Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen havaintotutkimus Eteplirsenin, Golodirsenin tai Casimersenin arvioimiseksi rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä (EVOLVE)

keskiviikko 3. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Pitkäaikainen havainnointitutkimus Sarepta Therapeutics, Inc.:n eksonin ohitushoitojen arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia rutiininomaisen kliinisen käytännön olosuhteissa

Tämä on vaiheen 4, monikeskus, prospektiivinen, havainnollinen tutkimus, joka on suunniteltu keräämään sekä sairaushistoriatietoja että prospektiivisia tietoja Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoidon tuloksista osallistujilla, jotka saavat eteplirseniä, golodirseenia ja kasimerseniä rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Tämän tutkimuksen osallistujille on määrätty kaupallisesti eteplirsenia, golodirseenia tai kasimerseniä ennen tutkimukseen tuloa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
300

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jokaisen lääkärin vastaanoton osallistujat, jotka saavat eteplirseniä, golodirsenia tai kasimerseniä rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä ja jotka täyttävät tutkimukseen kelpoisuusvaatimukset ja antavat tietoon perustuvan suostumuksen (joko osallistujalta tai laillisen huoltajan luvalla), kutsutaan ilmoittautumaan. tutkimukseen ja sitä seurataan protokollan mukaisesti.

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • on halukas antamaan tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen (tarvittaessa) ja hänellä on vanhemmat tai lailliset huoltajat tai hän on vähintään 18-vuotias osallistuja, joka on valmis antamaan tietoisen suostumuksen osallistujalle tutkimusta ja noudattaa tutkimustiedonkeruumenettelyjä.
  • Hänellä on vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi, joka on dokumentoitu ennen seulontaa geneettisellä raportilla.
  • Eteplirsenin, golodirsenin tai kasimersenin saaminen tai hoidon aloittaminen havainnointitutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä. Huomautus: Osallistujien, joilla on eteplirsen-, golodirsen- tai casimersen-resepti ilmoittautumisen yhteydessä, on aloitettava eksonin ohitushoito 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumispäivästä tai he eivät enää ole oikeutettuja tähän tutkimukseen. Huomautus: Eteplirsen-osallistujien ilmoittautuminen on suoritettu, lisää osallistujia ei oteta mukaan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuu tällä hetkellä mihin tahansa DMD-interventiotutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
  • On kieltäytynyt antamasta suostumusta geneettisten tietojensa keräämiseen.

  • Hänellä on sairaus tai hämmentävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa:

    1. Osallistujan kyky noudattaa protokollan edellyttämiä menettelyjä
    2. Osallistujan hyvinvointi tai turvallisuus ja/tai
    3. Osallistujalta kerättyjen tietojen kliininen tulkinta.

Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Eteplirsen
Lääke: Eteplirsen
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Lääke: Golodirsen
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Lääke: Casimersen
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ambulation menetys (LOA)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Aika nousta lattialta (seisomalle)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Aika kävellä/juoksu 10 metriä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Yläraajan moduulin suorituskyky DMD 2.0:lle (PUL 2.0) merkintäkohde A
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Keuhkojen toiminta, mitattuna pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FVC) (ennustettu %)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Sydämen toiminta, mukaan lukien vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) sydämen kaikututkimuksella (ECHO) mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 7. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 31. joulukuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 31. joulukuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 8. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 19. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 23. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 3. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 4658-403

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia