Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av WVE-003 hos pasienter med Huntingtons sykdom

23. juli 2025 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1b/2a-studie av WVE-003 administrert intratekalt hos pasienter med Huntingtons sykdom (SELECT-HD)

Dette er en fase 1b/2a multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD til WVE-003 hos voksne pasienter med tidlig manifestert HD som bærer den målrettede enkeltnukleotidpolymorfismen ( SNP) - SNP3.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
47

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Storbritannia, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannia, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

25 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Tilstedeværelse av A-varianten av SNP3 på samme allel som den patogene CAG-triplettutvidelsen
  2. Ambulante, mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥25 til ≤60 år
  3. Kliniske diagnostiske motoriske egenskaper ved HD, definert som Unified Huntingtons sykdomsvurderingsskala (UHDRS) Diagnostisk konfidenspoeng = 4
  4. UHDRS total funksjonell kapasitetscore ≥9 og ≤13

Ekskluderingskriterier:

  1. Malignitet eller mottatt behandling for malignitet, annet enn behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, i løpet av de siste 5 årene

  2. Mottatt et hvilket som helst annet studielegemiddel, inkludert et forsøksoligonukleotid, i løpet av det siste året eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst, med unntak av følgende:

    en. Mottatt WVE-120101 eller WVE-120102 i løpet av de siste 3 månedene

  3. Implanterbar CNS-enhet som kan forstyrre evnen til å administrere studiemedisin via lumbalpunksjon eller gjennomgå MR-skanning
  4. Manglende evne til å gjennomgå hjerne-MR (med eller uten sedasjon)
  5. Bein, ryggrad, blødning eller annen lidelse som utsetter pasienten for risiko for skade eller mislykket lumbalpunksjon
  6. Tidligere mottatt tominersen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Trist: samlet placebo
Placebo
Legemiddel: Trist: samlet placebo
Enkelt dose placebo
Eksperimentell: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 30 mg WVE -003
Legemiddel: Trist: 30 mg WVE-003
Enkel stigende dose på 30 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentell: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 60 mg WVE -003
Legemiddel: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dose på 60 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentell: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 90 mg WVE -003
Legemiddel: Trist: 90 mg WVE-003
Enkel stigende dose på 90 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Placebo komparator: MD: Placebo
Placebo
Legemiddel: MD: Placebo
Tre doser placebo Q8WK
Eksperimentell: MD: 30 mg WVE-003
Flere dose - 30 mg WVE -003
Legemiddel: MD: 30 mg WVE-003
Tre doser 30 mg WVE-003 Q8WK En allel-selektiv stereopur, antisense oligonukleotid (ASO)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet: Andel pasienter med behandling av fremvoksende bivirkninger (TEEES) relatert til studiemedisin
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 til uke 28 (flerdoseperiode 2)
Det primære utfallet for denne studien var sikkerhet og rapporteres som andelen pasienter med TEEES relatert til studiemedisin.
Dag 1 til uke 24 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 til uke 28 (flerdoseperiode 2)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk av WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
Parameter analysert: AUC0-6 = område under konsentrasjonstidskurven fra tid 0 til 6 timer
Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
Farmakokinetikk av WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
Parameter analysert: Cmax = maksimal observert konsentrasjon.
Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
Konsentrasjon av WVE-003 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 28 dager etter dose i periode 1 (P1: Day29); 28 dager etter siste dose i periode 2 (P2: Day141)
WVE-003-konsentrasjon i cerebrospinalvæske (CSF) er rapportert i Ng/ml.
28 dager etter dose i periode 1 (P1: Day29); 28 dager etter siste dose i periode 2 (P2: Day141)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Wave Life Sciences Ltd.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. mai 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
24. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. juli 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • WVE-003-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger