Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование диазоксидхолина у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

25 августа 2023 г. обновлено: Soleno Therapeutics, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование таблеток диазоксида холина с контролируемым высвобождением (DCCR) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Целью данного исследования является оценка эффектов DCCR (таблетки с контролируемым высвобождением диазоксида холина) у детей и взрослых с синдромом Прадера-Вилли.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
127

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Соединенное Королевство, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель(и) / законный(ые) опекун(ы) пациента); предоставить добровольное письменное согласие (пациенты, в зависимости от ситуации)
  • Генетически подтвержденный синдром Прадера-Вилли и гиперфагия
  • Стабильный уход в течение как минимум 6 месяцев до визита 1
  • Лицо, осуществляющее уход, должно ухаживать за пациентом не менее 6 месяцев до визита 1.

Критерий исключения:

  • Принимали участие в интервенционном клиническом исследовании (т. е. исследуемого препарата или устройства, одобренных препаратов или устройств, оцененных для несанкционированного использования) в течение предшествующих 3 месяцев.
  • Положительный тест мочи на беременность (у женщин детородного возраста) или у женщин, которые беременны или кормят грудью и/или планируют забеременеть или кормить грудью во время или в течение 30 дней после участия в исследовании.
  • Любое другое известное заболевание и/или состояние, которое, по мнению исследователя, помешало бы пациенту пройти все визиты в рамках исследования и оценки, требуемые протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: DCCR
75 - 450 мг DCCR
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральное введение
Плацебо Компаратор: Плацебо
75–450 мг плацебо для DCCR
Лекарство: Плацебо для DCCR
Один раз в день пероральное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение анкеты по гиперфагии (HQ-CT) по сравнению с исходным уровнем на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)
Поведение, связанное с гиперфагией, оценивалось с помощью утвержденного опросника по гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT), инструмента, предназначенного для измерения симптомов озабоченности и поведения, связанных с едой, который заполнялся лицом, осуществляющим уход. HQ-CT состоит из девяти вопросов с ответами от 0 до 4 единиц каждый (возможный диапазон общего балла: 0–36). HQ-CT оценивали при скрининге, на исходном уровне (посещение 2) и примерно каждые 4 недели после введения дозы на 4-й, 8-й и 13-й неделе. Уменьшение балла по сравнению с исходным уровнем означало улучшение.
Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I) на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: при посещении 7 (неделя 13)
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I) представляет собой единое утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия исследователем изменений в состоянии субъекта в ходе клинического исследования. Исследователь предоставил ответ на вопрос «По сравнению с состоянием субъекта при зачислении, состояние субъекта:», оценив поведение субъекта по 7-балльной шкале ответов: очень сильно улучшилось, значительно улучшилось, минимально улучшилось, без изменений, минимально хуже, Гораздо хуже и Очень намного хуже. Следователь принял во внимание только состояние PWS субъекта.
при посещении 7 (неделя 13)
Общее впечатление об изменениях (GI-C) лица, осуществляющего уход, на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: при посещении 7 (неделя 13)
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (GI-C), представляет собой отдельное утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия лицом, осуществляющим уход, изменений в субъекте в ходе клинического исследования. Лицо, осуществляющее уход, дал ответ на вопрос «Пожалуйста, выберите ответ ниже, который лучше всего описывает общее изменение СПВ человека с тех пор, как он начал принимать исследуемый препарат», используя 7-балльную шкалу ответов: очень лучше, умеренно лучше, немного лучше, Без изменений, Немного хуже, Умеренно хуже и Очень сильно хуже.
при посещении 7 (неделя 13)
Изменение жировой массы (кг) по сравнению с исходным уровнем на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)
Было проведено сканирование всего тела. Отчеты включали разбивку по следующим областям: левая рука, правая рука, туловище, левая нога, правая нога и голова. В каждой области оценивали массу жира в организме (г).
Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Soleno Therapeutics, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Главный следователь: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
9 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 августа 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • C601

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками