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Uno studio osservazionale a lungo termine che valuta Eteplirsen, Golodirsen o Casimersen nella pratica clinica di routine (EVOLVE)

3 settembre 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale a lungo termine che valuta le terapie con salto dell'esone di Sarepta Therapeutics, Inc. in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne in condizioni di pratica clinica di routine

Si tratta di uno studio osservazionale di fase 4, multicentrico, prospettico, progettato per raccogliere sia dati anamnestici che dati prospettici sugli esiti del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei partecipanti che ricevono eteplirsen, golodirsen e casimersen nella pratica clinica di routine. Ai partecipanti a questo studio sarà stato prescritto eteplirsen, golodirsen o casimersen in commercio prima dell'ingresso nello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti all'interno dello studio di ciascun medico prescrittore che ricevono eteplirsen, golodirsen o casimersen nella pratica clinica di routine e che soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio e forniscono il consenso informato (da parte del partecipante o tramite autorizzazione di un tutore legale), saranno invitati ad arruolarsi nello studio e sarà seguito secondo il protocollo.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • È disposto a fornire un assenso o un consenso informato (se applicabile) e ha uno o più genitori o tutori legali o è un partecipante di età ≥ 18 anni che è (sono) disposto a fornire il consenso informato affinché il partecipante possa partecipare a lo studio e rispettare le procedure di raccolta dei dati dello studio.
  • Ha una diagnosi clinica consolidata di DMD, come documentato prima dello screening da un rapporto genetico.
  • Ricevere o iniziare un trattamento con eteplirsen, golodirsen o casimersen al momento dell'arruolamento nello studio osservazionale. Nota: i partecipanti con una prescrizione per eteplirsen, golodirsen o casimersen al momento dell'arruolamento devono iniziare la terapia con salto dell'esone entro 6 mesi dalla data di iscrizione o non saranno più idonei per questo studio. Nota: l'iscrizione dei partecipanti eteplirsen è stata completata, non verranno iscritti ulteriori partecipanti.

Criteri chiave di esclusione:

  • Sta attualmente partecipando a uno studio interventistico sulla DMD al momento dell'iscrizione a questo studio.
  • Ha rifiutato di fornire il consenso per la raccolta dei propri dati genetici.

  • Ha una condizione medica o circostanze confondenti che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbero compromettere:

    1. La capacità del partecipante di rispettare le procedure richieste dal protocollo
    2. Il benessere o la sicurezza del partecipante e/o
    3. L'interpretabilità clinica dei dati raccolti dal partecipante.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Eteplirsen
Droga: Eteplirsen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI
Golodirsen
Droga: Golodirsen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Droga: Casimersen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Perdita della deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
È ora di alzarsi dal pavimento (da supino per stare in piedi)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Tempo per camminare/correre per 10 metri
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Prestazioni del modulo per gli arti superiori per DMD 2.0 (PUL 2.0) Voce A
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Funzione polmonare, misurata dalla capacità vitale forzata (FVC) (% prevista)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Funzione cardiaca, inclusa la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurata mediante ecocardiogramma (ECHO)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 gennaio 2019

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4658-403

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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