Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение WVE-003 у пациентов с болезнью Гентингтона

23 июля 2025 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a интратекального введения WVE-003 пациентам с болезнью Гентингтона (SELECT-HD)

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакопеи WVE-003 у взрослых пациентов с ранней манифестной БХ, которые являются носителями целевого однонуклеотидного полиморфизма. СНП) - СНП3.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
47

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Германия, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Германия, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Италия
      • Verona, Италия
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Польша
      • Gdańsk, Польша, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Польша, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Соединенное Королевство, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Франция
      • Créteil, Франция, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Франция, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 25 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие варианта A SNP3 на том же аллеле, что и патогенная экспансия триплета CAG.
  2. Амбулаторно, пациенты мужского и женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
  3. Клинические диагностические двигательные признаки БГ, определяемые по унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS). Оценка достоверности диагностики = 4.
  4. Баллы общей функциональной емкости UHDRS ≥9 и ≤13

Критерий исключения:

  1. Злокачественное новообразование или лечение по поводу злокачественного новообразования, кроме пролеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи, в течение предшествующих 5 лет

  2. Получал любой другой исследуемый препарат, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше, за исключением следующего:

    а. Получено WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев

  3. Имплантируемое устройство ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата посредством люмбальной пункции или МРТ.
  4. Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее)
  5. Кость, позвоночник, кровотечение или другое заболевание, которое подвергает пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции.
  6. Ранее получил томинерсен

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Грустно: объединенный плацебо
Плацебо
Лекарство: Грустно: объединенный плацебо
Одиночная доза плацебо
Экспериментальный: Грустно: 30 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 30 мг WVE -003
Лекарство: Грустно: 30 мг WVE-003
Одиночная восходящая доза 30 мг WVE-003, аллель-селективные стереополизованные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
Экспериментальный: Грустная: 60 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 60 мг WVE -003
Лекарство: Грустная: 60 мг WVE-003
Одиночная восходящая доза 60 мг WVE-003, аллель-селективные стереополизованные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
Экспериментальный: Грустно: 90 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 90 мг WVE -003
Лекарство: Грустно: 90 мг WVE-003
Одиночная восходящая доза 90 мг WVE-003, аллель-селективные стереополисные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
Плацебо Компаратор: МД: Плацебо
Плацебо
Лекарство: МД: Плацебо
Три дозы плацебо Q8WK
Экспериментальный: MD: 30 мг WVE-003
Многократная доза - 30 мг WVE -003
Лекарство: MD: 30 мг WVE-003
Три дозы 30 мг WVE-003 Q8WK Аллель-селективная стереопара, антисмысловая олигонуклеотид (ASO)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность: доля пациентов с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAE), связанных с изучением препарата
Временное ограничение: День с 1 по 24 недели (период восходящей дозы 1); День с 1 по 28 неделе (период много дозы 2)
Основным результатом этого исследования была безопасность и сообщается, как доля пациентов с TEAE, связанными с изучением препарата.
День с 1 по 24 недели (период восходящей дозы 1); День с 1 по 28 неделе (период много дозы 2)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика WVE-003 в плазме
Временное ограничение: День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
Параметр проанализирован: AUC0-6 = область под кривой времени концентрации от времени от 0 до 6 часов
День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
Фармакокинетика WVE-003 в плазме
Временное ограничение: День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
Параметр проанализирован: CMAX = максимальная наблюдаемая концентрация.
День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
Концентрация WVE-003 в спинномозговой жидкости (CSF)
Временное ограничение: 28 дней после дозы в период 1 (P1: Day29); 28 дней после последней дозы в период 2 (P2: Day141)
Концентрация WVE-003 в спинномозговой жидкости (CSF) сообщается в NG/мл.
28 дней после дозы в период 1 (P1: Day29); 28 дней после последней дозы в период 2 (P2: Day141)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
6 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
24 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
24 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 июля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • WVE-003-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками