Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische respons van SLN124 bij volwassenen met alfa-/bèta-thalassemie en myelodysplastisch syndroom met zeer laag en laag risico

2 januari 2024 bijgewerkt door: Silence Therapeutics plc

Een gerandomiseerde, enkelblinde, placebogecontroleerde, fase 1-studie met enkelvoudige oplopende dosis en meervoudige doses bij volwassen proefpersonen met alfa-/bèta-thalassemie en myelodysplastisch syndroom met een zeer laag en laag risico om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, en farmacodynamische respons van SLN124.

Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van SLN124 onderzoeken bij patiënten met thalassemie of patiënten met een zeer laag en laag risico myelodysplastisch syndroom na een enkelvoudig oplopend s.c. doses en meervoudige doses bij gezonde mannelijke en vrouwelijke proefpersonen. Maximaal 7 cohorten van 56 patiënten met thalassemie en maximaal 7 cohorten van 56 patiënten met myelodysplastisch syndroom zullen worden ingeschreven. Elke proefpersoon krijgt een enkele of meerdere doses SLN124 of een placebo toegediend via subcutane (s.c.) injectie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
44

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Duitsland
        • Universität Leipzig
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israël
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italië
      • Ravenna, Italië
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italië
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordanië
      • Amman, Jordanië
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordanië
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordanië
        • Irbid Speciality Hospital
  • Maleisië
      • Kampung Sarawak, Maleisië
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Maleisië
        • Hospital Ampang
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassene met alfa- of bèta-thalassemie of samengestelde heterozygote hemoglobine E/bèta-thalassemie of volwassene met MDS met een zeer laag of laag risico volgens de herziening van 2016 van de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie.
  • Alle proefpersonen moeten ermee instemmen zich te houden aan de juiste anticonceptie-eisen.
  • Proefpersonen moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven en in staat zijn om aan alle studievereisten te voldoen.
  • Body mass index ≥18 kg/m2 en ≤35 kg/m2 bij screening.
  • Ten minste één van: a) Gemiddelde ferritine >250 μg/L op basis van minimaal 2 metingen met een tussenpoos van ≥1 week binnen 20 dagen vóór de geplande doseringsdag, bij afwezigheid van actieve significante infectie; b) Gemiddelde TSAT >40% gemeten bij minimaal 2 gelegenheden met een tussenpoos van ≥1 week binnen 20 dagen vóór de geplande doseringsdag; c) Leverijzer >3 mg Fe/g droog gewicht, gemeten volgens lokale procedures.
  • Gemiddelde baseline hemoglobineconcentratie ≥5 g/dl en ≤11 g/dl, gebaseerd op minimaal 2 metingen met een tussentijd van ≥1 week, binnen 20 dagen vóór de geplande doseringsdag.

Uitsluitingscriteria

  • Volwassene met hemoglobine S/alfa-thalassemie of hemoglobine S/bèta-thalassemie of volwassene met secundair MDS, d.w.z. MDS waarvan bekend is dat het is ontstaan ​​als gevolg van chemisch letsel of behandeling met chemotherapie en/of bestraling voor een andere ziekte.
  • Geschiedenis van meerdere medicijnallergieën of geschiedenis van allergische reactie op een oligonucleotide of GalNAc, of intolerantie voor s.c. injecties.
  • Bekende infectie met HIV of actief infectieus hepatitis A-, B- of C-virus.
  • Alle omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zouden maken voor deelname aan het onderzoek of de deelname van de proefpersoon aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren.
  • Geschiedenis of klinisch bewijs van alcohol- of illegaal drugsmisbruik binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening.
  • Gebruikt momenteel ESA, of bent van plan ESA op enig moment tijdens het onderzoek te gebruiken.
  • Vereist dagelijkse behandeling met 1 of meer niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen tijdens de onderzoeksperiode. Paracetamol mag gebruikt worden als koortswerend en/of analgeticum.
  • Behandeling of verandering van behandeling met verboden medicijnen zoals gespecificeerd in het protocol
  • Behandeling met ICT wanneer de proefpersoon gedurende ten minste 8 weken vóór de screening geen stabiele dosis heeft gehad of wanneer het de bedoeling is om ICT-therapie te starten tijdens het onderzoek.
  • Klinisch significante hartziekte
  • Klinisch significante longziekte

Voor proefpersonen met thalassemie:

  • Behandeling of verandering van behandeling met verboden medicijnen zoals gespecificeerd in het protocol
  • momenteel en naar verwachting meer dan 5 eenheden RBC's ontvangen gedurende de periode van 24 weken tot 6 weken vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Voor proefpersonen met MDS met een zeer laag/laag risico:

  • Eerdere allogene of autologe stamceltransplantatie.
  • Momenteel of gepland om binnen 8 weken voor screening een behandeling met een corticosteroïd voor MDS te ondergaan.
  • Behandeling met hematopoëtische groeifactoren (bijv. eltrombopag, romiplostim) momenteel of gepland binnen 8 weken vóór de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: 1,0 mg/kg - Thalassemie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 3,0 mg/kg - Thalassemie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 6,0 mg/kg - Thalassemie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Placebo-vergelijker: Placebo - Thalassemie
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride voor s.c. injectie
Experimenteel: Xmg/kg - Thalassemie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 1,0 mg/kg - Myelodysplastisch syndroom
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 3,0 mg/kg - Myelodysplastisch syndroom
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 10,0 mg/kg - Myelodysplastisch syndroom
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: Xmg/kg - Myelodysplastisch syndroom
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 3,0 mg/kg - Thalassemie meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 10,0 mg/kg - Thalassemie meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: Xmg/kg - Thalassemie meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 3,0 mg/kg - Myelodysplastisch syndroom meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: 10,0 mg/kg - Myelodysplastisch syndroom meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Experimenteel: Xmg/kg - Myelodysplastisch syndroom meervoudige dosis
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Placebo-vergelijker: Placebo - Thalassemie meervoudige dosis
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride voor s.c. injectie
Placebo-vergelijker: Placebo - Myelodysplastisch syndroom
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride voor s.c. injectie
Placebo-vergelijker: Placebo - Myelodysplastisch syndroom multidosis
Geneesmiddel: Placebo
Natriumchloride voor s.c. injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 84
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van een enkele dosis.
Dag 84
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 140
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van meerdere doses.
Dag 140

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek: piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
Wordt afzonderlijk gerapporteerd na toediening van enkelvoudige en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacokinetiek: gebied onder de plasmaconcentratie (AUC)
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
Wordt afzonderlijk gerapporteerd na toediening van enkelvoudige en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacokinetiek: schijnbare totale klaring uit plasma na subcutane injectie (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
Wordt afzonderlijk gerapporteerd na toediening van enkelvoudige en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacodynamische biomarkers: verandering in TSAT na s.c injectie.
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van een enkele dosis en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacodynamische biomarkers: verandering in hepcidine na subcutane injectie.
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van een enkele dosis en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacodynamische biomarkers: verandering in serumijzer na s.c injectie.
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van een enkele dosis en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140
Farmacodynamische biomarkers: verandering in hemoglobine na s.c injectie.
Tijdsspanne: Dag 84 en Dag 140
veiligheid en verdraagbaarheid zullen afzonderlijk worden gerapporteerd na toediening van een enkele dosis en meervoudige doses.
Dag 84 en Dag 140

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Silence Therapeutics plc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
14 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 januari 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SLN124-002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen