Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá observační studie hodnotící Eteplirsen, Golodirsen nebo Casimersen v rutinní klinické praxi (EVOLVE)

3. září 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Dlouhodobá observační studie hodnotící terapie Sarepta Therapeutics, Inc. u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií za podmínek rutinní klinické praxe

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, observační studii fáze 4, jejímž cílem je shromáždit jak údaje o anamnéze, tak prospektivní údaje o výsledcích léčby Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u účastníků užívajících eteplirsen, golodirsen a kasimersen v běžné klinické praxi. Účastníkům této studie bude před vstupem do studie komerčně předepsán eteplirsen, golodirsen nebo casimersen.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci v rámci každé ordinace předepisujícího lékaře, kteří dostávají eteplirsen, golodirsen nebo kasimersen v běžné klinické praxi a kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii a poskytují informovaný souhlas (buď účastníkem nebo prostřednictvím povolení od zákonného zástupce), budou vyzváni, aby se zapsali do studie a bude se postupovat podle protokolu.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Je ochoten poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas (pokud existuje) a má rodiče nebo zákonného zástupce nebo je účastníkem ve věku ≥ 18 let, který je (jsou) ochoten poskytnout informovaný souhlas účastníka s účastí na studii a dodržovat postupy sběru dat studie.
  • Má stanovenou klinickou diagnózu DMD, jak bylo zdokumentováno před screeningem genetickou zprávou.
  • Přijetí nebo zahájení léčby eteplirsenem, golodirsenem nebo casimersenem v době zařazení do pozorovací studie. Poznámka: Účastníci s receptem na eteplirsen, golodirsen nebo casimersen při zápisu musí zahájit terapii přeskočením exonu do 6 měsíců od data zařazení, jinak již nebudou způsobilí pro tuto studii. Poznámka: Zápis účastníků eteplirsenu byl dokončen, žádní další účastníci již nebudou zapsáni.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • V současné době se účastní jakékoli intervenční studie DMD v době zápisu do této studie.
  • Odmítl poskytnout souhlas se sběrem jejich genetických dat.

  • Má zdravotní stav nebo matoucí okolnosti, které by podle názoru vyšetřovatele mohly ohrozit:

    1. Schopnost účastníka dodržovat protokolem požadované postupy
    2. pohodu nebo bezpečnost účastníka a/nebo
    3. Klinická interpretovatelnost dat shromážděných od účastníka.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Eteplirsen
Lék: Eteplirsen
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka. Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Lék: Golodirsen
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka. Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Lék: Casimersen
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka. Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Ztráta pohybu (LOA)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Čas vstát z podlahy (vleže na zádech)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Čas jít/uběhnout 10 metrů
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Výkon modulu horní končetiny pro DMD 2.0 (PUL 2.0) Vstupní položka A
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Plicní funkce měřená vynucenou vitální kapacitou (FVC) (% předpokládané)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Srdeční funkce, včetně ejekční frakce levé komory (LVEF) měřená echokardiogramem (ECHO)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. ledna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4658-403

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení