Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению безопасности, переносимости, фармакокинетического и фармакодинамического ответа SLN124 у взрослых с альфа/бета-талассемией и миелодиспластическим синдромом очень низкого и низкого риска

2 января 2024 г. обновлено: Silence Therapeutics plc

Рандомизированное, простое слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1 с однократной восходящей и многократной дозой у взрослых субъектов с альфа/бета-талассемией и миелодиспластическим синдромом очень низкого и низкого риска для изучения безопасности, переносимости, фармакокинетики, и фармакодинамический ответ SLN124.

В этом исследовании будет изучена безопасность и переносимость SLN124 у пациентов с талассемией или у пациентов с миелодиспластическим синдромом очень низкого и низкого риска после однократной восходящей подкожной инъекции. дозы и многократные дозы у здоровых мужчин и женщин. Будет зарегистрировано до 7 когорт из 56 пациентов с талассемией и до 7 когорт из 56 пациентов с миелодиспластическим синдромом. Каждый субъект получит одну или несколько доз SLN124 или плацебо путем подкожной (п/к) инъекции.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
44

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Германия
      • Düsseldorf, Германия
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Германия
        • Universität Leipzig
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Израиль
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Израиль
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Иордания
      • Amman, Иордания
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Иордания
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Иордания
        • Irbid Speciality Hospital
  • Италия
      • Ravenna, Италия
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Италия
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Малайзия
      • Kampung Sarawak, Малайзия
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Малайзия
        • Hospital Ampang
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Таиланд
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Таиланд
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Таиланд
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослый с альфа- или бета-талассемией или сложным гетерозиготным гемоглобином E/бета-талассемией или взрослый с МДС очень низкого или низкого риска в соответствии с пересмотренной классификацией Всемирной организации здравоохранения 2016 года.
  • Все субъекты должны согласиться соблюдать соответствующие требования в отношении контрацепции.
  • Субъекты должны предоставить письменное информированное согласие и быть в состоянии соблюдать все требования исследования.
  • Индекс массы тела ≥18 кг/м2 и ≤35 кг/м2 при скрининге.
  • По крайней мере, одно из: а) среднее значение ферритина >250 мкг/л на основе как минимум 2 измерений с интервалом ≥1 недели в течение 20 дней до запланированного дня введения дозы при отсутствии активной значимой инфекции; б) среднее значение TSAT >40%, измеренное как минимум 2 раза с интервалом ≥1 недели в течение 20 дней до запланированного дня введения дозы; c) Железо в печени >3 мг Fe/г сухого веса, измеренное в соответствии с местными методиками.
  • Средняя исходная концентрация гемоглобина ≥ 5 г/дл и ≤ 11 г/дл, основанная на минимум 2 измерениях с интервалом ≥ 1 недели в течение 20 дней до запланированного дня дозирования.

Критерий исключения

  • Взрослые с гемоглобином S/альфа-талассемией или гемоглобином S/бета-талассемией или взрослые с вторичным МДС, т. е. МДС, который, как известно, возник из-за химического повреждения или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу другого заболевания.
  • Множественные лекарственные аллергии в анамнезе или аллергическая реакция на олигонуклеотид или GalNAc в анамнезе, или непереносимость п/к. инъекции.
  • Известная инфекция ВИЧ или активный инфекционный вирус гепатита А, В или С.
  • Любые условия, которые, по мнению исследователя, могут сделать субъекта непригодным для включения в исследование или могут помешать его участию или завершению исследования.
  • Анамнез или клинические данные о злоупотреблении алкоголем или запрещенными наркотиками в течение 2 лет до скрининга.
  • В настоящее время используют ESA или планируют использовать ESA в любой момент исследования.
  • Требуется ежедневное лечение 1 или более нестероидными противовоспалительными препаратами в течение периода исследования. Парацетамол будет разрешен для использования в качестве жаропонижающего и/или обезболивающего средства.
  • Лечение или изменение лечения запрещенными препаратами, как указано в протоколе.
  • Лечение с помощью ИКТ, если субъект не получал стабильной дозы в течение как минимум 8 недель до скрининга или планируется начать терапию с помощью ИКТ во время исследования.
  • Клинически значимое заболевание сердца
  • Клинически значимое заболевание легких

Для субъектов с талассемией:

  • Лечение или изменение лечения запрещенными препаратами, как указано в протоколе.
  • в настоящее время и ожидается получение более 5 единиц эритроцитов в течение периода от 24 недель до 6 недель до первой дозы исследуемого препарата.

Для субъектов с МДС очень низкого/низкого риска:

  • Предыдущая аллогенная или аутологическая трансплантация стволовых клеток.
  • В настоящее время или планируется лечение кортикостероидами от МДС в течение 8 недель до скрининга.
  • В настоящее время или планируется лечение гемопоэтическими факторами роста (например, элтромбопаг, ромиплостим) в течение 8 недель до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: 1,0 мг/кг - Талассемия
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 3,0 мг/кг - Талассемия
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 6,0 мг/кг - Талассемия
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Плацебо Компаратор: Плацебо - Талассемия
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия для п/к инъекция
Экспериментальный: Xмг/кг - Талассемия
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 1,0 мг/кг - Миелодиспластический синдром
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 3,0 мг/кг - Миелодиспластический синдром
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 10,0 мг/кг - Миелодиспластический синдром
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: Xмг/кг - Миелодиспластический синдром
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 3,0 мг/кг - многократная доза при талассемии
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 10,0 мг/кг - многократная доза при талассемии
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: Xmg/kg - многократная доза при талассемии
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 3,0 мг/кг - Многократная доза при миелодиспластическом синдроме
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: 10,0 мг/кг - Многократная доза при миелодиспластическом синдроме
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Экспериментальный: Xмг/кг - миелодиспластический синдром многократная доза
Лекарство: СЛН124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
Плацебо Компаратор: Плацебо - многократная доза талассемии
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия для п/к инъекция
Плацебо Компаратор: Плацебо - миелодиспластический синдром
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия для п/к инъекция
Плацебо Компаратор: Плацебо - миелодиспластический синдром многократная доза
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия для п/к инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: День 84
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения однократной дозы.
День 84
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: День 140
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения нескольких доз.
День 140

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика: максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: День 84 и День 140
Будет сообщено отдельно после однократного и многократного введения дозы.
День 84 и День 140
Фармакокинетика: площадь под концентрацией в плазме (AUC)
Временное ограничение: День 84 и День 140
Будет сообщено отдельно после однократного и многократного введения дозы.
День 84 и День 140
Фармакокинетика: кажущийся общий клиренс из плазмы после подкожного введения (CL/F)
Временное ограничение: День 84 и День 140
Будет сообщено отдельно после однократного и многократного введения дозы.
День 84 и День 140
Фармакодинамические биомаркеры: изменение TSAT после подкожной инъекции.
Временное ограничение: День 84 и День 140
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения однократной и многократной дозы.
День 84 и День 140
Фармакодинамические биомаркеры: изменение уровня гепсидина после подкожной инъекции.
Временное ограничение: День 84 и День 140
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения однократной и многократной дозы.
День 84 и День 140
Фармакодинамические биомаркеры: изменение сывороточного железа после п/к инъекции.
Временное ограничение: День 84 и День 140
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения однократной и многократной дозы.
День 84 и День 140
Фармакодинамические биомаркеры: изменение гемоглобина после подкожной инъекции.
Временное ограничение: День 84 и День 140
безопасность и переносимость будут сообщаться отдельно после введения однократной и многократной дозы.
День 84 и День 140

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Silence Therapeutics plc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
14 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
23 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
23 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
19 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 января 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SLN124-002

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками