Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ASP2016 u dospělých, kteří mají srdeční onemocnění spojené s Friedreichovou ataxií

24. listopadu 2025 aktualizováno: Astellas Gene Therapies

Multicentrická, otevřená, eskalace dávek, studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ASP2016 na kardiomyopatii Friedreichovy ataxie

Friedreichova ataxie je vzácný stav, který způsobuje poškození nervového systému a svalů. Lidé s Friedreichovou ataxií mají potíže s chůzí, ztrácejí citlivost v rukou a nohou a mají nezřetelnou řeč. Může také ovlivnit srdce a u mnoha lidí s Friedrich Ataxií se rozvinou vážné srdeční problémy. Friedreich Ataxie je genetický stav, který znamená, že chybný gen se dědí v rodinách. Tento typ genové terapie léčí genetický stav poskytnutím zdravé kopie genu.

V době zahájení této studie neexistovala žádná schválená léčba srdečních problémů u lidí s Friedreichovou ataxií.

V této studii je ASP2016 poprvé testován na lidech. Účastníci jsou dospělí s Friedreich Ataxií, kteří mají problémy se srdcem.

Hlavním cílem studie je prověřit bezpečnost ASP2016 a to, jak se lidé vyrovnávají (tolerují) ASP2016. ASP2016 se podává jako pomalá injekce do žíly. Tomu se říká infuze. Lidé budou také užívat tablety léku zvaného prednisolon. To se provádí, aby se zabránilo zasahování imunitního systému do ASP2016.

Každé osobě ve studii bude podána 1 jediná infuze ASP2016. Různé malé skupiny dostanou nižší nebo vyšší dávky ASP2016. Každá osoba zůstane po infuzi přes noc na klinice alespoň 1 noc.

První měsíce budou lidé kliniku navštěvovat pravidelně. U některých návštěv může být možnost návštěv studijní sestry doma. Při 6měsíčních a 12měsíčních návštěvách budou provedeny další testy, procedury a skenování. Jedním z nich je ECHO (echokardiogram) sken. Je to jako ultrazvukové vyšetření srdce. Další je endomyokardiální biopsie. Odstraní se malý kousek jejich srdeční tkáně (biopsie). Pružná dutá trubice (katétr) vede do krevních cév až k srdci. Poté malé zařízení na konci katétru odebere malý kousek srdeční tkáně (o velikosti špičky tužky). Další je MRI srdce. To pořídí snímky vnitřku srdce pomocí silného magnetu. Dalším je kardiopulmonální zátěžový test (CPET). To zahrnuje pohyb speciálně navržené sady pedálů jízdních kol pomocí rukou a paží. To zkontroluje, jak jsou během cvičení ovlivněny plíce, srdce a svaly.

Po 12měsíční návštěvě budou lidé navštěvovat kliniku každých několik měsíců po dobu až několika let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas - Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník má jak klinickou diagnózu Friedreichovy ataxie (FA), tak zdokumentovanou historii genetické diagnózy FA buď s expanzí trinukleotidové repetice guanin-adenin-adenin (GAA) (TNR) v intronu 1 obou genů pro alely frataxinu (FXN). nebo GAA TNR expanze intronu 1 jedné alely FXN a patogenní varianty v druhé alele FXN.
  • Účastník má klidovou LVEF ≥ 40 % a < 55 %, jak bylo změřeno při screeningu pomocí ECHO.
  • Účastník má rozsah indexu tělesné hmotnosti 17,0 až 30,0 kg/m2.
  • Účastník souhlasí s tím, že nezahájí léčbu omaveloxolonem během 52 týdnů po obdržení studijní intervence.
  • Účastníci na omaveloxolonu, kteří se rozhodnou přerušit léčbu omaveloxolonem, se mohou zapsat, pokud přestanou omaveloxolon na 3 týdny a projdou screeningem studie, včetně LFT.
  • Účastníci omaveloxolonu, kteří se rozhodnou zůstat na omaveloxolonu, jej budou muset užívat minimálně 3 měsíce, přičemž LFT projdou kritérii vyloučení z diagnostických hodnocení při screeningu a před podáním ASP2016. Předchozí zvýšení AST/ALT spojené s užíváním omaveloxolonu musí být projednáno s lékařským monitorem sponzora. Pokud po léčbě dojde ke zvýšení jaterního funkčního testu (LFT), účastník souhlasí s ukončením léčby omaveloxolonem do 52 týdnů.
  • Účastníci léčení omaveloxolonem budou muset vysadit silné nebo středně silné induktory a inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4).
  • Žena s potenciálem pro porod dítěte (WOCBP) na omaveloxolonu musí používat nehormonální, vysoce účinné metody antikoncepce (např. nehormonální systém nitroděložního tělíska), protože omaveloxolon může interferovat s hormonálními metodami antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má FA s pozdním nástupem, definovaný jako nástup příznaků po dosažení věku 25 let.
  • Účastník není schopen dokončit proceduru kardiopulmonálního zátěžového testu (CPET).
  • Účastník má kontraindikaci k endomyokardiální biopsii nebo srdeční katetrizaci.
  • Účastník má kontraindikaci k zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMRI) s kontrastem, včetně přecitlivělosti na kontrastní látku gadolinium, kardiostimulátor nebo implantabilní srdeční defibrilátor.
  • Účastník má zvýšený titr celkových protilátek anti-AAV8, jak bylo stanoveno centrálním testováním.
  • Účastník má významnou fibrózu na CMRI, definovanou jako pozdní zvýšení gadolinia o > 15 % hmoty myokardu levé komory.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ASP2016
Účastníci obdrží jednu dávku ASP2016. Účastníci budou také dostávat denně prednisolon počínaje 1 den před dávkou ASP2016 a po dobu alespoň 16 týdnů po dávce ASP2016, aby se potlačila imunitní odpověď na ASP2016.
Lék: Prednisolon
Ústní
Genetický: ASP2016
Intravenózní (IV) infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Do 60. měsíce

TEAE je definována jako AE pozorovaná po zahájení podávání studijní intervence.

AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie.

Poznámka: AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní intervence. To zahrnuje události související s komparátorem, je-li to vhodné, a události související s (studijními) postupy.
Do 60. měsíce
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do 60. měsíce
SAE je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která v jakékoli dávce: vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, a další zdravotně důležité události.
Do 60. měsíce
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních hodnot a/nebo AE
Časové okno: Do 60. měsíce
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními hodnotami.
Do 60. měsíce
Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu (EKG) a/nebo AE
Časové okno: Do 60. měsíce
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hodnotami EKG.
Do 60. měsíce
Počet účastníků s abnormálními hodnotami fyzické zkoušky a/nebo AE
Časové okno: Do 60. měsíce
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hodnotami fyzické zkoušky.
Do 60. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hladiny proteinu frataxinu v srdeční tkáni
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Hladina proteinu frataxinu v srdeční tkáni bude zaznamenána z endomyokardiálních biopsií odebraných srdeční katetrizací.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty maximální rychlosti spotřeby kyslíku (VO2peak)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
VO2peak bude měřen kardiopulmonálním zátěžovým testováním horních končetin (CPET).
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty ventilačního anaerobního prahu (AT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
AT bude měřena pomocí CPET horní končetiny.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna sklonu základní linie ventilace (VE)/objemu vydechovaného oxidu uhličitého (VCO2).
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Sklon VE/VCO2 bude měřen pomocí CPET horní končetiny.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
LVEF bude měřena echokardiogramem (ECHO).
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty indexu hmoty levé komory (LVMI)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
LVMI bude měřeno ECHO.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna podélné srdeční zátěže od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Podélné srdeční napětí bude měřeno pomocí ECHO.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna čísla vektorové kopie (VCN) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
VCN bude zaznamenána z endomyokardiálních biopsií odebraných srdeční katetrizací.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Změna z výchozí hodnoty celkových protilátek (TAb) na adeno-asociovaný virus 8 (AAV8)
Časové okno: Základní stav a do 52. týdne
TAb až AAV8 budou zaznamenány z odebraných vzorků séra.
Základní stav a do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty neutralizační protilátky (NAb) na AAV8
Časové okno: Základní stav a do 52. týdne
NAb až AAV8 budou zaznamenány z odebraných vzorků séra.
Základní stav a do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty TAb na frataxin
Časové okno: Základní stav a do 52. týdne
TAb na frataxin se zaznamená z odebraných vzorků séra.
Základní stav a do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Astellas Gene Therapies

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Global Medical Lead, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. listopadu 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2016-CL-0101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých účastníků nebude pro tuto zkoušku poskytován, protože splňuje jednu nebo více výjimek popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com v části „Podrobnosti specifické pro sponzora společnosti Astellas“.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prednisolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení