Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie obserwacyjne oceniające Eteplirsen, Golodirsen i Casimersen w rutynowej praktyce klinicznej (EVOLVE)

3 września 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Długoterminowe badanie obserwacyjne oceniające terapie z pominięciem egzonów firmy Sarepta Therapeutics, Inc. u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a w warunkach rutynowej praktyki klinicznej

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne IV fazy, którego celem jest zebranie zarówno danych z wywiadu, jak i prospektywnych danych na temat wyników leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u uczestników otrzymujących eteplirsen, golodirsen i kazimersen w rutynowej praktyce klinicznej. Uczestnikom tego badania przed przystąpieniem do badania zostanie przepisany dostępny na rynku eteplirsen, golodirsen lub kazimersen.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy praktyki każdego lekarza przepisującego leki, którzy w ramach rutynowej praktyki klinicznej otrzymują eteplirsen, golodirsen lub kazimersen i którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne do badania oraz przedstawią świadomą zgodę (przez uczestnika lub za zgodą opiekuna prawnego), zostaną zaproszeni do wzięcia udziału w badaniu do badania i będą przestrzegane zgodnie z protokołem.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Jest skłonny wyrazić świadomą zgodę lub zgodę (jeśli dotyczy) i ma rodziców lub opiekunów prawnych lub jest uczestnikiem w wieku ≥18 lat, który jest (są) skłonny udzielić świadomej zgody uczestnikowi na udział w badania i przestrzegać procedur gromadzenia danych.
  • Ma ustaloną diagnozę kliniczną DMD, udokumentowaną przed badaniem przesiewowym w raporcie genetycznym.
  • Otrzymywanie lub rozpoczynanie leczenia eteplirsenem, golodirsenem lub kazimersenem w momencie włączenia do badania obserwacyjnego. Uwaga: Uczestnicy, którzy w chwili włączenia otrzymali receptę na eteplirsen, golodirsen lub kazimersen, muszą rozpocząć terapię z pominięciem eksonu w ciągu 6 miesięcy od daty włączenia, w przeciwnym razie nie będą już kwalifikować się do tego badania. Uwaga: rejestracja uczestników eteplirsen została zakończona, nie będą zapisywani dodatkowi uczestnicy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • W momencie włączenia do tego badania uczestniczy obecnie w dowolnym badaniu interwencyjnym dotyczącym DMD.
  • Odmówił wyrażenia zgody na gromadzenie danych genetycznych.

  • Ma schorzenie lub zakłócające okoliczności, które w opinii Badacza mogą zagrozić:

    1. Zdolność uczestnika do przestrzegania procedur wymaganych przez protokół
    2. dobro lub bezpieczeństwo uczestnika i/lub
    3. Kliniczna interpretacja danych zebranych od uczestnika.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eteplirsena
Lek: Eteplirsena
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Lek: Golodirsen
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Lek: Casimersen
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Utrata możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas wstać z podłogi (w pozycji leżącej i stojącej)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas przejść/przebiec 10 metrów
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Działanie modułu kończyny górnej dla DMD 2.0 (PUL 2.0) Pozycja wstępna A
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czynność płuc mierzona na podstawie wymuszonej pojemności życiowej (FVC) (% przewidywanego)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czynność serca, w tym frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) mierzona za pomocą echokardiogramu (ECHO)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 4658-403

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami