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Eine Studie über Diazoxid-Cholin bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

25. August 2023 aktualisiert von: Soleno Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirkungen von DCCR (Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung) bei Kindern und Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
127

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Vereinigtes Königreich, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitstellen einer freiwilligen, schriftlichen Einverständniserklärung (Elternteil/Erziehungsberechtigter des Patienten); freiwilliges, schriftliches Einverständnis geben (ggf. Patienten)
  • Genetisch bestätigtes Prader-Willi-Syndrom und hyperphag
  • In einer stabilen Pflegeumgebung für mindestens 6 Monate vor Besuch 1
  • Die Pflegekraft muss sich vor Besuch 1 mindestens 6 Monate um den Patienten gekümmert haben

Ausschlusskriterien:

  • innerhalb der letzten 3 Monate an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben (d. h. Prüfpräparat oder -gerät, zugelassenes Arzneimittel oder Gerät, das für nicht zugelassene Verwendung bewertet wurde).
  • Positiver Urin-Schwangerschaftstest (bei Frauen im gebärfähigen Alter) oder Frauen, die schwanger sind oder stillen und/oder planen, während oder innerhalb von 30 Tagen nach Studienteilnahme schwanger zu werden oder zu stillen
  • Alle anderen bekannten Krankheiten und/oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten daran hindern würden, alle im Protokoll vorgeschriebenen Studienbesuche und Untersuchungen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: DCCR
75–450 mg DCCR
Arzneimittel: DCCR
Einmal täglich orale Verabreichung
Placebo-Komparator: Placebo
75 - 450 mg Placebo für DCCR
Arzneimittel: Placebo für DCCR
Einmal täglich orale Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hyperphagie-Fragebogens (HQ-CT) gegenüber dem Ausgangswert bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)
Verhaltensweisen im Zusammenhang mit Hyperphagie wurden mit dem validierten Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT) bewertet, einem Instrument zur Messung von Symptomen ernährungsbezogener Beschäftigungen und Verhaltensweisen, das von der Pflegekraft ausgefüllt wurde. Der HQ-CT besteht aus neun Items mit Antworten im Bereich von jeweils 0–4 Einheiten (möglicher Gesamtpunktzahlbereich: 0–36). Das HQ-CT wurde beim Screening, zu Studienbeginn (Besuch 2) und etwa alle 4 Wochen nach der Einnahme in Woche 4, Woche 8 und Woche 13 beurteilt. Ein Rückgang der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert stellte eine Verbesserung dar.
Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Verbesserungseindruck (CGI-I) bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: bei Besuch 7 (Woche 13)
Der Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ist eine einzelne Aussage, die darauf abzielt, die Gesamtwahrnehmung des Prüfers hinsichtlich der Veränderung des Zustands des Probanden im Verlauf der klinischen Studie zu bewerten. Der Prüfer gab eine Antwort auf „Verglichen mit dem Zustand des Probanden bei der Einschreibung ist der Zustand des Probanden wie folgt:“, indem er das Verhalten des Probanden mithilfe einer 7-Punkte-Antwortskala bewertete: Sehr stark verbessert, Stark verbessert, Minimal verbessert, Keine Veränderung, Minimal schlechter, Viel schlimmer und noch viel schlimmer. Der Ermittler berücksichtigte nur den PWS-Zustand des Probanden.
bei Besuch 7 (Woche 13)
Globaler Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft (GI-C) bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: bei Besuch 7 (Woche 13)
Der Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ist eine einzelne Aussage, die darauf abzielt, die Gesamtwahrnehmung der Pflegekraft hinsichtlich der Veränderung des Probanden im Verlauf der klinischen Studie zu bewerten. Der Betreuer gab eine Antwort auf „Bitte wählen Sie unten die Antwort aus, die die Gesamtveränderung des PWS der Person seit Beginn der Einnahme des Studienmedikaments am besten beschreibt“ anhand einer 7-Punkte-Antwortskala: Sehr viel besser, Mäßig besser, Etwas besser, Keine Veränderung, etwas schlechter, mäßig schlechter und sehr viel schlimmer.
bei Besuch 7 (Woche 13)
Veränderung der Fettmasse (kg) gegenüber dem Ausgangswert bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)
Es wurden Ganzkörperscans durchgeführt. Die Berichte umfassten eine Aufschlüsselung der folgenden Regionen: linker Arm, rechter Arm, Rumpf, linkes Bein, rechtes Bein und Kopf. Jede Region wurde hinsichtlich ihrer Körperfettmasse (g) bewertet.
Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Soleno Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hauptermittler: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • C601

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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