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Eine Langzeitbeobachtungsstudie zur Bewertung von Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen in der klinischen Routinepraxis (EVOLVE)

3. September 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Langzeitbeobachtungsstudie zur Bewertung der Exon-Skipping-Therapien von Sarepta Therapeutics, Inc. bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie unter Bedingungen der routinemäßigen klinischen Praxis

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie der Phase 4, die darauf abzielt, sowohl Anamnesedaten als auch prospektive Daten zu den Behandlungsergebnissen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Teilnehmern zu sammeln, die im klinischen Alltag Eteplirsen, Golodirsen und Casimersen erhalten. Den Teilnehmern dieser Studie wurde vor Beginn der Studie kommerziell Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen verschrieben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer in der Praxis jedes verschreibenden Arztes, die in der klinischen Routinepraxis Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen erhalten, die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen und eine Einverständniserklärung (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten) abgeben, werden zur Anmeldung eingeladen in die Studie aufgenommen und gemäß Protokoll weiterverfolgt.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Ist bereit, eine informierte Zustimmung oder Einwilligung (falls zutreffend) zu erteilen und hat einen oder mehrere Elternteile oder Erziehungsberechtigte oder ist ein Teilnehmer ≥ 18 Jahre, der bereit ist, dem Teilnehmer eine informierte Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen die Studie durchführen und die Verfahren zur Erhebung von Studiendaten einhalten.
  • Hat eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die vor dem Screening durch einen genetischen Bericht dokumentiert wurde.
  • Erhalt oder Beginn einer Behandlung mit Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Beobachtungsstudie. Hinweis: Teilnehmer mit einem Rezept für Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen bei der Einschreibung müssen innerhalb von 6 Monaten nach dem Einschreibungsdatum mit der Exon-Skipping-Therapie beginnen, sonst sind sie nicht mehr für diese Studie geeignet. Hinweis: Die Anmeldung der Eteplirsen-Teilnehmer ist abgeschlossen, es werden keine weiteren Teilnehmer mehr angemeldet.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Nimmt zum Zeitpunkt der Einschreibung in diese Studie derzeit an einer interventionellen DMD-Studie teil.
  • Hat sich geweigert, der Erhebung seiner genetischen Daten zuzustimmen.

  • Hat eine medizinische Erkrankung oder verwirrende Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:

    1. Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten
    2. Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
    3. Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Eteplirsen
Arzneimittel: Eteplirsen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Arzneimittel: Golodirsen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • SRP-4053
  • WJONDYS 53
Casimersen
Arzneimittel: Casimersen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verlust der Gehfähigkeit (LOA)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit zum Aufstehen vom Boden (Rückenlage zum Stehen)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit zum Gehen/Laufen von 10 Metern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Leistung des Moduls für obere Extremitäten für DMD 2.0 (PUL 2.0), Eintrag A
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Lungenfunktion, gemessen anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC) (% vorhergesagt)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Herzfunktion, einschließlich linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF), gemessen durch Echokardiogramm (ECHO)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. Januar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 4658-403

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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