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Studie von WVE-003 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit

23. Juli 2025 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-1b/2a-Studie zu WVE-003, das Patienten mit Chorea Huntington intrathekal verabreicht wird (SELECT-HD)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von WVE-003 bei erwachsenen Patienten mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit, die Träger des gezielten Einzelnukleotid-Polymorphismus ( SNP) - SNP3.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
47

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Deutschland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankreich, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italien
      • Verona, Italien
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vorhandensein der A-Variante von SNP3 auf demselben Allel wie die pathogene CAG-Triplett-Expansion
  2. Ambulante, männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 25 bis ≤ 60 Jahren
  3. Klinisch diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS-Werte für die Gesamtfunktionsfähigkeit ≥9 und ≤13

Ausschlusskriterien:

  1. Bösartige Erkrankung oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung, mit Ausnahme eines behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut, innerhalb der letzten 5 Jahre

  2. Erhalten eines anderen Studienmedikaments, einschließlich eines Prüf-Oligonukleotids, innerhalb der letzten 1 Jahr oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, was länger ist, mit Ausnahme der folgenden:

    a. Innerhalb der letzten 3 Monate WVE-120101 oder WVE-120102 erhalten

  3. Implantierbares ZNS-Gerät, das die Fähigkeit beeinträchtigen kann, das Studienmedikament über eine Lumbalpunktion zu verabreichen oder sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen
  4. Unfähigkeit, sich einer MRT des Gehirns zu unterziehen (mit oder ohne Sedierung)
  5. Knochen-, Wirbelsäulen-, Blutungs- oder andere Erkrankungen, die den Patienten einem Verletzungsrisiko oder einer erfolglosen Lumbalpunktion aussetzen
  6. Zuvor erhalten tominersen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: SAD: Pooled Placebo
Placebo
Arzneimittel: SAD: Pooled Placebo
Einzeldosis Placebo
Experimental: SAD: 30 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 30 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 30 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 30 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Experimental: SAD: 60 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 60 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 60 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 60 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Experimental: SAD: 90 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 90 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 90 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 90 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Placebo-Komparator: MD: Placebo
Placebo
Arzneimittel: MD: Placebo
Drei Dosen Placebo Q8WK
Experimental: MD: 30 mg WVE-003
Mehrfachdosis - 30 mg WVE -003
Arzneimittel: MD: 30 mg WVE-003
Drei Dosen von 30 mg WVE-003 Q8WK Ein Allel-selektiver Stereopur, Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Anteil der Patienten mit aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 (Single Ascending Dosis Periode 1); Tag 1 bis Woche 28 (Multi -Dosis -Periode 2)
Das primäre Ergebnis für diese Studie war die Sicherheit und wird als Anteil der Patienten mit Tee mit dem Studienmedikament berichtet.
Tag 1 bis Woche 24 (Single Ascending Dosis Periode 1); Tag 1 bis Woche 28 (Multi -Dosis -Periode 2)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik von WVE-003 im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Analysierter Parameter: AUC0-6 = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit 0 bis 6 Stunden
Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Pharmakokinetik von WVE-003 im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Parameter analysiert: cmax = maximal beobachtete Konzentration.
Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Konzentration von WVE-003 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 28 Tage nach der Dosis während der Zeit 1 (P1: Tag29); 28 Tage nach der letzten Dosis während der Zeit 2 (P2: Tag 141)
Die WVE-003-Konzentration in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) wird in NG/ml angegeben.
28 Tage nach der Dosis während der Zeit 1 (P1: Tag29); 28 Tage nach der letzten Dosis während der Zeit 2 (P2: Tag 141)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WVE-003-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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