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Um estudo investiga a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e resposta farmacodinâmica do SLN124 em adultos com talassemia alfa/beta e síndrome mielodisplásica de risco muito baixo e baixo

2 de janeiro de 2024 atualizado por: Silence Therapeutics plc

Um estudo randomizado, simples-cego, controlado por placebo, de fase 1, de dose única ascendente e múltipla em indivíduos adultos com talassemia alfa/beta e síndrome mielodisplásica de risco muito baixo e baixo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, e Resposta Farmacodinâmica de SLN124.

Este estudo investigará a segurança e a tolerabilidade do SLN124 em pacientes com talassemia ou pacientes com síndrome mielodisplásica de risco muito baixo e baixo após tratamento único ascendente s.c. doses e doses múltiplas em homens e mulheres saudáveis. Serão inscritos até 7 coortes de 56 pacientes com Talassemia e até 7 coortes de 56 pacientes com Síndrome Mielodisplásica. Cada indivíduo receberá doses únicas ou múltiplas de SLN124 ou placebo administrado por injeção subcutânea (s.c).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
44

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Alemanha
        • Universität Leipzig
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israel
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Itália
      • Ravenna, Itália
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Itália
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordânia
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordânia
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malásia
      • Kampung Sarawak, Malásia
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malásia
        • Hospital Ampang
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Reino Unido
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Tailândia
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailândia
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailândia
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Adulto com talassemia alfa ou beta ou hemoglobina heterozigótica composta E/beta-talassemia ou adulto com SMD de risco muito baixo ou baixo, de acordo com a revisão de 2016 da classificação da Organização Mundial da Saúde.
  • Todos os indivíduos devem concordar em aderir aos requisitos de contracepção adequados.
  • Os indivíduos devem fornecer consentimento informado por escrito e ser capazes de cumprir todos os requisitos do estudo.
  • Índice de massa corporal ≥18 kg/m2 e ≤35 kg/m2 na triagem.
  • Pelo menos um de: a) Ferritina média >250 μg/L com base em um mínimo de 2 medições ≥1 semana de intervalo dentro de 20 dias antes do dia planejado de dosagem, na ausência de infecção significativa ativa; b) TSAT médio >40% medido em um mínimo de 2 ocasiões ≥1 semana de intervalo dentro de 20 dias antes do dia de dosagem planejado; c) Ferro hepático >3 mg Fe/g de peso seco, medido de acordo com os procedimentos locais.
  • Concentração média de hemoglobina basal ≥5 g/dL e ≤11 g/dL, com base em um mínimo de 2 medições com intervalo de ≥1 semana, dentro de 20 dias antes do dia de dosagem planejado.

Critério de exclusão

  • Adulto com hemoglobina S/alfa-talassemia ou hemoglobina S/beta-talassemia ou adulto com SMD secundária, ou seja, SMD que se sabe ter surgido devido a lesão química ou tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outra doença.
  • História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou GalNAc, ou intolerância a medicamentos s.c. injeções.
  • Infecção conhecida por HIV ou vírus da hepatite infecciosa ativa A, B ou C.
  • Quaisquer condições que, na opinião do Investigador, tornem o sujeito inadequado para inscrição no estudo ou possam interferir na participação do sujeito ou na conclusão do estudo.
  • História ou evidência clínica de uso indevido de álcool ou drogas ilegais dentro de 2 anos antes da triagem.
  • Atualmente usando ESA, ou planeja usar ESA em qualquer momento durante o estudo.
  • Requer tratamento diário com 1 ou mais anti-inflamatórios não esteróides durante o período do estudo. O paracetamol será permitido para uso como antipirético e/ou analgésico.
  • Tratamento ou mudança no tratamento com medicamentos proibidos conforme especificado no protocolo
  • Tratamento com ICT em que o sujeito não tomou uma dose estável por pelo menos 8 semanas antes da triagem ou planeja iniciar a terapia com ICT durante o estudo.
  • Doença cardíaca clinicamente significativa
  • Doença pulmonar clinicamente significativa

Para indivíduos com talassemia:

  • Tratamento ou mudança no tratamento com medicamentos proibidos conforme especificado no protocolo
  • atualmente e previsto para receber mais de 5 unidades de RBCs durante o período de 24 semanas a 6 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo.

Para indivíduos com SMD de risco muito baixo/baixo:

  • Transplante de células-tronco alogênico ou autólogo prévio.
  • Atualmente ou planejado para receber tratamento com um corticosteróide para MDS dentro de 8 semanas antes da triagem.
  • Atualmente ou planejado para receber tratamento com fatores de crescimento hematopoiéticos (por exemplo, eltrombopag, romiplostim) dentro de 8 semanas antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 1,0mg/kg - Talassemia
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 3,0mg/kg - Talassemia
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 6,0mg/kg - Talassemia
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Comparador de Placebo: Placebo - Talassemia
Medicamento: Placebo
Cloreto de sódio para s.c. injeção
Experimental: Xmg/kg - Talassemia
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 1,0mg/kg - Síndrome Mielodisplásica
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 3,0mg/kg - Síndrome Mielodisplásica
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 10,0mg/kg - Síndrome Mielodisplásica
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: Xmg/kg - Síndrome Mielodisplásica
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 3,0mg/kg - Talassemia multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 10,0mg/kg - Talassemia multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: Xmg/kg - Talassemia multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 3,0mg/kg - Síndrome Mielodisplásica multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: 10,0mg/kg - Síndrome Mielodisplásica multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Experimental: Xmg/kg - Síndrome Mielodisplásica multidose
Medicamento: SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
Comparador de Placebo: Placebo - Talassemia multidose
Medicamento: Placebo
Cloreto de sódio para s.c. injeção
Comparador de Placebo: Placebo - Síndrome Mielodisplásica
Medicamento: Placebo
Cloreto de sódio para s.c. injeção
Comparador de Placebo: Placebo - Síndrome Mielodisplásica multidose
Medicamento: Placebo
Cloreto de sódio para s.c. injeção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Dia 84
segurança e tolerabilidade serão relatadas separadamente após a administração de dose única.
Dia 84
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Dia 140
a segurança e a tolerabilidade serão relatadas separadamente após a administração de doses múltiplas.
Dia 140

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética: pico de concentração plasmática (Cmax)
Prazo: Dia 84 e Dia 140
Serão relatados separadamente após a administração de dose única e de dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Farmacocinética: área sob a concentração plasmática (AUC)
Prazo: Dia 84 e Dia 140
Serão relatados separadamente após a administração de dose única e de dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Farmacocinética: depuração total aparente do plasma após injeção s.c (CL/F)
Prazo: Dia 84 e Dia 140
Serão relatados separadamente após a administração de dose única e de dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Biomarcadores farmacodinâmicos: Alteração no TSAT após injeção s.c.
Prazo: Dia 84 e Dia 140
segurança e tolerabilidade serão relatadas separadamente após administração de dose única e dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Biomarcadores farmacodinâmicos: Alteração na hepcidina após injeção s.c.
Prazo: Dia 84 e Dia 140
segurança e tolerabilidade serão relatadas separadamente após administração de dose única e dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Biomarcadores farmacodinâmicos: Alteração no ferro sérico após injeção s.c.
Prazo: Dia 84 e Dia 140
segurança e tolerabilidade serão relatadas separadamente após administração de dose única e dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140
Biomarcadores farmacodinâmicos: Alteração na hemoglobina após injeção s.c.
Prazo: Dia 84 e Dia 140
segurança e tolerabilidade serão relatadas separadamente após administração de dose única e dose múltipla.
Dia 84 e Dia 140

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Silence Therapeutics plc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de janeiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SLN124-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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