Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie WVE-003 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

23. července 2025 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 1b/2a studie WVE-003 podávaného intratekálně u pacientů s Huntingtonovou chorobou (SELECT-HD)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD WVE-003 u dospělých pacientů s časně manifestní HD, kteří jsou nositeli cíleného jednonukleotidového polymorfismu ( SNP) - SNP3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francie, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holandsko, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Itálie
      • Verona, Itálie
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Německo, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Německo, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přítomnost A varianty SNP3 na stejné alele jako expanze patogenního tripletu CAG
  2. Ambulantní pacienti, muži nebo ženy ve věku ≥25 až ≤60 let
  3. Klinické diagnostické motorické rysy HD, definované jako Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. Celkové skóre funkční kapacity UHDRS ≥9 a ≤13

Kritéria vyloučení:

  1. Malignita nebo léčená malignita, jiná než léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, během předchozích 5 let

  2. Během posledního 1 roku nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, obdržel jakýkoli jiný studovaný lék, včetně hodnoceného oligonukleotidu, s výjimkou následujících:

    A. Přijato WVE-120101 nebo WVE-120102 během posledních 3 měsíců

  3. Implantovatelné zařízení CNS, které může interferovat se schopností podávat studovaný lék lumbální punkcí nebo podstoupit MRI sken
  4. Neschopnost podstoupit MRI mozku (s nebo bez sedace)
  5. Kost, páteř, krvácení nebo jiná porucha, která vystavuje pacienta riziku zranění nebo neúspěšné lumbální punkci
  6. Dříve obdržel tominersen

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: SAD: Společné placebo
Placebo
Lék: SAD: Společné placebo
Jediná dávka placeba
Experimentální: SAD: 30 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 30 mg WVE -003
Lék: SAD: 30 mg WVE-003
Jedna vzestupná dávka 30 mg WVE-003, alel-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: SAD: 60 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 60 mg WVE -003
Lék: SAD: 60 mg WVE-003
Jednorázová dávka 60 mg WVE-003, alela-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: SAD: 90 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 90 mg WVE -003
Lék: SAD: 90 mg WVE-003
Jednorázová dávka 90 mg WVE-003, alela-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Komparátor placeba: MD: Placebo
Placebo
Lék: MD: Placebo
Tři dávky placebo q8wk
Experimentální: MD: 30 mg WVE-003
Vícenásobná dávka - 30 mg WVE -003
Lék: MD: 30 mg WVE-003
Tři dávky 30 mg WVE-003 Q8WK Alela-selektivní stereopur, antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Podíl pacientů s léčbou vznikající nežádoucí účinky (TEAE) související se studiem léčiva
Časové okno: 1. den až 24. týden (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1. až 28. týdne (období více dávek 2)
Primárním výsledkem této studie byla bezpečnost a je hlášena jako podíl pacientů s čajem souvisejícím se studiem léčiva.
1. den až 24. týden (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1. až 28. týdne (období více dávek 2)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika WVE-003 v plazmě
Časové okno: Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Analyzovaná parametry: AUC0-6 = oblast pod křivkou koncentrace času od 0 do 6 hodin
Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Farmakokinetika WVE-003 v plazmě
Časové okno: Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Analyzovaný parametr: CMAX = maximální pozorovaná koncentrace.
Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Koncentrace WVE-003 v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: 28 dní po dávce během období 1 (P1: den 29); 28 dní po poslední dávce během období 2 (P2: Den141)
Koncentrace WVE-003 v mozkomíšní tekutině (CSF) je hlášena v Ng/ml.
28 dní po dávce během období 1 (P1: den 29); 28 dní po poslední dávce během období 2 (P2: Den141)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WVE-003-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení