Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie undersøker sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons av SLN124 hos voksne med alfa/beta-talassemi og myelodysplastisk syndrom med svært lav og lav risiko

2. januar 2024 oppdatert av: Silence Therapeutics plc

En randomisert, enkeltblind, placebokontrollert, fase 1, enkeltstigende og flerdosestudie hos voksne personer med alfa/beta-talassemi og myelodysplastisk syndrom med svært lav og lav risiko for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk, og farmakodynamisk respons av SLN124.

Denne studien vil undersøke sikkerheten og toleransen til SLN124 hos pasienter med thalassemi eller pasienter med svært lav- og lavrisiko myelodysplastisk syndrom etter enkeltstående s.c. doser og flere doser hos friske mannlige og kvinnelige forsøkspersoner. Opptil 7 kohorter av 56 pasienter med thalassemi og opptil 7 kohorter av 56 pasienter med myelodysplastisk syndrom vil bli registrert. Hvert individ vil motta enkelt- eller flere doser av SLN124 eller placebo gitt ved subkutan (s.c) injeksjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
44

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israel
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italia
      • Ravenna, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italia
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordan
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordan
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malaysia
      • Kampung Sarawak, Malaysia
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malaysia
        • Hospital Ampang
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Storbritannia
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Tyskland
        • Universität Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksen med alfa- eller beta-thalassaemi eller sammensatt heterozygot hemoglobin E/beta-thalassaemia eller voksen med svært lav- eller lavrisiko MDS i henhold til 2016-revisjonen til Verdens helseorganisasjons klassifisering.
  • Alle forsøkspersoner må godta å følge passende prevensjonskrav.
  • Fagene må gi skriftlig informert samtykke og være i stand til å oppfylle alle studiekrav.
  • Kroppsmasseindeks ≥18 kg/m2 og ≤35 kg/m2 ved screening.
  • Minst én av: a) Gjennomsnittlig ferritin >250 μg/L basert på minimum 2 målinger ≥1 ukes mellomrom innen 20 dager før den planlagte doseringsdagen, i fravær av aktiv signifikant infeksjon; b) Gjennomsnittlig TSAT >40 % målt ved minimum 2 anledninger med ≥1 ukes mellomrom innen 20 dager før den planlagte doseringsdagen; c) Leverjern >3 mg Fe/g tørrvekt, målt etter lokale prosedyrer.
  • Gjennomsnittlig hemoglobinkonsentrasjon ved baseline ≥5 g/dL og ≤11 g/dL, basert på minimum 2 målinger med ≥1 ukes mellomrom, innen 20 dager før den planlagte doseringsdagen.

Eksklusjonskriterier

  • Voksen med hemoglobin S/alfa-thalassaemi eller hemoglobin S/beta-thalassaemia eller voksen med sekundær MDS, dvs. MDS som er kjent for å ha oppstått på grunn av kjemisk skade eller behandling med kjemoterapi og/eller stråling for en annen sykdom.
  • Historie med flere medikamentallergier eller historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller GalNAc, eller intoleranse mot s.c. injeksjoner.
  • Kjent infeksjon med HIV, eller aktiv smittsom hepatitt A-, B- eller C-virus.
  • Eventuelle forhold som, etter etterforskerens oppfatning, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for påmelding til studien eller kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i eller fullføring av studien.
  • Anamnese eller kliniske bevis på misbruk av alkohol eller ulovlige stoffer innen 2 år før screening.
  • Bruker for tiden ESA, eller planlegger å bruke ESA når som helst i løpet av studien.
  • Krever daglig behandling med 1 eller flere ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler i løpet av studieperioden. Paracetamol vil bli tillatt brukt som febernedsettende og/eller smertestillende middel.
  • Behandling, eller endring i behandling med forbudte medisiner som spesifisert i protokollen
  • Behandling med IKT der forsøkspersonen ikke har vært på stabil dose i minst 8 uker før screening eller det planlegges oppstart av IKT-behandling i løpet av studien.
  • Klinisk signifikant hjertesykdom
  • Klinisk signifikant lungesykdom

For personer med talassemi:

  • Behandling, eller endring i behandling med forbudte medisiner som spesifisert i protokollen
  • for tiden og forventes å motta mer enn 5 enheter RBC i løpet av 24 uker til 6 uker før første dose av studiemedikamentet.

For personer med svært lav/lav risiko MDS:

  • Tidligere allogen eller autolog stamcelletransplantasjon.
  • For øyeblikket eller planlagt å motta behandling med et kortikosteroid for MDS innen 8 uker før screening.
  • For tiden eller planlagt å motta behandling med hematopoietiske vekstfaktorer (f.eks. eltrombopag, romiplostim) innen 8 uker før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: 1,0 mg/kg - Thalassemi
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 3,0 mg/kg - Thalassemi
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 6,0 mg/kg - Thalassemi
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Placebo komparator: Placebo - Thalassemia
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid for s.c. injeksjon
Eksperimentell: Xmg/kg - Thalassemi
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 1,0 mg/kg - myelodysplastisk syndrom
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 3,0mg/kg - myelodysplastisk syndrom
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 10,0mg/kg - myelodysplastisk syndrom
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: Xmg/kg - myelodysplastisk syndrom
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 3,0mg/kg - Thalassemi multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 10,0mg/kg - Thalassemi multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: Xmg/kg - Thalassemi multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 3,0mg/kg - Myelodysplastisk syndrom multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: 10,0mg/kg - Myelodysplastisk syndrom multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Eksperimentell: Xmg/kg - Myelodysplastisk syndrom multidose
Legemiddel: SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
Placebo komparator: Placebo - Thalassemi multidose
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid for s.c. injeksjon
Placebo komparator: Placebo - myelodysplastisk syndrom
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid for s.c. injeksjon
Placebo komparator: Placebo - myelodysplastisk syndrom multidose
Legemiddel: Placebo
Natriumklorid for s.c. injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Dag 84
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter enkeltdoseadministrasjon.
Dag 84
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Dag 140
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter administrering av flere doser.
Dag 140

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk: maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
Vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakokinetisk: område under plasmakonsentrasjonen (AUC)
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
Vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakokinetisk: tilsynelatende total clearance fra plasma etter s.c. injeksjon (CL/F)
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
Vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakodynamiske biomarkører: Endring i TSAT etter s.c. injeksjon.
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakodynamiske biomarkører: Endring i hepcidin etter s.c. injeksjon.
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakodynamiske biomarkører: Endring i serumjern etter s.c. injeksjon.
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140
Farmakodynamiske biomarkører: Endring i hemoglobin etter s.c. injeksjon.
Tidsramme: Dag 84 og dag 140
sikkerhet og tolerabilitet vil bli rapportert separat etter administrering av enkeltdoser og flerdoser.
Dag 84 og dag 140

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Silence Therapeutics plc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. januar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SLN124-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger