Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, der er tilgængelig for at eksonere 44, der springer over for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

6. marts 2026 opdateret af: Entrada Therapeutics, Inc.

A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-44, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44 (Elevate-44)

Dette er en undersøgelse af undersøgelsesmedicinen ENTR-601-44 hos deltagere, der har Duchenne muskeldystrofi (DMD), en sjælden genetisk tilstand.

Forskerne vil: Test, hvor sikker ENTR-601-44 er, lære om alle bivirkninger og se på de potentielle positive effekter af ENTR-601-44 sammenlignet med placebo. Placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ikke nogen aktiv ingrediens. I denne resume kaldes ENTR-601-44 og placebo begge studiebehandlinger.

Undersøgelsen har 2 dele: Del A: At evaluere, om ENTR-601-44 er sikker, og at bestemme den bedste dosis af ENTR-601-44 for del B. Del B: At yderligere evaluere effekten og sikkerheden af ​​ENTR-601-44 i den dosis, der er bestemt i del A.

Deltagerne vil:

  • Modtag undersøgelsesbehandling i form af flere intravenøse (IV) infusioner (langsom injektion) i en vene i løbet af flere uger i del A og i del B
  • Besøg klinikken regelmæssigt for at kontrollere og tests, såsom: blod- og urinforsøg, fysiske undersøgelser, spørgeskemaer og træningstest. Deltagerne vil have en muskelbiopsi i begyndelsen af ​​deres deltagelse og efter deres sidste dosis for at give forskere mulighed for at sammenligne, om der har været ændringer i muskelen som et resultat af undersøgelsesmedicinen.

Deltagerne får lov til at fortsætte med at modtage deres standard for plejeterapi for DMD under undersøgelsen, så længe deres helbred forbliver stabil.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ledende efterforsker:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aurore Daron
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L122AP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Rekruttering
        • Freeman Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michela Guglieri
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Ledende efterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adele D'Amico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Ledende efterforsker:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Gomez Andres

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedindeslutningskriterier

  1. Genetisk diagnose af DMD og bekræftet patologisk variant i dystrophin -genet, der er tilgængelige for at exon 44, der springer over som gennemgået af en central genetisk rådgiver.
  2. Tildelt mand ved fødslen med kliniske tegn, der er kompatible med Duchenne muskeldystrofi som bestemt af efterforskeren.
  3. Del A: 4-20 år, inklusive.
  4. Ambulatorisk status Del A: Ambulatorisk med en ydelse af den øvre lem v2.0 (pul 2.0) post i henhold til protokollen ved screening
  5. Tilstrækkelig muskel til opnåelse af vævsbiopsi som vurderet af efterforskeren.
  6. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

De vigtigste ekskluderingskriterier

  1. Enhver væsentlig samtidig medicinsk tilstand, der kan forstyrre evnen til at overholde protokollens krav.
  2. Har en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin, der kan forstyrre undersøgelsesmålinger eller bringe deltagerens sikkerhed i fare.

  3. Brug af følgende medicin:

    1. Forudgående behandling med enhver exon -springterapi på ethvert tidspunkt
    2. Forudgående behandling med enhver genterapi til enhver tid
    3. Brug af anti-koagulanter, anti-thrombotics eller anti-platelet-midler fra mindst 30 dage før starten af ​​screeningsperioden indtil studiets afslutning indtil undersøgelsen
    4. Brug af et immunsuppressivt middel til en ikke-DMD-tilstand fra 30 dage før screening indtil studiets afslutning
    5. Har taget eller i øjeblikket tager en histondeacetylase (HDAC) -inhibitor, inklusive (men ikke begrænset til) givinostat fra mindst 30 dage før starten af ​​screeningsperioden indtil studiets afslutning indtil studiet
  4. Laboratorie abnormiteter.
  5. Ventilatorafhængighed på dagen eller enhver anvendelse af invasiv mekanisk ventilation via tracheostomi.
  6. Har et unormalt elektrokardiogram (EKG) -læsning vurderet som klinisk signifikant af efterforskeren og/eller et QT -interval med fridericia -korrektionsmetode (QTCF)> 450 msek ved screening eller før den første dosis af undersøgelsesmedicin på dag 1.
  7. Modtaget ethvert eksperimentelt eller undersøgelsesmedicin osv. Inden for 3 måneder før den første dosis eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere).
  8. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-44-Matchende placebo
Intravenøs infusion
Eksperimentel: ENTR-601-44
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-44
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) i henhold til studieprotokollen (del A og åben label-periode (OL))
Tidsramme: Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).
Sikkerheden vil blive vurderet ved monitorering af bivirkninger, fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorietests.
Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrofin ved Western blot fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrofin-ekspression og lokalisering fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Procentvis ændring fra baseline til slutningen af del A i exon 44-skipping målt i muskelbiopsi ved slutningen af studiet (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Anti-drug antibody (ADA) og anti-dystrophin antistof i serum (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Fra baseline gennem afslutningen af studiet (op til 62 uger).
Fra baseline gennem afslutningen af studiet (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 10-meters gang/løb (10MWR) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i tidsbestemt rejsning fra gulvet (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slut på undersøgelsen (op til 62 uger)
Baseline, slut på undersøgelsen (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af den åbne periode i Timed 4-Stair Climb (4SC) (Del A og åben periode)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger).
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 95. centil skridthastighed (SV95C) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger)
Baseline, afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger)
Plasma-, muskel- og urinkoncentration af ENTR-601-44 og dets endelige metabolit (del A og åben label (OL)-periode)
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (op til 62 uger).
Fra baseline til studiet afslutning (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 34 som maksimumsscore (højere score - bedre resultat).
Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (Del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 42 som maksimumsscore (højere score - bedre udfald).
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Entrada Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

De datasæt, der blev genereret under og/eller analyseret under den aktuelle undersøgelse, forventes ikke at blive stillet til rådighed på grund af datas høje kommercielle følsomhed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ENTR-601-44

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger