Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na účastnících s Duchenne svalovou dystrofií přístupnou exonu 44 přeskakování k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti EntR-601-44 (ELEVATE-44)

6. března 2026 aktualizováno: Entrada Therapeutics, Inc.

2dílná, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie u účastníků s duchennovou svalovou dystrofií přístupnou exonu 44 přeskakováním počátečním vícenásobným vzestupným dávkovým částí A pro posouzení bezpečnosti, tolerovatelnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky Ent-601-44, po vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti entule -444444444444444 (Ent44444444444444444444444 (Ent44444444444444444444 (Ent4444444444444444444444444444444 (Ent444444) (Ent4) (Ent444444444444444444444444444444444444444444444444.

Toto je studie vyšetřovací medicíny Entry-601-44 u účastníků, kteří mají duchenne svalovou dystrofii (DMD), vzácný genetický stav.

Vědci chtějí: otestovat, jak je bezpečný EntR-601-44, dozvědět se o jakýchkoli vedlejších účincích a podívat se na potenciální pozitivní účinky EntR-601-44 ve srovnání s placebem. Placebo vypadá jako vyšetřovací medicína, ale neobsahuje žádnou aktivní složku. V tomto souhrnu entre-601-44 a placeba se nazývají studijní léčba.

Studie má 2 části: Část A: Pro vyhodnocení, zda je EntR-601-44 bezpečný a stanovit nejlepší dávku EntR-601-44 pro část B. Část B: Pro další vyhodnocení účinku a bezpečnosti EntR-601-44 v dávce stanovené v části A. A.

Účastníci budou:

  • Přijímáte studijní léčbu ve formě několika intravenózních (IV) infuzí (pomalá injekce) do žíly v průběhu několika týdnů v části A a v části b
  • Pravidelně navštivte kliniku, kde najdete kontroly a testy, jako jsou: testy krve a moči, fyzické vyšetření, dotazníky a cvičební testy. Účastníci budou mít na začátku své účasti svalovou biopsii a po poslední dávce, aby vědci mohli porovnat, zda došlo ke změnám ve svalu v důsledku studijního léčiva.

Účastníci mohou během studie nadále dostávat standard terapie péče o DMD, pokud jejich zdraví zůstává stabilní.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • University Hospital Gent
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgie, 4000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aurore Daron
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Itálie, 20162
        • Nábor
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adele D'Amico
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Nábor
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Spojené království, L122AP
        • Zatím nenabíráme
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Nábor
        • Freeman Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michela Guglieri
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Gomez Andres

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení

  1. Genetická diagnóza DMD a potvrzená patologická varianta v genu dystrofinu, která je možné přeskakovat exon 44, jak je přezkoumáno centrálním genetickým poradcem.
  2. Přiřazený muž při narození s klinickými příznaky kompatibilními s duchenne svalovou dystrofií stanovené vyšetřovatelem.
  3. Část A: 4-20 let, včetně.
  4. Ambulantní stav Část A: Ambulantní s výkonem vstupu horní končetiny v2.0 (Pul 2.0) podle protokolu při screeningu
  5. Přiměřený svaly pro získání tkáňové biopsie, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
  6. Používají se další kritéria definovaná protokolem.

Hlavní kritéria pro vyloučení

  1. Jakýkoli významný souběžný zdravotní stav, který by mohl narušit schopnost splňovat požadavky protokolu.
  2. Má akutní onemocnění do 4 týdnů před první dávkou studijního léčiva, která může narušit měření studie nebo ohrozit bezpečnost účastníka.

  3. Použití následujících léků:

    1. Předchozí léčba jakoukoli exonovou terapií kdykoli
    2. Předchozí léčba jakoukoli genovou terapií kdykoli
    3. Použití antikoagulantů, antiprombotik nebo anti-destiček od nejméně 30 dnů před zahájením období screeningu do konce studie
    4. Použití imunosupresiva pro podmínku bez DMD od 30 dnů před screeningem do konce studie
    5. Vzal nebo v současné době užívá inhibitor histon deacetylázy (HDAC), včetně (ale nejen) givinostatu od nejméně 30 dnů před začátkem screeningového období do konce studie
  4. Laboratorní abnormality.
  5. Denní závislost ventilátoru nebo jakékoli použití invazivní mechanické ventilace tracheostomií.
  6. Má abnormální čtení elektrokardiogramu (EKG) hodnoceného jako klinicky významný vyšetřovatelem a/nebo QT interval s metodou korekcí Fridericia (QTCF)> 450 ms při screeningu nebo před první dávkou studijního léčiva v den 1.
  7. Obdržel jakýkoli experimentální nebo vyšetřovací lék atd. Do 3 měsíců před první dávkou nebo do 5 poločasů (podle toho, co je delší).
  8. Používají se další kritéria definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Intravenózní infuze každých 6 týdnů
Lék: EntR-601-44-odpovídající placebo
Intravenózní infuze
Experimentální: EntR-601-44
Intravenózní infuze každých 6 týdnů
Lék: EntR-601-44
Intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími během léčby (TEAEs) podle studijního protokolu (Část A a období otevřené léčby (OL))
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (až 62 týdnů).
Bezpečnost bude hodnocena sledováním nežádoucích příhod, fyzikálním vyšetřením, vitálních funkcí a klinických laboratorních testů.
Od výchozího stavu do konce studie (až 62 týdnů).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do konce části A v dystrofinu stanoveném Western blotem ze svalové biopsie (Část A)
Časové okno: Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce části A v expresi a lokalizaci dystrofinu ze svalové biopsie (část A)
Časové okno: Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce části A v přeskočení exonu 44 měřená ve svalové biopsii na konci studie (část A)
Časové okno: Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Výchozí stav, konec části A (až 25 týdnů)
Protilátka proti léčivu (ADA) a protilátka proti dystrofinu v séru (Část A a OL období)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Od výchozí hodnoty do konce studie (až 62 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období v 10metrovém chůzi/běhu (10MWR) (Část A a OL období)
Časové okno: Výchozí hodnota, konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí hodnota, konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce otevřeného období v času zvednutí se z podlahy (část A a otevřené období)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty do konce otevřeného období u testu 4stupňového schodiště (4SC) (část A a otevřené období)
Časové okno: Výchozí hodnota, Konec studie (až 62 týdnů).
Výchozí hodnota, Konec studie (až 62 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty do konce OL období v 95. percentilu rychlosti kroku (SV95C) (část A a OL období)
Časové okno: Výchozí stav, Konec studie (až 62 týdnů)
Výchozí stav, Konec studie (až 62 týdnů)
Koncentrace ENTR-601-44 a jeho konečného metabolitu v plazmě, svalech a moči (část A a otevřené (OL) období)
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce studie (až 62 týdnů).
Od výchozí hodnoty až do konce studie (až 62 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty do konce otevřeného období v hodnocení chůze North Star (NSAA) (Část A a otevřené období)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Ordinalní škála s 0 jako minimálním skóre a 34 jako maximálním skóre (vyšší skóre - lepší výsledek).
Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Změna od výchozího stavu do konce OL období ve výkonnosti horní končetiny v2.0 (PUL 2.0) (část A a OL období)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)
Ordinalní škála s 0 jako minimálním skóre a 42 jako maximálním skóre (vyšší skóre - lepší výsledek).
Výchozí stav, konec studie (až 62 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Entrada Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Jiný identifikátor: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neočekává se, že datové sady generované během a/nebo analyzované během této studie budou zpřístupněny kvůli vysoké komerční citlivosti dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EntR-601-44

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení