Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie diazoksydu choliny u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

25 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Soleno Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie tabletek o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Celem tego badania jest ocena wpływu DCCR (tabletki o kontrolowanym uwalnianiu choliny diazoksydu) u dzieci i dorosłych z zespołem Pradera-Williego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
127

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyrażenie dobrowolnej, pisemnej świadomej zgody (rodzice/opiekunowie prawni pacjenta); zapewnić dobrowolną, pisemną zgodę (pacjenci, w stosownych przypadkach)
  • Genetycznie potwierdzony zespół Pradera-Williego i hiperfagiczny
  • W stabilnej placówce opieki przez co najmniej 6 miesięcy przed Wizytą 1
  • Opiekun musi opiekować się pacjentem przez co najmniej 6 miesięcy przed Wizytą 1

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczyć w interwencyjnym badaniu klinicznym (tj. badanym leku lub urządzeniu, zatwierdzonym leku lub urządzeniu ocenianym pod kątem niezatwierdzonego użytku) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (u kobiet w wieku rozrodczym) lub kobiet w ciąży lub karmiących piersią i/lub planujących zajście w ciążę lub karmienie piersią w trakcie lub w ciągu 30 dni po wzięciu udziału w badaniu
  • Jakakolwiek inna znana choroba i/lub stan, który zdaniem badacza uniemożliwiłby pacjentowi ukończenie wszystkich wizyt badawczych i ocen wymaganych protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lek: DCCR
Podawanie doustne raz dziennie
Komparator placebo: Placebo
75 - 450 mg placebo dla DCCR
Lek: Placebo dla DCCR
Podawanie doustne raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w kwestionariuszu hiperfagii (HQ-CT) w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)
Zachowania związane z hiperfagią oceniano za pomocą zatwierdzonego kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT), instrumentu zaprojektowanego do pomiaru objawów zainteresowań i zachowań związanych z jedzeniem, wypełnianego przez opiekuna. HQ-CT składa się z dziewięciu pozycji, z których każda zawiera się w zakresie odpowiedzi 0-4 jednostek (możliwy zakres punktów całkowitych: 0-36). HQ-CT oceniano podczas badania przesiewowego, na poziomie wyjściowym (wizyta 2) i mniej więcej co 4 tygodnie po podaniu dawki w tygodniu 4, 8 i 13 tygodniu. Spadek wyniku w stosunku do wartości wyjściowych oznaczał poprawę.
Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne kliniczne wrażenie poprawy (CGI-I) podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy (CGI-I) to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez badacza zmian w stanie pacjenta w trakcie badania klinicznego. Badacz udzielił odpowiedzi na pytanie: „W porównaniu ze stanem uczestnika w chwili włączenia, stan uczestnika jest następujący:” oceniając zachowanie uczestnika przy użyciu 7-punktowej skali odpowiedzi: bardzo duża poprawa, znaczna poprawa, minimalna poprawa, brak zmian, minimalnie gorsze, Znacznie gorzej i bardzo dużo gorzej. Badający wziął pod uwagę jedynie stan PWS obiektu.
podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ogólne wrażenie zmiany opiekuna (GI-C) podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (GI-C) to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez opiekuna zmian u pacjenta w trakcie badania klinicznego. Opiekun udzielił odpowiedzi na pytanie „Proszę wybrać poniżej odpowiedź, która najlepiej opisuje ogólną zmianę w PWS danej osoby od czasu rozpoczęcia przyjmowania badanego leku”, stosując 7-punktową stopniowaną skalę odpowiedzi: bardzo dużo lepiej, umiarkowanie lepiej, trochę lepiej, Bez zmian, Trochę gorzej, Umiarkowanie gorzej i Bardzo dużo gorzej.
podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Zmiana masy tłuszczowej (kg) w porównaniu z wartością wyjściową podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)
Wykonano skany całego ciała. Raporty obejmowały podział na następujące regiony: lewe ramię, prawe ramię, tułów, lewa noga, prawa noga i głowa. Każdy region oceniano pod kątem masy tkanki tłuszczowej (g).
Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Soleno Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Główny śledczy: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
9 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • C601

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami