Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-003:n tutkimus Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 23. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-003:sta, joka annettiin intratekaalisesti Huntingtonin tautia sairastaville potilaille (SELECT-HD)

Tämä on vaiheen 1b/2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus WVE-003:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on varhain ilmennyt HD ja joilla on kohdennettu yhden nukleotidin polymorfismi ( SNP) - SNP3.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
47

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Ranska, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Saksa, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Saksa, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SNP3:n A-variantin läsnäolo samassa alleelissa kuin patogeeninen CAG-tripletin laajennus
  2. Ambulatoriset, mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥25–≤60 vuotta
  3. HD:n kliiniset diagnostiset motoriset ominaisuudet, määriteltynä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) diagnostisen luottamuspisteen = 4
  4. UHDRS:n kokonaistoiminnallisen kapasiteetin pisteet ≥9 ja ≤13

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pahanlaatuinen kasvain tai saanut hoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi, paitsi hoidettu ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, viimeisen 5 vuoden aikana

  2. saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä, mukaan lukien tutkimusoligonukleotidi, lääkkeen viimeisen vuoden tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, lukuun ottamatta seuraavia:

    a. Vastaanotettu WVE-120101 tai WVE-120102 viimeisen 3 kuukauden aikana

  3. Istutettava keskushermostolaite, joka voi häiritä kykyä antaa tutkimuslääkettä lannepunktion tai MRI-skannauksen kautta
  4. Kyvyttömyys käydä läpi aivojen MRI (sedaatiolla tai ilman)
  5. Luu, selkä, verenvuoto tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle
  6. Aiemmin saanut tominersen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Surullinen: Yhdistetty lumelääke
Plasebo
Lääke: Surullinen: Yhdistetty lumelääke
Yksi annos lumelääkettä
Kokeellinen: Surullinen: 30 mg Wve-003
Yhden nouseva annos - 30 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 30 mg Wve-003
Yhden nouseva annos 30 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: Surullinen: 60 mg WVE-003
Yhden nouseva annos - 60 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 60 mg WVE-003
Yhden nouseva annos 60 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: Surullinen: 90 mg WVE-003
Yhden nouseva annos - 90 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 90 mg WVE-003
Yhden nouseva annos 90 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Placebo Comparator: MD: lumelääke
Plasebo
Lääke: MD: lumelääke
Kolme annosta lumelääkettä Q8WK
Kokeellinen: MD: 30 mg WVE-003
Usean annos - 30 mg WVE -003
Lääke: MD: 30 mg WVE-003
Kolme annosta 30 mg WVE-003 Q8WK Alleeliselektiivinen stereopure, antisense-oligonukleotidi (ASO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Tutkimuslääkkeeseen liittyvien haittavaikutusten (TEAES) osuus potilaista, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 (yksi nouseva annosaika 1); Päivästä 1 - viikko 28 (moniannosaika 2)
Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos oli turvallisuus, ja siitä ilmoitetaan tutkimuslääkkeeseen liittyvien Teaes -potilaiden osuutena.
Päivästä 1 - viikko 24 (yksi nouseva annosaika 1); Päivästä 1 - viikko 28 (moniannosaika 2)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
WVE-003: n farmakokinetiikka plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
Analysoitu parametri: AUC0-6 = Pinta-ala pitoisuusajan käyrän alla ajan 0-6 tuntia
Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
WVE-003: n farmakokinetiikka plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
Analysoitu parametri: CMAX = maksimaalinen havaittu pitoisuus.
Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
WVE-003: n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 28 päivää annoksen jälkeen jakson 1 aikana (P1: Day29); 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen jakson 2 aikana (P2: Day141)
WVE-003-konsentraatio aivo-selkäydinnesteessä (CSF) raportoidaan ng/ml: ssä.
28 päivää annoksen jälkeen jakson 1 aikana (P1: Day29); 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen jakson 2 aikana (P2: Day141)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 6. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 24. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 24. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 26. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 2. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 12. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • WVE-003-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia