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Estudio de WVE-003 en pacientes con enfermedad de Huntington

23 de julio de 2025 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1b/2a de WVE-003 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington (SELECT-HD)

Este es un estudio de fase 1b/2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de WVE-003 en pacientes adultos con EH manifiesta temprana que portan el polimorfismo de nucleótido único objetivo ( SNP) - SNP3.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
47

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Alemania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Alemania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

25 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Presencia de la variante A de SNP3 en el mismo alelo que la expansión del triplete CAG patogénico
  2. Pacientes ambulatorios, hombres o mujeres de ≥25 a ≤60 años
  3. Características motoras diagnósticas clínicas de la EH, definidas como puntuación de confianza diagnóstica de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  4. Puntuaciones de capacidad funcional total de UHDRS ≥9 y ≤13

Criterio de exclusión:

  1. Neoplasia maligna o tratamiento recibido por neoplasia maligna, que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas tratado de la piel, en los 5 años anteriores

  2. Recibió cualquier otro fármaco del estudio, incluido un oligonucleótido en investigación, en el último año o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo, con la excepción de lo siguiente:

    una. Recibió WVE-120101 o WVE-120102 en los últimos 3 meses

  3. Dispositivo implantable del SNC que puede interferir con la capacidad de administrar el fármaco del estudio a través de una punción lumbar o someterse a una resonancia magnética
  4. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cerebral (con o sin sedación)
  5. Hueso, columna vertebral, sangrado u otro trastorno que expone al paciente al riesgo de lesión o punción lumbar fallida
  6. Tominersen recibido previamente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Triste: placebo agrupado
Placebo
Droga: Triste: placebo agrupado
Dosis única de placebo
Experimental: Triste: 30 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 30 mg WVE -003
Droga: Triste: 30 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 30 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 60 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 60 mg WVE -003
Droga: Triste: 60 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 60 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 90 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 90 mg WVE -003
Droga: Triste: 90 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 90 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Comparador de placebos: MD: placebo
Placebo
Droga: MD: placebo
Tres dosis de placebo q8wk
Experimental: MD: 30mg WVE-003
Dosis múltiple - 30 mg WVE -003
Droga: MD: 30mg WVE-003
Tres dosis de 30 mg WVE-003 Q8WK Una estereopure selectiva de alelo, oligonucleótido antisentido (ASO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad: proporción de pacientes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) relacionados con el estudio de drogas
Periodo de tiempo: Día 1 a semana 24 (período de dosis ascendente individual 1); Día 1 a la semana 28 (Período de dosis múltiple 2)
El resultado primario para este estudio fue la seguridad y se informa como la proporción de pacientes con TEAE relacionados con el estudio del estudio.
Día 1 a semana 24 (período de dosis ascendente individual 1); Día 1 a la semana 28 (Período de dosis múltiple 2)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética de WVE-003 en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Parámetro analizado: AUC0-6 = área bajo la curva de tiempo de concentración de tiempo 0 a 6 horas
Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Farmacocinética de WVE-003 en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Parámetro analizado: Cmax = concentración máxima observada.
Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Concentración de WVE-003 en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 28 días después de la dosis durante el período 1 (P1: día 29); 28 días después de la última dosis durante el período 2 (P2: día141)
La concentración de WVE-003 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) se informa en ng/ml.
28 días después de la dosis durante el período 1 (P1: día 29); 28 días después de la última dosis durante el período 2 (P2: día141)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
24 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
2 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de julio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • WVE-003-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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