Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig observasjonsstudie som evaluerer Eteplirsen, Golodirsen eller Casimersen i rutinemessig klinisk praksis (EVOLVE)

3. september 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En langsiktig observasjonsstudie som evaluerer Sarepta Therapeutics, Inc.s Exon-Skipping-terapier hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi under betingelser for rutinemessig klinisk praksis

Dette er en fase 4, multisenter, prospektiv, observasjonsstudie designet for å samle både sykehistoriedata og prospektive data om Duchenne muskeldystrofi (DMD) behandlingsresultater hos deltakere som får eteplirsen, golodirsen og casimersen i rutinemessig klinisk praksis. Deltakere i denne studien vil ha blitt foreskrevet eteplirsen, golodirsen eller casimersen kommersielt før de ble med i studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Påmelding etter invitasjon

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere i hver forskriverpraksis som mottar eteplirsen, golodirsen eller casimersen i rutinemessig klinisk praksis, og som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene og gir informert samtykke (enten av deltakeren eller gjennom autorisasjon fra en juridisk verge), vil bli invitert til å melde seg på inn i studien og vil bli fulgt i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er villig til å gi informert samtykke eller samtykke (hvis aktuelt) og har en forelder(e) eller verge(r) eller er en deltaker ≥18 år som er (er) villig til å gi informert samtykke for at deltakeren skal delta i studien og overholde prosedyrene for innsamling av studiedata.
  • Har en etablert klinisk diagnose av DMD, som dokumentert før screening ved en genetisk rapport.
  • Å motta eller starte behandling med eteplirsen, golodirsen eller casimersen på tidspunktet for påmelding til observasjonsstudie. Merk: Deltakere med resept på eteplirsen, golodirsen eller casimersen ved påmelding må starte exon-hopping-terapien innen 6 måneder etter påmeldingsdatoen eller vil ikke lenger være kvalifisert for denne studien. Merk: Påmelding av eteplirsen-deltakere er fullført, ingen ekstra deltakere vil bli påmeldt.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltar for tiden i en hvilken som helst DMD intervensjonsstudie på tidspunktet for denne studieregistreringen.
  • Har nektet å gi samtykke til innsamling av deres genetiske data.

  • Har en medisinsk tilstand eller forvirrende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere:

    1. Deltakerens evne til å overholde de protokollpålagte prosedyrene
    2. Deltakerens velvære eller sikkerhet, og/eller
    3. Den kliniske tolkbarheten til dataene samlet inn fra deltakeren.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eteplirsen
Legemiddel: Eteplirsen
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn. Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Legemiddel: Golodirsen
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn. Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Legemiddel: Casimersen
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn. Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Tap av ambulasjon (LOA)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Tid for å reise seg fra gulvet (ryggliggende å stå)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Tid til å gå/løpe 10 meter
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Ytelse til øvre ekstremitetsmodul for DMD 2.0 (PUL 2.0) Oppføringselement A
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Lungefunksjon, målt ved forsert vitalkapasitet (FVC) (forutsagt %)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Hjertefunksjon, inkludert venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) målt med ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
7. januar 2019

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2033

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. desember 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 4658-403

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger