Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rola sirolimusu w leczeniu mikrotorbielowatych, mieszanych malformacji limfatycznych i naczyniowych

8 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Malformacje naczyń limfatycznych wynikają z błędów w waskulogenezie embrionalnej, obejmującej naczynia włosowate, żyły, tętnice, naczynia limfatyczne lub ich kombinację. Naczyniaki dziecięce i wady rozwojowe naczyniowe, takie jak: wady włośniczkowe i wady rozwojowe żylne: powiększają się i nigdy same nie ustępują. & Są na ogół obecne od urodzenia, powiększają się w odpowiedzi na infekcję, zmiany hormonalne lub uraz. Malformacje limfatyczne można podzielić na makrotorbielowate (średnica torbieli > 1 cm), mikrotorbielowate (średnica torbieli < 1 cm) lub mieszane. W przypadku makrotorbielowatych malformacji limfatycznych skuteczne są zabiegi chirurgiczne i skleroterapia. Chirurgia mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych pozostaje trudna ze względu na ich naciekowy charakter, a skleroterapia jest często niemożliwa. Ponieważ szczególnie duże wady rozwojowe mikrotorbielowate i mieszane stanowią w dalszym ciągu wyzwanie terapeutyczne, w ostatnich latach leczenie farmakologiczne sirolimusem jest stosowane jako główna linia leczenia z dużą skutecznością. Sirolimus to naturalny makrolid wyizolowany ze szczepu bakterii z rodzaju Streptomyces i Streptomyces hygroscopicus. Początkowo stosowano go jako antybiotyk i środek przeciwgrzybiczy, późniejsze badania wykazały imponujące właściwości cytostatyczne, antyproliferacyjne i immunosupresyjne. Sirolimus nie tylko zapobiega rozwojowi nieprawidłowych naczyń chłonnych, ale także powoduje częściową regresję zmian chorobowych, bez widocznego wpływu na prawidłowe naczynia chłonne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Malformacje naczyń limfatycznych wynikają z błędów w waskulogenezie embrionalnej, obejmującej naczynia włosowate, żyły, tętnice, naczynia limfatyczne lub ich kombinację. Naczyniaki dziecięce i wady rozwojowe naczyniowe, takie jak: wady włośniczkowe i wady rozwojowe żylne: powiększają się i nigdy same nie ustępują. & Są na ogół obecne od urodzenia, powiększają się w odpowiedzi na infekcję, zmiany hormonalne lub uraz. Malformacje limfatyczne można podzielić na makrotorbielowate (średnica torbieli > 1 cm), mikrotorbielowate (średnica torbieli < 1 cm) lub mieszane. W przypadku makrotorbielowatych malformacji limfatycznych skuteczne są zabiegi chirurgiczne i skleroterapia. Chirurgia mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych pozostaje trudna ze względu na ich naciekowy charakter, a skleroterapia jest często niemożliwa. Ponieważ szczególnie duże wady rozwojowe mikrotorbielowate i mieszane stanowią w dalszym ciągu wyzwanie terapeutyczne, w ostatnich latach leczenie farmakologiczne sirolimusem jest stosowane jako główna linia leczenia z dużą skutecznością. Sirolimus to naturalny makrolid wyizolowany ze szczepu bakterii z rodzaju Streptomyces i Streptomyces hygroscopicus. Początkowo stosowano go jako antybiotyk i środek przeciwgrzybiczy, późniejsze badania wykazały imponujące właściwości cytostatyczne, antyproliferacyjne i immunosupresyjne. Sirolimus nie tylko zapobiega rozwojowi nieprawidłowych naczyń chłonnych, ale także powoduje częściową regresję zmian chorobowych, bez widocznego wpływu na prawidłowe naczynia chłonne.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Sohag, Egipt
        • Rekrutacyjny
        • Sohag university hospital
        • Kontakt:
          • Magdy M Amin, professor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

  1. od 6 miesiąca życia do 12 lat , nie wcześniej niż po 6 miesiącach zakończenia programu szczepień i dojrzewania enzymów wątrobowych .
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano mikrotorbielowate i mieszane malformacje limfatyczne.
  3. Po niepowodzeniu innych linii leczenia propranololem, steroidem stosowanym w leczeniu naczyniaków dziecięcych i malformacji naczyniowych i malformacji naczyń limfatycznych.
  4. Po niepowodzeniu chirurgicznego wycięcia i wstrzyknięciu bleomycyny w przypadku malformacji limfatycznych

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1- od 6 miesiąca życia do 12 lat, nie wcześniej niż po 6 miesiącach zakończenia programu szczepień i dojrzewania enzymów wątrobowych. 2- Pacjenci, u których zdiagnozowano mikrotorbielowate i mieszane malformacje limfatyczne. 3- Po niepowodzeniu innych linii leczenia propranololem, steroidem stosowanym w leczeniu naczyniaków dziecięcych i malformacji naczyniowych oraz malformacji naczyń limfatycznych. 4- Po niepowodzeniu chirurgicznego wycięcia i wstrzyknięciu bleomycyny w przypadku malformacji limfatycznych

Kryteria wyłączenia:

  • 1- Makrocystyczne malformacje limfatyczne i malformacje naczyniowe o wysokim przepływie, takie jak malformacje tętniczo-żylne. 2- Aktywna infekcja wymagająca leczenia ogólnoustrojowego w czasie ataku. 3- Skutki uboczne leku jak (reakcja alergiczna na syrolimus w wywiadzie lub u pacjentów, u których w trakcie leczenia rozwinęła się ciężka reakcja alergiczna na lek, hiperlipidemia, leukopenia itp.) 4- Przewlekła choroba wątroby lub nerek lub podczas przewlekłego leczenia farmakologicznego (steroidy , interferon lub środki chemioterapeutyczne). 5- Stan niedoboru odporności, taki jak infekcja wirusowa ludzkiego niedoboru odporności lub pierwotna choroba niedoboru odporności. 6- Pacjenci, którzy otrzymywali lek krócej niż 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
grupa A
mikrocystyczna i mieszana malformacja limfatyczna
Lek: Sirolimus 1 mg tabletka doustna
pacjentom z mikrotorbielowatością, mieszanymi malformacjami limfatycznymi i naczyniowymi podaje się syrolimus w dawce 1 mg doustnie przez 3-6 miesięcy, z kontrolą wielkości zmiany za pomocą badania klinicznego, USG i MRI w celu porównania wielkości zmiany przed i po zastosowaniu leku z obserwacją potencjalnego skutki uboczne i po wykluczeniu go przed zastosowaniem leku
grupa B
malformacja naczyniowa
Lek: Sirolimus 1 mg tabletka doustna
pacjentom z mikrotorbielowatością, mieszanymi malformacjami limfatycznymi i naczyniowymi podaje się syrolimus w dawce 1 mg doustnie przez 3-6 miesięcy, z kontrolą wielkości zmiany za pomocą badania klinicznego, USG i MRI w celu porównania wielkości zmiany przed i po zastosowaniu leku z obserwacją potencjalnego skutki uboczne i po wykluczeniu go przed zastosowaniem leku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany wielkości zmiany
Ramy czasowe: 1 rok
skuteczność syrolimusa w zmniejszaniu się wielkości zmiany w czasie , na podstawie badania klinicznego wielkości zmiany i pomiaru wielkości zmiany za pomocą ultradźwięków i rezonansu magnetycznego
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sohag University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • soh-Med-23-11-16MS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami