Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetickou a farmakodynamickou odpověď SLN124 u dospělých s alfa/beta-talasémií a myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým a nízkým rizikem

2. ledna 2024 aktualizováno: Silence Therapeutics plc

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1, s jednou vzestupnou a s více dávkami u dospělých pacientů s alfa/beta-talasémií a myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým a nízkým rizikem ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, a farmakodynamická odezva SLN124.

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost SLN124 u pacientů s talasémií nebo pacientů s myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým a nízkým rizikem po jedné ascendentní s.c. dávky a opakované dávky u zdravých mužů a žen. Zařazeno bude až 7 kohort po 56 pacientech s talasémií a až 7 kohort po 56 pacientech s myelodysplastickým syndromem. Každý subjekt dostane jednu nebo více dávek SLN124 nebo placeba podaných subkutánní (s.c) injekcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
44

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
      • Ravenna, Itálie
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Itálie
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Izrael
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Jordán
      • Amman, Jordán
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordán
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordán
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malajsie
      • Kampung Sarawak, Malajsie
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malajsie
        • Hospital Ampang
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Německo
        • Universität Leipzig
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Spojené království
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Spojené království
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thajsko
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thajsko
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thajsko
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělý s alfa- nebo beta-talasémií nebo složeným heterozygotním hemoglobinem E/beta-talasémií nebo dospělý s velmi nízkým nebo nízkým rizikem MDS podle revize klasifikace Světové zdravotnické organizace z roku 2016.
  • Všechny subjekty musí souhlasit s dodržováním příslušných požadavků na antikoncepci.
  • Subjekty musí poskytnout písemný informovaný souhlas a být schopny vyhovět všem požadavkům studie.
  • Index tělesné hmotnosti ≥18 kg/m2 a ≤35 kg/m2 při screeningu.
  • Alespoň jeden z: a) Průměrný feritin >250 μg/l na základě minimálně 2 měření s odstupem ≥ 1 týdne během 20 dnů před plánovaným dnem dávkování, při absenci aktivní významné infekce; b) Střední TSAT >40 % měřeno minimálně ve 2 případech s odstupem ≥1 týdne během 20 dnů před plánovaným dnem dávkování; c) Železo v játrech >3 mg Fe/g suché hmotnosti, měřeno podle místních postupů.
  • Průměrná výchozí koncentrace hemoglobinu ≥5 g/dl a ≤11 g/dl, na základě minimálně 2 měření s odstupem ≥1 týdne, během 20 dnů před plánovaným dnem dávkování.

Kritéria vyloučení

  • Dospělý s hemoglobin S/alfa-talasémií nebo hemoglobin S/beta-talasémií nebo dospělý se sekundárním MDS, tj. MDS, o kterém je známo, že vznikl v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním jiného onemocnění.
  • Anamnéza alergií na více léků nebo historie alergické reakce na oligonukleotid nebo GalNAc nebo intolerance na s.c. injekce.
  • Známá infekce HIV nebo aktivní infekční hepatitida A, B nebo C.
  • Jakékoli podmínky, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by subjekt nebyl vhodný pro zápis do studie nebo by mohly narušit účast subjektu ve studii nebo její dokončení.
  • Anamnéza nebo klinický důkaz zneužívání alkoholu nebo nelegálních drog během 2 let před screeningem.
  • V současné době používáte ESA nebo plánujete používat ESA kdykoli během studie.
  • Vyžadovat denní léčbu 1 nebo více nesteroidními protizánětlivými léky během období studie. Paracetamol bude povolen pro použití jako antipyretikum a/nebo analgetikum.
  • Léčba nebo změna léčby zakázanými léky, jak je uvedeno v protokolu
  • Léčba pomocí ICT, kdy subjekt nebyl na stabilní dávce po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem nebo se plánuje zahájení terapie ICT během studie.
  • Klinicky významné onemocnění srdce
  • Klinicky významné plicní onemocnění

Pro subjekty s talasémií:

  • Léčba nebo změna léčby zakázanými léky, jak je uvedeno v protokolu
  • v současné době a očekává se, že obdrží více než 5 jednotek RBC během období 24 týdnů až 6 týdnů před první dávkou studovaného léčiva.

Pro subjekty s velmi nízkým/nízkým rizikem MDS:

  • Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk.
  • V současné době nebo plánujete podstoupit léčbu kortikosteroidy pro MDS do 8 týdnů před screeningem.
  • V současné době nebo plánujete podstoupit léčbu hematopoetickými růstovými faktory (např. eltrombopag, romiplostim) během 8 týdnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 1,0 mg/kg - Thalasémie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 3,0 mg/kg – Thalasémie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 6,0 mg/kg - Thalasemie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Komparátor placeba: Placebo - Thalasémie
Lék: Placebo
Chlorid sodný pro s.c. injekce
Experimentální: Xmg/kg - Thalasémie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 1,0 mg/kg - Myelodysplastický syndrom
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 3,0 mg/kg - Myelodysplastický syndrom
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 10,0 mg/kg - Myelodysplastický syndrom
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: Xmg/kg - Myelodysplastický syndrom
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 3,0 mg/kg – vícedávková Thalasemie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 10,0 mg/kg – vícedávková Thalasemie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: Xmg/kg – vícedávková Thalasemie
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 3,0 mg/kg – myelodysplastický syndrom s více dávkami
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: 10,0 mg/kg – myelodysplastický syndrom s více dávkami
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Experimentální: Xmg/kg – myelodysplastický syndrom s více dávkami
Lék: 124 SLN
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Komparátor placeba: Placebo – vícedávková Thalasemie
Lék: Placebo
Chlorid sodný pro s.c. injekce
Komparátor placeba: Placebo – myelodysplastický syndrom
Lék: Placebo
Chlorid sodný pro s.c. injekce
Komparátor placeba: Placebo – myelodysplastický syndrom s více dávkami
Lék: Placebo
Chlorid sodný pro s.c. injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Den 84
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny samostatně po podání jedné dávky.
Den 84
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Den 140
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny samostatně po podání více dávek.
Den 140

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika: maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 84 a den 140
Bude hlášeno samostatně po podání jedné a více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakokinetika: plocha pod plazmatickou koncentrací (AUC)
Časové okno: Den 84 a den 140
Bude hlášeno samostatně po podání jedné a více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakokinetika: zjevná celková clearance z plazmy po s.c injekci (CL/F)
Časové okno: Den 84 a den 140
Bude hlášeno samostatně po podání jedné a více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakodynamické biomarkery: Změna TSAT po s.c injekci.
Časové okno: Den 84 a den 140
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny odděleně po podání jedné dávky a po podání více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakodynamické biomarkery: Změna hepcidinu po s.c injekci.
Časové okno: Den 84 a den 140
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny odděleně po podání jedné dávky a po podání více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakodynamické biomarkery: Změna sérového železa po s.c injekci.
Časové okno: Den 84 a den 140
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny odděleně po podání jedné dávky a po podání více dávek.
Den 84 a den 140
Farmakodynamické biomarkery: Změna hemoglobinu po s.c injekci.
Časové okno: Den 84 a den 140
bezpečnost a snášenlivost budou uvedeny odděleně po podání jedné dávky a po podání více dávek.
Den 84 a den 140

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Silence Therapeutics plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SLN124-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení