Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Diatsoksidikoliinin tutkimus Prader-Willin oireyhtymää sairastavilla potilailla

perjantai 25. elokuuta 2023 päivittänyt: Soleno Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus diatsoksidikoliinikontrolloidusti vapautuvista tableteista (DCCR) potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DCCR:n (diatsoksidikoliini kontrolloidusti vapauttavien tablettien) vaikutuksia lapsilla ja aikuisilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
127

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (potilaat tapauksen mukaan)
  • Geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymä ja hyperfaginen
  • Vakaassa hoidossa vähintään 6 kuukautta ennen käyntiä 1
  • Omaishoitajan on täytynyt hoitaa potilasta vähintään 6 kuukautta ennen käyntiä 1

Poissulkemiskriteerit:

  • ovat osallistuneet kliiniseen interventiotutkimukseen (eli tutkimuslääke tai -laite, hyväksytty lääke tai laite, joka on arvioitu ei-hyväksyttävään käyttöön) kolmen edeltävän kuukauden aikana
  • Positiivinen virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla) tai naisilla, jotka ovat raskaana tai imettävät ja/tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimukseen osallistumisen aikana tai 30 päivän sisällä sen jälkeen
  • Mikä tahansa muu tunnettu sairaus ja/tai tila, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan potilasta suorittamasta kaikkia tutkimussuunnitelman edellyttämiä tutkimuskäyntejä ja arviointeja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lääke: DCCR
Kerran päivässä suun kautta
Placebo Comparator: Plasebo
75-450 mg lumelääkettä DCCR:lle
Lääke: Placebo DCCR:lle
Kerran päivässä suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperfagia-kyselyn (HQ-CT) muutos lähtötilanteesta 7. käynnillä (viikko 13)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)
Hyperfagiaan liittyvää käyttäytymistä arvioitiin validoidulla hyperfagiakyselylomakkeella kliinisiä tutkimuksia varten (HQ-CT), joka on väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyvien huolenaiheiden ja käyttäytymisen oireita ja jonka hoitaja vastasi. HQ-CT koostuu yhdeksästä kohdasta, joista kukin vastaa 0-4 yksikköä (mahdollinen kokonaispistemäärä: 0-36). HQ-CT arvioitiin seulonnassa, lähtötilanteessa (käynti 2) ja noin 4 viikon välein annoksen jälkeen viikolla 4, viikolla 8 ja viikolla 13. Pisteiden lasku lähtötasosta edusti parannusta.
Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen kokonaisvaikutelma paranemisesta (CGI-I) vierailulla 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: vierailulla 7 (viikko 13)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan tutkijan yleistä käsitystä potilaan tilan muutoksesta kliinisen tutkimuksen aikana. Tutkija vastasi kysymykseen "Verrattuna koehenkilön tilaan ilmoittautumishetkellä, potilaan tila on:" arvioimalla koehenkilön käyttäytymistä 7-pisteen vastausasteikolla: Erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, parantunut vähän, ei muutosta, vähintään huonompi, Paljon pahempaa ja paljon pahempaa. Tutkija otti huomioon vain kohteen PWS-tilan.
vierailulla 7 (viikko 13)
Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (GI-C) vierailulla 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: vierailulla 7 (viikko 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan hoitajan yleistä käsitystä muutoksesta koehenkilössä kliinisen tutkimuksen aikana. Omaishoitaja vastasi "Valitse alta vastaus, joka kuvaa parhaiten henkilön PWS:n yleistä muutosta tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen" käyttäen 7-pisteistä asteittaista vasteasteikkoa: Erittäin paljon parempi, Kohtalaisen parempi, Hieman parempi, Ei muutosta, hieman huonompi, kohtalaisen huonompi ja erittäin paljon huonompi.
vierailulla 7 (viikko 13)
Muutos rasvamassassa (kg) lähtötasosta käynnillä 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)
Koko kehon skannaukset tehtiin. Raportit sisälsivät erittelyn seuraavista alueista: vasen käsi, oikea käsi, vartalo, vasen jalka, oikea jalka ja pää. Jokaiselta alueelta arvioitiin kehon rasvamassa (g).
Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Soleno Therapeutics, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Päätutkija: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 9. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 13. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 19. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 22. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 25. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • C601

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia