Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af WVE-003 hos patienter med Huntingtons sygdom

23. juli 2025 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1b/2a-studie af WVE-003 administreret intratekalt hos patienter med Huntingtons sygdom (SELECT-HD)

Dette er et fase 1b/2a multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af WVE-003 hos voksne patienter med tidlig manifesteret HD, som bærer den målrettede enkeltnukleotidpolymorfi ( SNP) - SNP3.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
47

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Italien
      • Verona, Italien
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

25 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilstedeværelse af A-varianten af ​​SNP3 på samme allel som den patogene CAG-tripletudvidelse
  2. Ambulante, mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥25 til ≤60 år
  3. Klinisk diagnostiske motoriske egenskaber ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS total funktionel kapacitet score ≥9 og ≤13

Ekskluderingskriterier:

  1. Malignitet eller modtaget behandling for malignitet, bortset fra behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, inden for de foregående 5 år

  2. Modtaget et hvilket som helst andet undersøgelseslægemiddel, inklusive et forsøgsoligonukleotid, inden for det seneste 1 år eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst, med undtagelse af følgende:

    en. Modtaget WVE-120101 eller WVE-120102 inden for de sidste 3 måneder

  3. Implanterbar CNS-enhed, der kan forstyrre evnen til at administrere undersøgelseslægemidlet via lumbalpunktur eller gennemgå MR-scanning
  4. Manglende evne til at gennemgå hjerne-MR (med eller uden sedation)
  5. Knogle, rygsøjle, blødning eller anden lidelse, der udsætter patienten for risiko for skade eller mislykket lumbalpunktur
  6. Tidligere modtaget tominersen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Trist: samlet placebo
Placebo
Medicin: Trist: samlet placebo
Enkelt dosis placebo
Eksperimentel: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 30 mg wve -003
Medicin: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 30 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentel: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 60 mg wve -003
Medicin: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 60 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentel: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 90 mg WVE -003
Medicin: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 90 mg WVE-003, en allelelektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Placebo komparator: MD: Placebo
Placebo
Medicin: MD: Placebo
Tre doser placebo q8wk
Eksperimentel: MD: 30 mg WVE-003
Flere dosis - 30 mg WVE -003
Medicin: MD: 30 mg WVE-003
Tre doser af 30 mg WVE-003 Q8WK En allelelektiv stereopure, Antisense Oligonucleotid (ASO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Andel af patienter med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er) relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 til uge 28 (multi dosis periode 2)
Det primære resultat for denne undersøgelse var sikkerhed og rapporteres som andelen af patienter med TEAE'er relateret til undersøgelsesmedicin.
Dag 1 til uge 24 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 til uge 28 (multi dosis periode 2)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik af WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Parameter analyseret: AUC0-6 = Område under koncentrationstidskurven fra tid 0 til 6 timer
Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Farmakokinetik af WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Parameter analyseret: Cmax = maksimal observeret koncentration.
Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Koncentration af WVE-003 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 28 dage efter dosis i periode 1 (P1: Day29); 28 dage efter sidste dosis i periode 2 (P2: Day141)
WVE-003-koncentration i cerebrospinalvæske (CSF) rapporteres i NG/ml.
28 dage efter dosis i periode 1 (P1: Day29); 28 dage efter sidste dosis i periode 2 (P2: Day141)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WVE-003-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger