Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöillä, jotka saivat Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

tiistai 15. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Spark Therapeutics, Inc.

Pitkäaikainen seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka saivat adenovirukseen liittyvän virusvektorin serotyypin 2, joka sisälsi ihmisen RPE65-geenin (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) subretinaalisen injektion kautta

Monipaikkainen, ei-satunnaistettu, havainnointitutkimus, enintään 15 vuoden ajan subretinaalisen AAV2-hRPE65v2:n annon jälkeen jokaiselle koehenkilölle. Tutkimus on ei-interventio, seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka osallistuivat aikaisempiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka osallistuivat aikaisempiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapian (voretigeeni neparvovec-rzyl) faasin 1 ja 3 kliinisiin tutkimuksiin pitkän aikavälin kestävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi 15 vuoden ajan subretinaalisen annon jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
41

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joille annettiin AAV2-hRPE65v2:ta (voretigeeni neparvovec-rzyl) verkkokalvon alle 1. tai 3. vaiheen kliinisissä tutkimuksissa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Koehenkilöt, jotka osallistuivat aikaisempiin subretinaalisiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapiatutkimuksiin

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka eivät suostu opiskelemaan.
  2. Koehenkilöt, jotka tutkijoiden mielestä eivät kykene suorittamaan tutkimusarviointeja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liikkuvuustesti, kahdenvälinen
Aikaikkuna: 15 vuotta
Liikkuvuustesti tallennetaan videolle jokaisella opintokäynnillä, jolla se suoritetaan. Riippumattomat arvioijat voivat arvioida tutkittavien liikkuvuusvideoita. Tiehöylät käyttävät määritettyä nopeuden ja tarkkuuden yhdistelmää arvostellakseen jokaisen radan tietyllä valovoimakkuudella. Kurssi konfiguroidaan uudelleen jokaisen yrityksen välillä käyttäen kahtatoista standardoitua mallia mahdollisen oppimisvaikutuksen vähentämiseksi. Jokainen kohde testataan molemmilla silmillä vähintään kahdessa ja joskus kolmessa eri (määritetyssä) valaistusolosuhteissa. Valaistustasot, jotka on valittu kattamaan yksilöiden jokapäiväisessä elämässä kohtaamat valaistusolosuhteet, vaihtelevat valonheittimillä varustetusta studiosta (400 luksia) tai kirkkaasti valaistusta toimistosta (250 luksia) huonosti valaistuun jalkakäytävään yöllä (1 luksia).
15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täyden kentän valoherkkyyskynnyksen (FST) testaus
Aikaikkuna: 15 vuotta
FST-testaus mittaa koko näkökentän valoherkkyyttä kirjaamalla luminanssin, jolla koehenkilö ilmoittaa näkevänsä himmeimmän salaman. Testi suoritetaan koehenkilöillä, joiden silmät ovat laajentuneet pimeään sopeutuneessa tilassa; Kohteet istuvat Ganzfeld-kupolin edessä, jossa valo välähtää. Jokaisen silmän valoherkkyys mitataan erikseen paikamalla toinen silmä (ja sitten toinen). Ääni syntyy ja kohde painaa yhtä painiketta, kun hän näkee salaman, tai toista painiketta, jos hän ei näe salamaa. Vaihtelevan valotiheyden omaavat salamat (~80 dB:n alueella) esitetään satunnaisessa järjestyksessä ilman välähdyksiä, paitsi että sarja alkaa himmeillä välähdyksellä. Näistä tiedoista algoritmi laskee vähimmäisluminanssin (jokaiselle silmälle), jolla kohde havaitsee valon.
15 vuotta
Liikkuvuustesti, monokulaarinen
Aikaikkuna: 15 vuotta
Liikkuvuustesti tallennetaan videolle jokaisella opintokäynnillä, jolla se suoritetaan. Riippumattomat arvioijat voivat arvioida tutkittavien liikkuvuusvideoita. Tiehöylät käyttävät määritettyä nopeuden ja tarkkuuden yhdistelmää arvostellakseen jokaisen radan tietyllä valovoimakkuudella. Kurssi konfiguroidaan uudelleen jokaisen yrityksen välillä käyttäen kahtatoista standardoitua mallia mahdollisen oppimisvaikutuksen vähentämiseksi. Jokainen kohde testataan käyttäen ensimmäistä hoidettua silmää vähintään kahdessa ja joskus kolmessa eri (määritetyssä) valaistusolosuhteissa. Valaistustasot, jotka on valittu kattamaan yksilöiden jokapäiväisessä elämässä kohtaamat valaistusolosuhteet, vaihtelevat valonheittimillä varustetusta studiosta (400 luksia) tai kirkkaasti valaistusta toimistosta (250 luksia) huonosti valaistuun jalkakäytävään yöllä (1 luksia).
15 vuotta
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
Näöntarkkuus mittaa keskusnäköä käyttämällä kykyä erottaa standardinmukaiset optotyyppikuvat, jotka esitetään eri näkökulmia vastaavina kirjaimina, eli kuvan kokoa. Tämä testaus sisältää ikään sopeutettuja testejä, kuten ETDRS-testausta tai HOTV-testausta (jossa käytetään kirjaimia H, O, T, V, jotka jopa pienet lapset voivat tunnistaa ja jotka kaikki neljä sijaitsevat pystyakselin ympärillä). Keskimääräisen visuaalisen resoluution taso muunnetaan visuaalisen kulman pistemääräksi (LogMAR). Koehenkilöt saattavat joissain tapauksissa joutua käymään toistuvasti testaavia istuntoja, myös peräkkäisinä päivinä, jotta saadaan johdonmukaisia ​​mittauksia psykofyysisille testeille, kuten näöntarkkuudelle.
15 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näkökenttätestaus - Humphrey ja/tai Goldmann
Aikaikkuna: 15 vuotta
Näkökenttäparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueiden toiminnassa; kineettiset kentät mitataan Goldmannin ympärysmittauksella ja staattiset kentät Humphrey-tietokonetesteillä.
15 vuotta
Visuaalisen toiminnan kyselylomake
Aikaikkuna: 15 vuotta
Geeniterapiatutkimuksen tutkijat kehittivät kyselylomakkeen, joka koskee RPE65-geenimutaatioita omaavien potilaiden kokemaa puutetta. Tämä potilaan raportoima tulos koostuu 25 kysymyksestä, jotka liittyvät jokapäiväiseen toimintaan, jotka ovat riippuvaisia ​​näkökyvystä tai joilla on näkökomponentti. Tutkittavia ja/tai heidän vanhempiaan tai huoltajiaan pyydetään antamaan kaikki vastaukset näiden arkielämän toimintojen havaittuun vaikeusasteeseen.
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Spark Therapeutics, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Päätutkija: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 18. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 15. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AAV2-hRPE65v2

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia