Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15. april 2025 opdateret af: Spark Therapeutics, Inc.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog en adenovirus-associeret viral vektor serotype 2 indeholdende det humane RPE65-gen (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) administreret via subretinal injektion

Multi-site, ikke-randomiseret, observationsstudie i op til 15 år efter subretinal AAV2-hRPE65v2 administration for hvert individ. Undersøgelsen er et ikke-interventionelt, opfølgende studie af forsøgspersoner, der har deltaget i tidligere kliniske forsøg med AAV2-hRPE65v2 genterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et observationelt opfølgningsstudie af forsøgspersoner, der har deltaget i tidligere fase 1 og fase 3 kliniske forsøg med AAV2-hRPE65v2 genterapi (voretigene neparvovec-rzyl) for at evaluere langtidsholdbarhed og sikkerhed i 15 år efter subretinal administration.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer, der modtog subretinal administration af AAV2-hRPE65v2 (voretigen neparvovec-rzyl) i de kliniske fase 1 eller fase 3 forsøg

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner, der deltog i tidligere subretinale AAV2-hRPE65v2 genterapi kliniske undersøgelser

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der ikke vil give samtykke til undersøgelse.
  2. Forsøgspersoner, som efterforskerne mener, ikke er i stand til at udføre undersøgelsesvurderinger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mobilitetstest, Bilateral
Tidsramme: 15 år
Mobilitetstestning vil blive optaget på video ved hvert studiebesøg, hvor det udføres. Uafhængige anmeldere kan bedømme emners mobilitetsvideoer. Gradere vil bruge en defineret kombination af hastighed og nøjagtighed til at bedømme hvert kursusforsøg ved en given lysintensitet. Kurset vil blive re-konfigureret mellem hvert forsøg, ved hjælp af tolv standardiserede skabeloner, for at reducere virkningen af ​​en potentiel læringseffekt. Hvert emne vil blive testet med begge øjne under mindst to og nogle gange tre forskellige (specificerede) lysforhold. Lysniveauerne, der er udvalgt til at spænde over lysforhold, som individer møder i dagligdagen, spænder fra et studie med projektører (400 lux) eller et stærkt oplyst kontor (250 lux) ned til et dårligt oplyst fortov om natten (1 lux).
15 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuld-felt lysfølsomhedstærskel (FST) test
Tidsramme: 15 år
FST-test måler lysfølsomheden af ​​hele synsfeltet ved at registrere den luminans, hvorved et forsøgsperson rapporterer at se det svageste blitz. Testen udføres på forsøgspersoner med udvidede øjne i mørketilpasset tilstand; forsøgspersonerne sidder foran en Ganzfeld-kuppel, hvor lysglimtene genereres. Lysfølsomheden af ​​hvert øje måles separat ved at lappe det ene øje (og derefter det andet). Der genereres en lyd, og motivet trykker på en knap, når de ser et blitz, eller en anden knap, hvis de ikke ser et blitz. Blink med varierende luminans (i et område, der spænder over ~80 dB) præsenteres i en randomiseret rækkefølge uden blink, bortset fra at serien starter med svage blink. Ud fra disse data beregner en algoritme den minimale luminans (for hvert øje), ved hvilken motivet opfatter lys.
15 år
Mobilitetstest, monokulær
Tidsramme: 15 år
Mobilitetstestning vil blive optaget på video ved hvert studiebesøg, hvor det udføres. Uafhængige anmeldere kan bedømme emners mobilitetsvideoer. Gradere vil bruge en defineret kombination af hastighed og nøjagtighed til at bedømme hvert kursusforsøg ved en given lysintensitet. Kurset vil blive re-konfigureret mellem hvert forsøg, ved hjælp af tolv standardiserede skabeloner, for at reducere virkningen af ​​en potentiel læringseffekt. Hvert forsøgsperson vil blive testet med det første behandlede øje under mindst to og nogle gange tre forskellige (specificerede) lysforhold. Lysniveauerne, der er udvalgt til at spænde over lysforhold, som individer møder i dagligdagen, spænder fra et studie med projektører (400 lux) eller et stærkt oplyst kontor (250 lux) ned til et dårligt oplyst fortov om natten (1 lux).
15 år
Synsstyrke
Tidsramme: 15 år
Synsstyrke måler centralt syn ved hjælp af evnen til at opløse standardoptotypebilleder præsenteret som bogstaver svarende til forskellige synsvinkler, dvs. billedstørrelse. Denne test vil omfatte alderstilpassede test, såsom ETDRS-test eller HOTV-test (som bruger bogstaverne H, O, T, V, som kan identificeres selv af små børn, og som alle fire er centreret omkring en lodret akse). Niveauet af central visuel opløsning konverteres til en visuel vinkelscore (LogMAR). Forsøgspersoner kan i nogle tilfælde have behov for at gennemgå gentagne testsessioner, herunder på på hinanden følgende dage, for at etablere konsistente målinger på psykofysiske tests, såsom synsstyrke.
15 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsfelttest - Humphrey og/eller Goldmann
Tidsramme: 15 år
Synsfeltparametre vil evaluere ændringer i funktion af forskellige områder af nethinden; kinetiske felter vil blive målt med Goldmann perimetri og statiske felter med Humphrey computeriseret test.
15 år
Spørgeskema til visuel funktion
Tidsramme: 15 år
Genterapiundersøgelsens efterforskere udviklede et spørgeskema, der er relevant for det underskud, som patienter med RPE65-genmutationer oplever. Dette patientrapporterede resultat består af 25 spørgsmål, der vedrører dagligdags aktiviteter, der er afhængige af syn eller har en synskomponent. Forsøgspersoner og/eller deres forælder eller værge vil blive bedt om at give alle svar vedrørende den opfattede sværhedsgrad af disse dagligdags aktiviteter.
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spark Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Ledende efterforsker: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AAV2-hRPE65v2

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger