Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Role sirolimu v léčbě mikrocystických, smíšených lymfatických a vaskulárních malformací

8. prosince 2023 aktualizováno: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Lymfovaskulární malformace jsou výsledkem chyb v embryologické vaskulogenezi zahrnující kapiláry, žíly, tepny, lymfatické cévy nebo jejich kombinaci. Infantilní hemangiomy a cévní malformace jako: kapilární malformace a žilní malformace: zvětšují se a nikdy samy od sebe neustoupí. & Jsou obvykle přítomny při narození, zvětšují se v reakci na infekci, hormonální změny nebo trauma. Lymfatické malformace lze rozdělit na makrocystické (průměr cysty >1 cm), mikrocystické (průměr cysty <1 cm) nebo smíšené, u makrocystických lymfatických malformací je účinná chirurgie a skleroterapie. Chirurgie mikrocystických lymfatických malformací zůstává náročná vzhledem k jejich infiltrativní povaze a skleroterapie je často nemožná. Vzhledem k tomu, že zvláště velké mikrocystické a smíšené malformace jsou stále terapeutickou výzvou, farmaceutická léčba jako sirolimus se v posledních letech používá jako hlavní linie léčby s velkou účinností. Sirolimus je přírodní makrolid izolovaný z bakteriálního kmene rodu Streptomyces & Streptomyces hygroscopicus. Původně byl používán jako antibiotikum a antimykotikum, následné studie odhalily působivé cytostatické, antiproliferativní a imunosupresivní vlastnosti. Sirolimus nejen zabraňuje růstu abnormálních lymfatických uzlin, ale také indukuje částečnou regresi lézí bez zjevných účinků na normální lymfatické cévy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Lymfovaskulární malformace jsou výsledkem chyb v embryologické vaskulogenezi zahrnující kapiláry, žíly, tepny, lymfatické cévy nebo jejich kombinaci. Infantilní hemangiomy a cévní malformace jako: kapilární malformace a žilní malformace: zvětšují se a nikdy samy od sebe neustoupí. & Jsou obvykle přítomny při narození, zvětšují se v reakci na infekci, hormonální změny nebo trauma. Lymfatické malformace lze rozdělit na makrocystické (průměr cysty >1 cm), mikrocystické (průměr cysty <1 cm) nebo smíšené, u makrocystických lymfatických malformací je účinná chirurgie a skleroterapie. Chirurgie mikrocystických lymfatických malformací zůstává náročná vzhledem k jejich infiltrativní povaze a skleroterapie je často nemožná. Vzhledem k tomu, že zvláště velké mikrocystické a smíšené malformace jsou stále terapeutickou výzvou, farmaceutická léčba jako sirolimus se v posledních letech používá jako hlavní linie léčby s velkou účinností. Sirolimus je přírodní makrolid izolovaný z bakteriálního kmene rodu Streptomyces & Streptomyces hygroscopicus. Původně byl používán jako antibiotikum a antimykotikum, následné studie odhalily působivé cytostatické, antiproliferativní a imunosupresivní vlastnosti. Sirolimus nejen zabraňuje růstu abnormálních lymfatických uzlin, ale také indukuje částečnou regresi lézí bez zjevných účinků na normální lymfatické cévy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Studijní místa

  • Egypt
      • Sohag, Egypt
        • Nábor
        • Sohag university hospital
        • Kontakt:
          • Magdy M Amin, professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

  1. od 6 měsíců do 12 let, ne dříve než 6 měsíců, aby dokončili svůj očkovací program a dozrávání jaterních enzymů.
  2. Pacienti s diagnózou mikrocystických a smíšených lymfatických malformací.
  3. Po selhání jiných linií léčby, pokud jde o propranolol, steroid pro infantilní hemangiomy a cévní malformace a lymfovaskulární malformace.
  4. Po selhání chirurgické excize a injekce bleomycinu lymfovaskulárních malformací

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1 - od 6 měsíců do 12 let, ne dříve než za 6 měsíců, aby dokončili svůj očkovací program a dozrávání jaterních enzymů. 2- Pacienti s diagnózou mikrocystických a smíšených lymfatických malformací. 3- Po selhání jiných linií léčby, pokud jde o propranolol, steroid pro infantilní hemangiomy a cévní malformace a lymfovaskulární malformace. 4- Po selhání chirurgické excize a injekce bleomycinu lymfovaskulárních malformací

Kritéria vyloučení:

  • 1- Makrocystické lymfatické malformace a vaskulární malformace s vysokým průtokem, jako jsou arterio-venózní malformace. 2- Aktivní infekce, která vyžaduje systémovou léčbu během záchvatu. 3- Nežádoucí účinky léku (alergická reakce na sirolimus v anamnéze nebo pacienti, u kterých se během léčby rozvine závažná alergická reakce, hyperlipidémie, leukopenie atd...) 4- Chronické onemocnění jater nebo ledvin nebo při chronické léčbě léky jako (steroidy interferon nebo chemoterapeutická činidla). 5- Stav imunodeficience, jako je virová infekce lidské imunodeficience nebo onemocnění primární imunodeficience. 6- Pacienti, kteří užívali lék po dobu kratší než 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
skupina A
mikrocystická a smíšená lymfatická malformace
Lék: Sirolimus 1 mg perorální tableta
pacientům s mikrocystickými, smíšenými lymfatickými a vaskulárními malformacemi bude podáván sirolimus 1 mg perorálně po dobu 3-6 měsíců se sledováním velikosti lézí klinickým vyšetřením, ultrazvukem a MRI, aby se porovnala velikost lézí před a po použití léku s pozorováním potenciálního vedlejší účinky & po jeho vyloučení před použitím léku
skupina B
cévní malformace
Lék: Sirolimus 1 mg perorální tableta
pacientům s mikrocystickými, smíšenými lymfatickými a vaskulárními malformacemi bude podáván sirolimus 1 mg perorálně po dobu 3-6 měsíců se sledováním velikosti lézí klinickým vyšetřením, ultrazvukem a MRI, aby se porovnala velikost lézí před a po použití léku s pozorováním potenciálního vedlejší účinky & po jeho vyloučení před použitím léku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změny velikosti léze
Časové okno: 1 rok
účinnost sirolimu při snižování velikosti léze v průběhu času , klinickým vyšetřením velikosti léze a měřením velikosti léze ultrazvukem a MRI
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sohag University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • soh-Med-23-11-16MS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení