Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдательное исследование по оценке Этеплирсена, Голодирсена или Казимерсена в повседневной клинической практике (EVOLVE)

3 сентября 2025 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Долгосрочное наблюдательное исследование по оценке терапии пропуска экзонов компании Sarepta Therapeutics, Inc. у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в условиях рутинной клинической практики

Это многоцентровое проспективное обсервационное исследование 4-й фазы, предназначенное для сбора как данных истории болезни, так и проспективных данных о результатах лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у участников, получающих этеплирсен, голодирсен и казимерсен в рутинной клинической практике. Участникам этого исследования до включения в исследование будут прописаны этеплирсен, голодирсен или казимерсен.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Запись по приглашению

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участникам практики каждого врача, которые получают этеплирсен, голодирсен или казимерсен в обычной клинической практике, которые соответствуют критериям отбора на участие в исследовании и предоставляют информированное согласие (либо со стороны участника, либо с разрешения законного опекуна), будут приглашены к зачислению. в исследование, и за ним будут следить в соответствии с протоколом.

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Готов предоставить информированное согласие или согласие (если применимо) и имеет родителя(ей) или законного опекуна(ов) или является участником в возрасте ≥18 лет, который готов (готовы) предоставить информированное согласие участнику на участие в исследование и соблюдать процедуры сбора данных исследования.
  • Имеет установленный клинический диагноз МДД, подтвержденный до скрининга генетическим отчетом.
  • Получающие или начинающие лечение этеплирсеном, голодирсеном или казимерсеном на момент включения в обсервационное исследование. Примечание. Участники, которым при зачислении были назначены этеплирсен, голодирсен или казимерсен, должны начать терапию с пропуском экзонов в течение 6 месяцев с даты регистрации, иначе они больше не будут иметь права на участие в этом исследовании. Примечание. Набор участников этеплирсена завершен, дополнительные участники набираться не будут.

Ключевые критерии исключения:

  • В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент включения в это исследование.
  • Отказался дать согласие на сбор своих генетических данных.

  • Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства, которые, по мнению следователя, могут поставить под угрозу:

    1. Способность участника соблюдать предусмотренные протоколом процедуры
    2. Благополучие или безопасность участника, и/или
    3. Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.

Могут применяться и другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Этеплирсен
Лекарство: Этеплирсен
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника. Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51
  • ЭКСОНДИС
Голодирсен
Лекарство: Голодирсен
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника. Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
  • СРП-4053
  • ВЫОНДИС 53
Казимерсен
Лекарство: Казимерсен
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника. Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
  • СРП-4045
  • АМОНДИС 45

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Потеря способности передвигаться (LOA)
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Время подняться с пола (лежа на спине, чтобы встать)
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Время пройти/пробежать 10 метров
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Характеристики модуля верхних конечностей для DMD 2.0 (PUL 2.0), позиция A
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Легочная функция, измеренная с помощью форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) (прогнозируемый %)
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Сердечная функция, включая фракцию выброса левого желудочка (LVEF), измеренную с помощью эхокардиограммы (ECHO)
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
7 января 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
23 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 сентября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 4658-403

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками