Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av diazoksidkolin hos pasienter med Prader-Willi syndrom

25. august 2023 oppdatert av: Soleno Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet (DCCR) hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av DCCR (diazoxide choline controlled release tablets) hos barn og voksne med Prader-Willi syndrom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
127

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Storbritannia, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Storbritannia, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Storbritannia, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/pasientens verge); gi frivillig, skriftlig samtykke (pasienter, etter behov)
  • Genetisk bekreftet Prader-Willi syndrom og hyperfag
  • I en stabil omsorgssetting i minst 6 måneder før besøk 1
  • Pleier må ha tatt hånd om pasienten i minst 6 måneder før besøk 1

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltatt i en klinisk intervensjonsstudie (dvs. undersøkelsesmedikament eller utstyr, godkjente legemidler eller utstyr evaluert for ikke-godkjent bruk) innen de foregående 3 måneder
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder) eller kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 30 dager etter studiedeltakelse
  • Enhver annen kjent sykdom og/eller tilstand som etter etterforskeren ville hindre pasienten i å fullføre alle studiebesøk og vurderinger som kreves av protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering
Placebo komparator: Placebo
75 - 450 mg placebo for DCCR
Legemiddel: Placebo for DCCR
En gang daglig oral administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ-CT) endring fra baseline ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)
Hyperfagi-relatert atferd ble vurdert av det validerte hyperfagi-spørreskjemaet for kliniske studier (HQ-CT), et instrument designet for å måle symptomer på matrelaterte bekymringer og atferd som ble fylt ut av omsorgspersonen. HQ-CT består av ni elementer med svar som varierer fra 0-4 enheter hver (mulig total poengsum: 0-36). HQ-CT ble vurdert ved screening, baseline (besøk 2), og omtrent hver 4. uke etter dose ved uke 4, uke 8 og uke 13. En nedgang i poengsum fra baseline representerte forbedring.
Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: ved besøk 7 (uke 13)
The Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) er et enkelt utsagn designet for å vurdere etterforskerens generelle oppfatning av endring i pasientens tilstand i løpet av den kliniske studien. Etterforskeren ga et svar på "Sammenlignet med forsøkspersonens tilstand ved innmelding, er forsøkspersonens tilstand:" ved å rangere forsøkspersonens oppførsel ved å bruke en 7-punkts svarskala: Meget mye forbedret, Mye forbedret, Minimalt forbedret, Ingen endring, Minimalt verre, Mye verre, og veldig mye verre. Etterforskeren tok kun hensyn til forsøkspersonens PWS-tilstand.
ved besøk 7 (uke 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: ved besøk 7 (uke 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) er et enkelt utsagn designet for å vurdere omsorgspersonens generelle oppfatning av endring i emnet i løpet av den kliniske studien. Pleieren ga et svar på "Vennligst velg svaret nedenfor som best beskriver den generelle endringen i personens PWS siden de begynte å ta studiemedisinen" ved å bruke en 7-punkts gradert svarskala: Veldig mye bedre, Moderat bedre, Litt bedre, Ingen endring, Litt verre, Moderat verre og Veldig mye verre.
ved besøk 7 (uke 13)
Endring i fettmasse (kg) fra baseline ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)
Helkroppsskanninger ble utført. Rapporter inkluderte en oppdeling av følgende regioner: venstre arm, høyre arm, bagasjerom, venstre ben, høyre ben og hode. Hver region ble evaluert for kroppsfettmasse (g).
Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Soleno Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hovedetterforsker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. august 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • C601

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger