Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie u subjektů, které dostávaly voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15. dubna 2025 aktualizováno: Spark Therapeutics, Inc.

Dlouhodobá následná studie u subjektů, kterým byl podán sérotyp 2 virového vektoru souvisejícího s adenovirem obsahující lidský gen RPE65 (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) podávaný subretinální injekcí

Vícemístná, nerandomizovaná, observační studie po dobu až 15 let po subretinálním podání AAV2-hRPE65v2 u každého subjektu. Studie je neintervenční, navazující studií subjektů, které se účastnily předchozích klinických studií genové terapie AAV2-hRPE65v2.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je observační následná studie subjektů, které se účastnily předchozích klinických studií fáze 1 a fáze 3 genové terapie AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl), aby se vyhodnotila dlouhodobá trvanlivost a bezpečnost po dobu 15 let po subretinálním podání.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci, kteří dostali subretinální podávání AAV2-hRPE65v2 (voretigen neparvovec-rzyl) ve fázi 1 nebo ve fázi 3 klinických studií

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty, které se zúčastnily předchozích klinických studií subretinální genové terapie AAV2-hRPE65v2

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které nebudou souhlasit se studiem.
  2. Subjekty, o kterých se výzkumníci domnívají, že nejsou schopni provádět hodnocení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Testování mobility, Bilaterální
Časové okno: 15 let
Testování mobility bude pořízeno na video při každé studijní návštěvě, při které je prováděno. Nezávislí recenzenti mohou hodnotit videa mobility předmětů. Srovnávači budou používat definovanou kombinaci rychlosti a přesnosti k hodnocení každého pokusu o kurz při dané intenzitě světla. Kurz bude mezi každým pokusem překonfigurován pomocí dvanácti standardizovaných šablon, aby se snížil dopad potenciálního efektu učení. Každý subjekt bude testován za použití obou očí za nejméně dvou a někdy i tří různých (specifikovaných) světelných podmínek. Úrovně světla vybrané tak, aby pokrývaly světelné podmínky, se kterými se jednotlivci setkávají v každodenním životě, sahají od studia s reflektory (400 luxů) nebo jasně osvětlené kanceláře (250 luxů) až po špatně osvětlený chodník v noci (1 lux).
15 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Testování prahu citlivosti na světlo v celém poli (FST).
Časové okno: 15 let
Testování FST měří světelnou citlivost celého zorného pole záznamem jasu, při kterém subjekt hlásí, že vidí nejslabší záblesk. Test se provádí na subjektech s rozšířenýma očima ve stavu adaptovaném na tmu; subjekty sedí před Ganzfeldovou kupolí, ve které jsou generovány světelné záblesky. Světelná citlivost každého oka se měří samostatně záplatováním jednoho oka (a pak druhého). Ozve se zvuk a subjekt stiskne jedno tlačítko, když uvidí záblesk, nebo druhé tlačítko, pokud záblesk nevidí. Záblesky s proměnlivou svítivostí (v rozsahu ~80 dB) jsou prezentovány v náhodném pořadí bez záblesků, kromě toho, že série začíná slabými záblesky. Z těchto dat algoritmus vypočítá minimální jas (pro každé oko), při kterém subjekt vnímá světlo.
15 let
Testování pohyblivosti, Monokulární
Časové okno: 15 let
Testování mobility bude pořízeno na video při každé studijní návštěvě, při které je prováděno. Nezávislí recenzenti mohou hodnotit videa mobility předmětů. Srovnávači budou používat definovanou kombinaci rychlosti a přesnosti k hodnocení každého pokusu o kurz při dané intenzitě světla. Kurz bude mezi každým pokusem překonfigurován pomocí dvanácti standardizovaných šablon, aby se snížil dopad potenciálního efektu učení. Každý subjekt bude testován s použitím prvního ošetřeného oka za nejméně dvou a někdy i tří různých (specifikovaných) světelných podmínek. Úrovně světla vybrané tak, aby pokrývaly světelné podmínky, se kterými se jednotlivci setkávají v každodenním životě, sahají od studia s reflektory (400 luxů) nebo jasně osvětlené kanceláře (250 luxů) až po špatně osvětlený chodník v noci (1 lux).
15 let
Zraková ostrost
Časové okno: 15 let
Zraková ostrost měří centrální vidění pomocí schopnosti rozlišit standardní optotypové obrazy prezentované jako písmena odpovídající různým zorným úhlům, tj. velikosti obrazu. Toto testování bude zahrnovat testy přizpůsobené věku, jako je testování ETDRS nebo testování HOTV (které používá písmena H, O, T, V, která mohou identifikovat i malé děti a všechny čtyři se soustředí kolem svislé osy). Úroveň centrálního vizuálního rozlišení je převedena na skóre vizuálního úhlu (LogMAR). Subjekty mohou v některých případech potřebovat podstoupit opakovaná testovací sezení, včetně po sobě jdoucích dnů, aby byla stanovena konzistentní měření na psychofyzických testech, jako je zraková ostrost.
15 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Testování zorného pole - Humphrey a/nebo Goldmann
Časové okno: 15 let
Parametry zorného pole vyhodnotí změny ve funkci různých oblastí sítnice; kinetická pole budou měřena Goldmannovou perimetrií a statická pole pomocí počítačového testování Humphrey.
15 let
Dotazník zrakových funkcí
Časové okno: 15 let
Vyšetřovatelé studie genové terapie vyvinuli dotazník týkající se deficitu, který zažívají pacienti s mutací genu RPE65. Tento pacientem hlášený výsledek sestává z 25 otázek týkajících se činností každodenního života, které jsou závislé na zraku nebo mají zrakovou složku. Subjekty a/nebo jejich rodiče nebo opatrovníci budou požádáni, aby poskytli veškeré odpovědi týkající se vnímaného stupně obtížnosti těchto činností každodenního života.
15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spark Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV2-hRPE65v2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení