Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af diazoxidcholin hos patienter med Prader-Willi syndrom

25. august 2023 opdateret af: Soleno Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af diazoxidcholin-tablet med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af DCCR (diazoxid cholin controlled release tablets) hos børn og voksne med Prader-Willi syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
127

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Det Forenede Kongerige, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (patientens forældre/værge); give frivillige, skriftlige samtykke (patienter, efter behov)
  • Genetisk bekræftet Prader-Willi syndrom og hyperfag
  • I et stabilt plejemiljø i mindst 6 måneder før besøg 1
  • Pårørende skal have passet patienten i mindst 6 måneder før besøg 1

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltaget i en interventionel klinisk undersøgelse (dvs. forsøgslægemiddel eller udstyr, godkendt lægemiddel eller udstyr vurderet til ikke-godkendt brug) inden for de foregående 3 måneder
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder) eller kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller amme under eller inden for 30 dage efter deltagelse i undersøgelsen
  • Enhver anden kendt sygdom og/eller tilstand, som efter investigatorens mening ville forhindre patienten i at gennemføre alle undersøgelsesbesøg og vurderinger, der kræves i henhold til protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Medicin: DCCR
En gang daglig oral administration
Placebo komparator: Placebo
75 - 450 mg placebo til DCCR
Medicin: Placebo for DCCR
En gang daglig oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ-CT) Ændring fra baseline ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: Baseline for besøg 7 (uge 13)
Hyperfagi-relateret adfærd blev vurderet af det validerede hyperfagi-spørgeskema til kliniske forsøg (HQ-CT), et instrument designet til at måle symptomer på fødevarerelaterede bekymringer og adfærd, som blev udfyldt af omsorgspersonen. HQ-CT består af ni elementer med svar, der spænder fra 0-4 enheder hver (mulig total scoreinterval: 0-36). HQ-CT blev vurderet ved screening, baseline (besøg 2) og cirka hver 4. uge efter dosis i uge 4, uge ​​8 og uge 13. Et fald i score fra baseline repræsenterede forbedring.
Baseline for besøg 7 (uge 13)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: ved besøg 7 (uge 13)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) er et enkelt udsagn designet til at vurdere investigatorens overordnede opfattelse af ændringer i forsøgspersonens tilstand i løbet af det kliniske forsøg. Efterforskeren gav et svar på "Sammenlignet med forsøgspersonens tilstand ved indskrivningen er forsøgspersonens tilstand:" ved at vurdere forsøgspersonens adfærd ved hjælp af en 7-punkts svarskala: Meget forbedret, Meget forbedret, Minimalt forbedret, Ingen ændring, Minimalt værre, Meget værre og meget værre. Efterforskeren tog kun hensyn til forsøgspersonens PWS-tilstand.
ved besøg 7 (uge 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: ved besøg 7 (uge 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) er et enkelt udsagn designet til at vurdere omsorgspersonens overordnede opfattelse af forandringer i emnet i løbet af det kliniske forsøg. Plejeren gav et svar på "Vælg venligst det svar nedenfor, der bedst beskriver den overordnede ændring i personens PWS siden de begyndte at tage undersøgelsesmedicinen" ved hjælp af en 7-punkts graderet responsskala: Meget bedre, Moderat bedre, Lidt bedre, Ingen forandring, Lidt værre, Moderat værre og Meget meget værre.
ved besøg 7 (uge 13)
Ændring i fedtmasse (kg) fra baseline ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: Baseline for besøg 7 (uge 13)
Helkropsscanninger blev udført. Rapporter omfattede en opdeling af følgende regioner: venstre arm, højre arm, krop, venstre ben, højre ben og hoved. Hver region blev evalueret for kropsfedtmasse (g).
Baseline for besøg 7 (uge 13)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Soleno Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Ledende efterforsker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C601

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med DCCR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger