Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langdurig observationeel onderzoek waarin Eteplirsen, Golodirsen of Casimersen in de routinematige klinische praktijk worden geëvalueerd (EVOLVE)

3 september 2025 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een langdurig observationeel onderzoek ter evaluatie van de exon-skipping-therapieën van Sarepta Therapeutics, Inc. bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie onder omstandigheden van routinematige klinische praktijk

Dit is een multicenter, prospectieve, observationele fase 4-studie die is ontworpen om zowel medische geschiedenisgegevens als prospectieve gegevens over de behandelresultaten van Duchenne Muscular Dystrofie (DMD) te verzamelen bij deelnemers die eteplirsen, golodirsen en casimersen krijgen in de routinematige klinische praktijk. Deelnemers aan dit onderzoek zullen vóór deelname aan het onderzoek in de handel eteplirsen, golodirsen of casimersen voorgeschreven hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers binnen de praktijk van elke voorschrijver die eteplirsen, golodirsen of casimersen krijgen in de routinematige klinische praktijk, en die voldoen aan de deelnamecriteria voor het onderzoek en geïnformeerde toestemming geven (hetzij door de deelnemer, hetzij via autorisatie door een wettelijke voogd), worden uitgenodigd om zich in te schrijven opgenomen in het onderzoek en zullen volgens het protocol worden gevolgd.

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Is bereid om geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing) en heeft een ouder(s) of wettelijke voogd(en) of is een deelnemer ≥18 jaar oud die bereid is geïnformeerde toestemming te geven aan de deelnemer om deel te nemen het onderzoek en volg de procedures voor het verzamelen van onderzoeksgegevens.
  • Heeft een vastgestelde klinische diagnose van DMD, zoals voorafgaand aan de screening gedocumenteerd door een genetisch rapport.
  • Het ontvangen of starten van een behandeling met eteplirsen, golodirsen of casimersen op het moment van deelname aan het observationele onderzoek. Let op: Deelnemers met een recept voor eteplirsen, golodirsen of casimersen bij inschrijving moeten de exon-skipping-therapie starten binnen 6 maanden na de datum van inschrijving, anders komen zij niet langer in aanmerking voor dit onderzoek. Let op: de inschrijving van eteplirsen-deelnemers is voltooid, er worden geen extra deelnemers ingeschreven.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Neemt momenteel deel aan een DMD-interventioneel onderzoek op het moment van inschrijving voor dit onderzoek.
  • Heeft geweigerd toestemming te geven voor het verzamelen van hun genetische gegevens.

  • Heeft een medische aandoening of verwarrende omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, het volgende in gevaar kunnen brengen:

    1. Het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de protocolvereiste procedures
    2. Het welzijn of de veiligheid van de deelnemer, en/of
    3. De klinische interpreteerbaarheid van de gegevens verzameld van de deelnemer.

Er kunnen andere opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Eteplirsen
Geneesmiddel: Eteplirsen
Er zal door de Sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelende arts van de deelnemer. Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Geneesmiddel: Golodirsen
Er zal door de sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelend arts van de deelnemer. Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Geneesmiddel: Casimersen
Er zal door de Sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelend arts van de deelnemer. Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verlies van ambulantie (LOA)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Tijd om van de vloer op te staan ​​(liggend tot staand)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Tijd om 10 meter te lopen/rennen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Prestaties van module voor bovenste ledematen voor DMD 2.0 (PUL 2.0) Invoeritem A
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Longfunctie, gemeten aan de hand van geforceerde vitale capaciteit (FVC) (% voorspeld)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Hartfunctie, inclusief linkerventrikelejectiefractie (LVEF) zoals gemeten door echocardiogram (ECHO)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
7 januari 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 december 2033

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 december 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
23 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
10 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 september 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 4658-403

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen