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Uno studio esamina la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la risposta farmacodinamica di SLN124 negli adulti con alfa/beta-talassemia e sindrome mielodisplastica a rischio molto basso e basso

2 gennaio 2024 aggiornato da: Silence Therapeutics plc

Uno studio randomizzato, in singolo cieco, controllato con placebo, di fase 1, a dose singola ascendente e multipla in soggetti adulti con alfa/beta-talassemia e sindrome mielodisplastica a rischio molto basso e basso per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, e risposta farmacodinamica di SLN124.

Questo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità di SLN124 in pazienti con talassemia o pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio molto basso e basso dopo singolo s.c. dosi e dosi multiple in soggetti sani di sesso maschile e femminile. Saranno arruolate fino a 7 coorti di 56 pazienti con talassemia e fino a 7 coorti di 56 pazienti con sindrome mielodisplastica. Ogni soggetto riceverà dosi singole o multiple di SLN124 o placebo somministrato per iniezione sottocutanea (sc).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
44

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Germania
        • Universität Leipzig
  • Giordania
      • Amman, Giordania
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Giordania
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Giordania
        • Irbid Speciality Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israele
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israele
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italia
      • Ravenna, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italia
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Malaysia
      • Kampung Sarawak, Malaysia
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malaysia
        • Hospital Ampang
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Regno Unito
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Regno Unito
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti con alfa o beta-talassemia o emoglobina eterozigote composta E/beta-talassemia o adulti con MDS a rischio molto basso o basso secondo la revisione del 2016 della classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Tutti i soggetti devono accettare di aderire ai requisiti di contraccezione appropriati.
  • I soggetti devono fornire il consenso informato scritto ed essere in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio.
  • Indice di massa corporea ≥18 kg/m2 e ≤35 kg/m2 allo screening.
  • Almeno uno tra: a) Ferritina media >250 μg/L basata su un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥1 settimana entro 20 giorni prima del giorno di somministrazione pianificato, in assenza di infezione attiva significativa; b) TSAT medio >40% misurato in almeno 2 occasioni a distanza di ≥1 settimana entro 20 giorni prima del giorno di somministrazione pianificato; c) Ferro epatico >3 mg Fe/g di peso secco, misurato secondo le procedure locali.
  • Concentrazione media di emoglobina al basale ≥5 g/dL e ≤11 g/dL, basata su un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥1 settimana, entro 20 giorni prima del giorno di somministrazione pianificato.

Criteri di esclusione

  • Adulti con emoglobina S/alfa-talassemia o emoglobina S/beta-talassemia o adulti con MDS secondaria, cioè MDS nota per essere insorta a causa di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per un'altra malattia.
  • Storia di più allergie ai farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc, o intolleranza a s.c. iniezioni.
  • Infezione nota da HIV o virus dell'epatite infettiva attiva A, B o C.
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il soggetto non idoneo all'arruolamento nello studio o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto.
  • Storia o evidenza clinica di abuso di alcol o droghe illegali entro 2 anni prima dello screening.
  • Attualmente utilizza l'ESA o prevede di utilizzare l'ESA in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Richiedere un trattamento quotidiano con 1 o più farmaci antinfiammatori non steroidei durante il periodo di studio. Il paracetamolo sarà consentito per l'uso come antipiretico e/o analgesico.
  • Trattamento o modifica del trattamento con farmaci proibiti come specificato nel protocollo
  • Trattamento con TIC in cui il soggetto non ha assunto una dose stabile per almeno 8 settimane prima dello screening o si prevede di iniziare la terapia con TIC durante lo studio.
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa
  • Malattia polmonare clinicamente significativa

Per i soggetti con talassemia:

  • Trattamento o modifica del trattamento con farmaci proibiti come specificato nel protocollo
  • attualmente e si prevede di ricevere più di 5 unità di globuli rossi durante il periodo da 24 settimane a 6 settimane prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.

Per i soggetti con MDS a rischio molto basso/basso:

  • Pregresso trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe.
  • Attualmente o pianificato per ricevere un trattamento con un corticosteroide per MDS entro 8 settimane prima dello screening.
  • Attualmente o pianificato per ricevere un trattamento con fattori di crescita ematopoietici (ad es. eltrombopag, romiplostim) entro 8 settimane prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 1,0 mg/kg - Talassemia
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 3,0 mg/kg - Talassemia
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 6,0 mg/kg - Talassemia
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Comparatore placebo: Placebo - Talassemia
Droga: Placebo
Cloruro di sodio per s.c. iniezione
Sperimentale: Xmg/kg - Talassemia
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 1,0 mg/kg - Sindrome mielodisplastica
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 3,0 mg/kg - Sindrome mielodisplastica
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 10,0 mg/kg - Sindrome mielodisplastica
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: Xmg/kg - Sindrome mielodisplastica
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 3,0 mg/kg - Talassemia multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 10,0 mg/kg - Talassemia multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: Xmg/kg - Talassemia multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 3,0 mg/kg - Sindrome mielodisplastica multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: 10,0 mg/kg - Sindrome mielodisplastica multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Sperimentale: Xmg/kg - Sindrome mielodisplastica multidose
Droga: SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Comparatore placebo: Placebo - Talassemia multidose
Droga: Placebo
Cloruro di sodio per s.c. iniezione
Comparatore placebo: Placebo - Sindrome mielodisplastica
Droga: Placebo
Cloruro di sodio per s.c. iniezione
Comparatore placebo: Placebo - Sindrome mielodisplastica multidose
Droga: Placebo
Cloruro di sodio per s.c. iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 84
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di una singola dose.
Giorno 84
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 140
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di dosi multiple.
Giorno 140

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
Verrà riportato separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Farmacocinetica: area sotto la concentrazione plasmatica (AUC)
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
Verrà riportato separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Farmacocinetica: clearance totale apparente dal plasma dopo iniezione s.c. (CL/F)
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
Verrà riportato separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Biomarcatori farmacodinamici: variazione del TSAT dopo l'iniezione s.c.
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Biomarcatori farmacodinamici: variazione dell'epcidina dopo l'iniezione s.c.
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Biomarcatori farmacodinamici: variazione della sideremia dopo l'iniezione s.c.
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140
Biomarcatori farmacodinamici: variazione dell'emoglobina dopo l'iniezione s.c.
Lasso di tempo: Giorno 84 e Giorno 140
la sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la somministrazione di una dose singola e di una dose multipla.
Giorno 84 e Giorno 140

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Silence Therapeutics plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 gennaio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SLN124-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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