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Une étude examine l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la réponse pharmacodynamique du SLN124 chez des adultes atteints d'alpha/bêta-thalassémie et de syndrome myélodysplasique à très faible et à faible risque

2 janvier 2024 mis à jour par: Silence Therapeutics plc

Une étude randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1, à dose unique ascendante et à doses multiples chez des sujets adultes atteints d'alpha/bêta-thalassémie et de syndrome myélodysplasique à très faible et à faible risque pour étudier l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, et réponse pharmacodynamique de SLN124.

Cette étude examinera l'innocuité et la tolérabilité du SLN124 chez les patients atteints de thalassémie ou les patients atteints du syndrome myélodysplasique à très faible et à faible risque après une seule injection sous-cutanée ascendante. doses et doses multiples chez des sujets sains de sexe masculin et féminin. Jusqu'à 7 cohortes de 56 patients atteints de thalassémie et jusqu'à 7 cohortes de 56 patients atteints du syndrome myélodysplasique seront inscrites. Chaque sujet recevra une ou plusieurs doses de SLN124 ou un placebo par injection sous-cutanée (s.c).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
44

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Allemagne
        • Universität Leipzig
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israël
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italie
      • Ravenna, Italie
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italie
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordan
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordan
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malaisie
      • Kampung Sarawak, Malaisie
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malaisie
        • Hospital Ampang
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Royaume-Uni
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thaïlande
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thaïlande
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thaïlande
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Adulte avec alpha- ou bêta-thalassémie ou hémoglobine hétérozygote composée E/bêta-thalassémie ou adulte avec un SMD à très faible ou à faible risque selon la révision 2016 de la classification de l'Organisation mondiale de la santé.
  • Tous les sujets doivent accepter de se conformer aux exigences de contraception appropriées.
  • Les sujets doivent fournir un consentement éclairé écrit et être en mesure de se conformer à toutes les exigences de l'étude.
  • Indice de masse corporelle ≥18 kg/m2 et ≤35 kg/m2 au dépistage.
  • Au moins un des éléments suivants : a) Ferritine moyenne > 250 μg/L sur la base d'au moins 2 mesures à ≥ 1 semaine d'intervalle dans les 20 jours précédant le jour d'administration prévu, en l'absence d'infection significative active ; b) TSAT moyen > 40 % mesuré à au moins 2 occasions à ≥ 1 semaine d'intervalle dans les 20 jours précédant le jour d'administration prévu ; c) Fer du foie > 3 mg Fe/g de poids sec, mesuré selon les procédures locales.
  • Concentration moyenne d'hémoglobine initiale ≥ 5 g/dL et ≤ 11 g/dL, basée sur un minimum de 2 mesures à ≥ 1 semaine d'intervalle, dans les 20 jours précédant le jour d'administration prévu.

Critère d'exclusion

  • Adulte atteint d'hémoglobine S/alpha-thalassémie ou d'hémoglobine S/bêta-thalassémie ou adulte atteint d'un SMD secondaire, c'est-à-dire d'un SMD dont on sait qu'il est apparu à la suite d'une blessure chimique ou d'un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour une autre maladie.
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou antécédents de réaction allergique à un oligonucléotide ou GalNAc, ou intolérance au s.c. injections.
  • Infection connue par le VIH ou virus infectieux actif de l'hépatite A, B ou C.
  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapte à l'inscription à l'étude ou pourrait interférer avec la participation du sujet ou l'achèvement de l'étude.
  • Antécédents ou preuves cliniques d'abus d'alcool ou de drogues illégales dans les 2 ans précédant le dépistage.
  • Utilise actuellement l'ESA ou prévoit d'utiliser l'ESA à tout moment de l'étude.
  • Nécessite un traitement quotidien avec 1 ou plusieurs anti-inflammatoires non stéroïdiens pendant la période d'étude. Le paracétamol sera autorisé comme antipyrétique et/ou analgésique.
  • Traitement ou changement de traitement avec des médicaments interdits comme spécifié dans le protocole
  • Traitement par ICT où le sujet n'a pas reçu de dose stable depuis au moins 8 semaines avant le dépistage ou il est prévu d'initier un traitement ICT au cours de l'étude.
  • Maladie cardiaque cliniquement significative
  • Maladie pulmonaire cliniquement significative

Pour les sujets atteints de thalassémie :

  • Traitement ou changement de traitement avec des médicaments interdits comme spécifié dans le protocole
  • actuellement et prévu de recevoir plus de 5 unités de globules rouges au cours de la période de 24 semaines à 6 semaines avant la première dose du médicament à l'étude.

Pour les sujets présentant un SMD à très faible/faible risque :

  • Transplantation antérieure de cellules souches allogéniques ou autologues.
  • Actuellement ou prévu de recevoir un traitement avec un corticostéroïde pour le SMD dans les 8 semaines précédant le dépistage.
  • Actuellement ou prévu de recevoir un traitement avec des facteurs de croissance hématopoïétiques (par exemple, eltrombopag, romiplostim) dans les 8 semaines précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: 1.0mg/kg - Thalassémie
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 3.0mg/kg - Thalassémie
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 6.0mg/kg - Thalassémie
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Comparateur placebo: Placebo - Thalassémie
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium pour s.c. injection
Expérimental: Xmg/kg - Thalassémie
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 1,0 mg/kg - Syndrome myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 3,0 mg/kg - Syndrome myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 10.0mg/kg - Syndrome myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: Xmg/kg - Syndrome myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 3.0mg/kg - Thalassémie multidose
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 10.0mg/kg - Thalassémie multidose
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: Xmg/kg - Thalassémie multidose
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 3,0 mg/kg - multidoses pour le syndrome myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: 10.0mg/kg - Multidose de Syndrome Myélodysplasique
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Expérimental: Xmg/kg - Syndrome myélodysplasique multidose
Médicament: SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
Comparateur placebo: Placebo - Thalassémie multidose
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium pour s.c. injection
Comparateur placebo: Placebo - Syndrome myélodysplasique
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium pour s.c. injection
Comparateur placebo: Placebo - Syndrome myélodysplasique multidose
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium pour s.c. injection

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jour 84
l'innocuité et la tolérabilité seront signalées séparément après l'administration d'une dose unique.
Jour 84
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jour 140
l'innocuité et la tolérabilité seront signalées séparément après l'administration de doses multiples.
Jour 140

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique : concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jour 84 et Jour 140
Seront rapportés séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Pharmacocinétique : aire sous la concentration plasmatique (ASC)
Délai: Jour 84 et Jour 140
Seront rapportés séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Pharmacocinétique : clairance totale apparente du plasma après injection s.c. (CL/F)
Délai: Jour 84 et Jour 140
Seront rapportés séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Biomarqueurs pharmacodynamiques : modification du TSAT après injection sous-cutanée.
Délai: Jour 84 et Jour 140
l'innocuité et la tolérabilité seront rapportées séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Biomarqueurs pharmacodynamiques : modification de l'hepcidine après injection s.c.
Délai: Jour 84 et Jour 140
l'innocuité et la tolérabilité seront rapportées séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Biomarqueurs pharmacodynamiques : modification du fer sérique après injection s.c.
Délai: Jour 84 et Jour 140
l'innocuité et la tolérabilité seront rapportées séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140
Biomarqueurs pharmacodynamiques : modification de l'hémoglobine après injection s.c.
Délai: Jour 84 et Jour 140
l'innocuité et la tolérabilité seront rapportées séparément après l'administration d'une dose unique et de doses multiples.
Jour 84 et Jour 140

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Silence Therapeutics plc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
19 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 janvier 2021

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
22 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
3 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 janvier 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SLN124-002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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