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Langzeit-Follow-up-Studie bei Probanden, die Voretigen Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2) erhielten

15. April 2025 aktualisiert von: Spark Therapeutics, Inc.

Eine Langzeit-Follow-up-Studie bei Probanden, die einen Adenovirus-assoziierten viralen Vektor Serotyp 2 mit dem humanen RPE65-Gen (AAV2-hRPE65v2, Voretigen Neparvovec-rzyl) erhalten haben, der über eine subretinale Injektion verabreicht wurde

Nicht randomisierte Beobachtungsstudie an mehreren Standorten für bis zu 15 Jahre nach subretinaler AAV2-hRPE65v2-Verabreichung für jeden Probanden. Die Studie ist eine nicht-interventionelle Folgestudie mit Probanden, die an früheren klinischen Studien zur AAV2-hRPE65v2-Gentherapie teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine beobachtende Folgestudie mit Probanden, die an früheren klinischen Phase-1- und Phase-3-Studien der AAV2-hRPE65v2-Gentherapie (Voretigen Neparvovec-rzyl) teilgenommen haben, um die langfristige Haltbarkeit und Sicherheit für 15 Jahre nach subretinaler Verabreichung zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
41

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen, die die subretinale Verabreichung von AAV2-hRPE65v2 (Voretigen Neparvovec-rzyl) in den klinischen Studien der Phase 1 oder Phase 3 erhalten haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Probanden, die an früheren klinischen Studien zur subretinalen AAV2-hRPE65v2-Gentherapie teilgenommen haben

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die der Studie nicht zustimmen.
  2. Probanden, von denen die Ermittler glauben, dass sie nicht in der Lage sind, Studienbewertungen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mobilitätstest, bilateral
Zeitfenster: 15 Jahre
Mobilitätstests werden bei jedem Studienbesuch, bei dem sie durchgeführt werden, auf Video aufgezeichnet. Unabhängige Gutachter können die Mobilitätsvideos der Probanden bewerten. Die Bewerter verwenden eine definierte Kombination aus Geschwindigkeit und Genauigkeit, um jeden Kursversuch bei einer bestimmten Lichtintensität zu benoten. Der Kurs wird zwischen jedem Versuch neu konfiguriert, wobei zwölf standardisierte Vorlagen verwendet werden, um die Auswirkungen eines potenziellen Lerneffekts zu reduzieren. Jeder Proband wird mit beiden Augen unter mindestens zwei und manchmal drei verschiedenen (festgelegten) Lichtbedingungen getestet. Die Beleuchtungsstärken, die auf die Lichtverhältnisse des täglichen Lebens abgestimmt sind, reichen von einem Studio mit Flutlicht (400 Lux) oder einem hell erleuchteten Büro (250 Lux) bis hin zu einem schlecht beleuchteten Bürgersteig bei Nacht (1 Lux).
15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollfeld-Lichtempfindlichkeitsschwellentest (FST).
Zeitfenster: 15 Jahre
Der FST-Test misst die Lichtempfindlichkeit des gesamten Gesichtsfelds, indem die Leuchtdichte aufgezeichnet wird, bei der eine Testperson den schwächsten Blitz sieht. Der Test wird an Probanden mit erweiterten Augen in einem dunkeladaptierten Zustand durchgeführt; Probanden sitzen vor einer Ganzfeld-Kuppel, in der die Lichtblitze erzeugt werden. Die Lichtempfindlichkeit jedes Auges wird separat gemessen, indem ein Auge (und dann das andere) abgedeckt wird. Ein Ton wird erzeugt und die Testperson drückt eine Taste, wenn sie einen Blitz sieht, oder eine zweite Taste, wenn sie keinen Blitz sieht. Blitze unterschiedlicher Leuchtdichte (in einem Bereich von ~80 dB) werden in zufälliger Reihenfolge ohne Blitze präsentiert, außer dass die Serie mit schwachen Blitzen beginnt. Aus diesen Daten berechnet ein Algorithmus die minimale Leuchtdichte (für jedes Auge), bei der der Proband Licht wahrnimmt.
15 Jahre
Mobilitätstest, Monokular
Zeitfenster: 15 Jahre
Mobilitätstests werden bei jedem Studienbesuch, bei dem sie durchgeführt werden, auf Video aufgezeichnet. Unabhängige Gutachter können die Mobilitätsvideos der Probanden bewerten. Die Bewerter verwenden eine definierte Kombination aus Geschwindigkeit und Genauigkeit, um jeden Kursversuch bei einer bestimmten Lichtintensität zu benoten. Der Kurs wird zwischen jedem Versuch neu konfiguriert, wobei zwölf standardisierte Vorlagen verwendet werden, um die Auswirkungen eines potenziellen Lerneffekts zu reduzieren. Jede Testperson wird mit dem ersten behandelten Auge unter mindestens zwei und manchmal drei verschiedenen (festgelegten) Lichtbedingungen getestet. Die Beleuchtungsstärken, die auf die Lichtverhältnisse des täglichen Lebens abgestimmt sind, reichen von einem Studio mit Flutlicht (400 Lux) oder einem hell erleuchteten Büro (250 Lux) bis hin zu einem schlecht beleuchteten Bürgersteig bei Nacht (1 Lux).
15 Jahre
Sehschärfe
Zeitfenster: 15 Jahre
Die Sehschärfe misst das zentrale Sehen unter Verwendung der Fähigkeit, Standard-Optotypenbilder aufzulösen, die als Buchstaben dargestellt werden, die verschiedenen Sehwinkeln entsprechen, d. h. der Bildgröße. Diese Tests umfassen altersangepasste Tests wie ETDRS-Tests oder HOTV-Tests (die die Buchstaben H, O, T, V verwenden, die sogar von kleinen Kindern identifiziert werden können und die alle vier um eine vertikale Achse zentriert sind). Das Niveau der zentralen visuellen Auflösung wird in einen visuellen Winkelwert (LogMAR) umgewandelt. Die Probanden müssen sich in einigen Fällen möglicherweise wiederholten Testsitzungen unterziehen, auch an aufeinanderfolgenden Tagen, um konsistente Messungen bei psychophysischen Tests, wie z. B. der Sehschärfe, durchzuführen.
15 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesichtsfeldtests – Humphrey und/oder Goldmann
Zeitfenster: 15 Jahre
Gesichtsfeldparameter werden Veränderungen in Funktion verschiedener Regionen der Netzhaut bewerten; Kinetische Felder werden mit Goldmann-Perimetrie und statische Felder mit Humphrey-Computertests gemessen.
15 Jahre
Fragebogen zur Sehfunktion
Zeitfenster: 15 Jahre
Die Forscher der Gentherapiestudie entwickelten einen Fragebogen, der für das Defizit von Patienten mit RPE65-Genmutationen relevant ist. Dieses von Patienten berichtete Ergebnis besteht aus 25 Fragen zu Aktivitäten des täglichen Lebens, die vom Sehvermögen abhängig sind oder eine Sehkomponente haben. Die Probanden und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten werden gebeten, alle Antworten in Bezug auf den wahrgenommenen Schwierigkeitsgrad dieser Aktivitäten des täglichen Lebens zu geben.
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Spark Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Hauptermittler: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AAV2-hRPE65v2

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Drogeninterventionen

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