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Estudo de WVE-003 em pacientes com doença de Huntington

23 de julho de 2025 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase 1b/2a de WVE-003 administrado por via intratecal em pacientes com doença de Huntington (SELECT-HD)

Este é um estudo de Fase 1b/2a multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de WVE-003 em pacientes adultos com DH precoce que carregam o polimorfismo de nucleotídeo único alvo ( SNP) - SNP3.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
47

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Alemanha, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, França, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Itália
      • Verona, Itália
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polônia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Presença da variante A do SNP3 no mesmo alelo da expansão patogênica do trigêmeo CAG
  2. Pacientes ambulatoriais, do sexo masculino ou feminino, com idade ≥25 a ≤60 anos
  3. Características motoras de diagnóstico clínico da DH, definidas como Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) Pontuação de confiança = 4
  4. Pontuações de capacidade funcional total UHDRS ≥9 e ≤13

Critério de exclusão:

  1. Malignidade ou tratamento recebido para malignidade, exceto carcinoma basocelular ou escamoso da pele tratado, nos últimos 5 anos

  2. Recebeu qualquer outro medicamento do estudo, incluindo um oligonucleotídeo experimental, no último 1 ano ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo, com exceção do seguinte:

    uma. Recebeu WVE-120101 ou WVE-120102 nos últimos 3 meses

  3. Dispositivo implantável do SNC que pode interferir na capacidade de administrar o medicamento do estudo por meio de punção lombar ou passar por ressonância magnética
  4. Incapacidade de se submeter a ressonância magnética cerebral (com ou sem sedação)
  5. Osso, coluna, sangramento ou outro distúrbio que exponha o paciente a risco de lesão ou punção lombar malsucedida
  6. Tominersen recebido anteriormente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Triste: placebo agrupado
Placebo
Medicamento: Triste: placebo agrupado
Dose única de placebo
Experimental: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente única - 30mg WVE -003
Medicamento: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente única de 30mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente única - 60mg WVE -003
Medicamento: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente única de 60mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente única - 90mg WVE -003
Medicamento: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente única de 90mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Comparador de Placebo: MD: placebo
Placebo
Medicamento: MD: placebo
Três doses de placebo q8wk
Experimental: MD: 30mg WVE-003
Dose múltipla - 30mg WVE -003
Medicamento: MD: 30mg WVE-003
Três doses de 30mg WVE-003 Q8WK Uma estereopura seletiva de alelo, oligonucleotídeo antisense (ASO)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: Proporção de pacientes com tratamento em emergência eventos adversos (TEAES) relacionados ao medicamento para estudo
Prazo: Dia 1 a semana 24 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 a semana 28 (período de dose múltipla 2)
O desfecho primário para este estudo foi a segurança e é relatado como a proporção de pacientes com TEAES relacionados ao estudo do estudo.
Dia 1 a semana 24 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 a semana 28 (período de dose múltipla 2)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética do WVE-003 no plasma
Prazo: Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Parâmetro analisado: AUC0-6 = área sob a curva de tempo de concentração do tempo 0 a 6 horas
Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Farmacocinética do WVE-003 no plasma
Prazo: Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Parâmetro analisado: cmax = concentração máxima observada.
Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Concentração de WVE-003 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 28 dias após a dose durante o período 1 (P1: Day29); 28 dias após a última dose durante o período 2 (P2: Day141)
A concentração de WVE-003 no líquido cefalorraquidiano (LCR) é relatada em ng/ml.
28 dias após a dose durante o período 1 (P1: Day29); 28 dias após a última dose durante o período 2 (P2: Day141)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • WVE-003-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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