voogd(en) van patiënt); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (patiënten, indien van toepassing)
  • Genetisch bevestigd Prader-Willi-syndroom en hyperfagie
  • In een stabiele zorgomgeving gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan Bezoek 1
  • Zorgverlener moet minimaal 6 maanden voor bezoek 1 voor de patiënt hebben gezorgd

Uitsluitingscriteria:

  • hebben deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek (d.w.z. een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek, goedgekeurde geneesmiddelen of hulpmiddel geëvalueerd voor niet-goedgekeurd gebruik) binnen de voorafgaande 3 maanden
  • Positieve zwangerschapstest in urine (bij vrouwen die zwanger kunnen worden) of vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en/of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens of binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek
  • Elke andere bekende ziekte en/of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt zou beletten alle studiebezoeken en beoordelingen te voltooien die door het protocol worden vereist

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: DCCR
75 - 450 mg DCR
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening
Placebo-vergelijker: Placebo
75 - 450 mg placebo voor DCCR
Geneesmiddel: Placebo voor DCCR
Eenmaal daagse orale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hyperfagievragenlijst (HQ-CT) Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: Basislijn voor bezoek 7 (week 13)
Hyperfagie-gerelateerd gedrag werd beoordeeld aan de hand van de gevalideerde hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een instrument dat is ontworpen om symptomen van voedselgerelateerde preoccupaties en gedragingen te meten en dat door de verzorger is ingevuld. De HQ-CT bestaat uit negen items met antwoorden variërend van 0-4 eenheden (mogelijk totaalscorebereik: 0-36). De HQ-CT werd beoordeeld bij screening, baseline (bezoek 2) en ongeveer elke 4 weken na de dosis in week 4, week 8 en week 13. Een afname van de score ten opzichte van de uitgangssituatie betekende een verbetering.
Basislijn voor bezoek 7 (week 13)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische mondiale indruk van verbetering (CGI-I) bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: bij bezoek 7 (week 13)
De Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) is een enkele verklaring die is ontworpen om de algehele perceptie van de onderzoeker over verandering in de toestand van de proefpersoon in de loop van het klinische onderzoek te beoordelen. De onderzoeker gaf een antwoord op "Vergeleken met de toestand van de proefpersoon bij inschrijving is de toestand van de proefpersoon:" door het gedrag van de proefpersoon te beoordelen met behulp van een antwoordschaal van 7 punten: Zeer veel verbeterd, Veel verbeterd, Minimaal verbeterd, Geen verandering, Minimaal slechter, Veel erger, en heel veel erger. De onderzoeker hield alleen rekening met de PWS-toestand van de proefpersoon.
bij bezoek 7 (week 13)
Zorgverlener Global Impression of Change (GI-C) bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: bij bezoek 7 (week 13)
De Caregiver Global Impression of Change (GI-C) is een enkele verklaring die is ontworpen om de algemene perceptie van de zorgverlener over verandering bij de patiënt in de loop van het klinische onderzoek te beoordelen. De verzorger gaf een antwoord op ‘Kies hieronder het antwoord dat het beste de algehele verandering in de PWS van de persoon beschrijft sinds hij of zij is begonnen met het innemen van de onderzoeksmedicatie’, met gebruikmaking van een zevenpuntsantwoordschaal: heel veel beter, redelijk beter, iets beter, Geen verandering, een beetje erger, matig slechter en heel veel erger.
bij bezoek 7 (week 13)
Verandering in vetmassa (kg) vanaf baseline bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: Basislijn voor bezoek 7 (week 13)
Er werden scans van het hele lichaam uitgevoerd. Rapporten bevatten een uitsplitsing van de volgende regio's: linkerarm, rechterarm, romp, linkerbeen, rechterbeen en hoofd. Elke regio werd beoordeeld op lichaamsvetmassa (g).
Basislijn voor bezoek 7 (week 13)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Soleno Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hoofdonderzoeker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
9 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 augustus 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • C601

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen