Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo observacional de longo prazo avaliando Eteplirsen, Golodirsen ou Casimersen na prática clínica de rotina (EVOLVE)

3 de setembro de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo observacional de longo prazo avaliando terapias de salto de exon da Sarepta Therapeutics, Inc. em pacientes com distrofia muscular de Duchenne sob condições de prática clínica de rotina

Este é um estudo observacional de fase 4, multicêntrico, prospectivo, projetado para coletar dados de histórico médico e dados prospectivos sobre os resultados do tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em participantes recebendo eteplirsen, golodirsen e casimersen na prática clínica de rotina. Os participantes deste estudo receberão prescrição comercial de eteplirsen, golodirsen ou casimersen antes de entrar no estudo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Inscrevendo-se por convite

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
300

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes da prática de cada prescritor que estejam recebendo eteplirsen, golodirsen ou casimersen, na prática clínica de rotina, e que atendam aos critérios de elegibilidade do estudo e forneçam consentimento informado (pelo participante ou por meio de autorização de um responsável legal), serão convidados a se inscrever no estudo e será seguido de acordo com o protocolo.

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Está disposto a fornecer consentimento ou consentimento informado (se aplicável) e tem um(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) ou é um participante com idade ≥18 anos que está(ão) disposto a fornecer consentimento informado para o participante participar em o estudo e cumprir os procedimentos de coleta de dados do estudo.
  • Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD, conforme documentado antes da triagem por um relatório genético.
  • Receber ou iniciar tratamento com eteplirsen, golodirsen ou casimersen no momento da inscrição no estudo observacional. Nota: Os participantes com prescrição de eteplirsen, golodirsen ou casimersen no momento da inscrição devem iniciar a terapia de salto de exon dentro de 6 meses a partir da data de inscrição ou não serão mais elegíveis para este estudo. Nota: A inscrição dos participantes do eteplirsen foi concluída, nenhum participante adicional será inscrito.

Principais critérios de exclusão:

  • Está atualmente participando de qualquer estudo de intervenção DMD no momento da inscrição neste estudo.
  • Recusou-se a fornecer consentimento para a coleta de seus dados genéticos.

  • Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas que, na opinião do Investigador, podem comprometer:

    1. A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo
    2. O bem-estar ou segurança do participante e/ou
    3. A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante.

Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Eteplirsen
Medicamento: Eteplirsen
Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante. Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Medicamento: Golodirsen
Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante. Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Medicamento: Casimersen
Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante. Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Perda de Deambulação (LOA)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Hora de levantar do chão (supino para ficar em pé)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Hora de caminhar/correr 10 metros
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Desempenho do Módulo de Membro Superior para DMD 2.0 (PUL 2.0) Item de entrada A
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Função pulmonar, medida pela capacidade vital forçada (CVF) (% previsto)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Função cardíaca, incluindo fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE), medida por ecocardiograma (ECO)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 4658-403

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações