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Studio di WVE-003 in pazienti con malattia di Huntington

23 luglio 2025 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a su WVE-003 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington (SELECT-HD)

Questo è uno studio multicentrico di Fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la PD di WVE-003 in pazienti adulti con MH manifesta precocemente portatori del polimorfismo mirato a singolo nucleotide ( SNP) - SNP3.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
47

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Germania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Germania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Presenza della variante A di SNP3 sullo stesso allele dell'espansione della tripletta CAG patogena
  2. Pazienti ambulatoriali, maschi o femmine di età compresa tra ≥25 e ≤60 anni
  3. Caratteristiche motorie diagnostiche cliniche della MH, definite come punteggio di confidenza diagnostica della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) = 4
  4. Punteggi di capacità funzionale totale UHDRS ≥9 e ≤13

Criteri di esclusione:

  1. Neoplasia o trattamento ricevuto per tumore maligno, diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle, nei 5 anni precedenti

  2. Ricevuto qualsiasi altro farmaco oggetto dello studio, compreso un oligonucleotide sperimentale, negli ultimi 1 anno o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale dei due è più lungo, ad eccezione di quanto segue:

    un. Ricevuto WVE-120101 o WVE-120102 negli ultimi 3 mesi

  3. Dispositivo impiantabile del sistema nervoso centrale che potrebbe interferire con la capacità di somministrare il farmaco in studio tramite puntura lombare o sottoporsi a scansione MRI
  4. Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica cerebrale (con o senza sedazione)
  5. Ossa, colonna vertebrale, sanguinamento o altri disturbi che espongono il paziente al rischio di lesioni o puntura lombare non riuscita
  6. Precedentemente ricevuto tominersen

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Triste: placebo aggregato
Placebo
Droga: Triste: placebo aggregato
Dose singola di placebo
Sperimentale: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente singola - 30 mg WVE -003
Droga: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente singola di 30 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Sperimentale: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente singola - 60 mg WVE -003
Droga: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente singola di 60 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Sperimentale: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente singola - 90 mg WVE -003
Droga: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente singola di 90 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Comparatore placebo: MD: placebo
Placebo
Droga: MD: placebo
Tre dosi di placebo Q8WK
Sperimentale: MD: 30mg WVE-003
Dose multipla - 30mg WVE -003
Droga: MD: 30mg WVE-003
Tre dosi di 30 mg WVE-003 Q8WK una stereopure selettiva allele, oligonucleotide antisenso (ASO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di pazienti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 24 (singolo dose ascendente 1); Giorno da 1 a settimana 28 (periodo multi dose 2)
L'esito principale di questo studio era la sicurezza ed è riportato come proporzione di pazienti con Teaes correlati al farmaco in studio.
Giorno 1 alla settimana 24 (singolo dose ascendente 1); Giorno da 1 a settimana 28 (periodo multi dose 2)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica di WVE-003 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Parametro analizzato: AUC0-6 = Area sotto la curva di concentrazione dal tempo da 0 a 6 ore
Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Farmacocinetica di WVE-003 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Parametro analizzato: CMAX = concentrazione massima osservata.
Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Concentrazione di WVE-003 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la dose durante il periodo 1 (P1: Day29); 28 giorni dopo l'ultima dose durante il periodo 2 (P2: Day141)
La concentrazione di WVE-003 nel liquido cerebrospinale (CSF) è riportata in NG/mL.
28 giorni dopo la dose durante il periodo 1 (P1: Day29); 28 giorni dopo l'ultima dose durante il periodo 2 (P2: Day141)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WVE-003-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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