Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící CS-101 u účastníků s β-talasemií major

19. března 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Jednoramenná, otevřená klinická studie fáze II: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky injekce CS-101 u účastníků s β-thalassemií major

Cílem této otevřené, jednoramenné klinické studie je zjistit bezpečnost a účinnost přípravku CS-101 při léčbě pacientů s β-thalassemií major

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze buněk CD34+ (Cluster of differentiation 34), upravená technologií ex vivo base editing, která modifikuje vazebné místo BCL11A v promotoru HBG (Hemoglobin Subunit Gamma), takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu indukovat produkci γ-globinového řetězce a zvýšit koncentraci HbF (fetálního hemoglobinu) v krvi, čímž kompenzuje funkci chybějícího HbA (dospělého hemoglobinu) a dosahuje klinického vyléčení. Terapie řeší dvě hlavní výzvy v současné léčbě onemocnění: nedostatek vhodných dárců a reakci štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Xiaowen Zhai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Weili Zhao
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saijuan Chen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas. Mužští nebo ženští účastníci ve věku od 12 do 35 let (včetně). Účastník nebo jeho zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas. Pokud je účastník mladší 18 let, musí informovaný souhlas podepsat také jeho zákonný zástupce.
  • Diagnostikována β-talasemie major (transfuzně závislá). V průběhu 12 měsíců před screeningem obdržela alespoň 8 jednotek transfúze červených krvinek a dokumentovaná hladina hemoglobinu ≤ 70 g/L před transfuzí.
  • Dobrý celkový zdravotní stav: Karnofského skóre (≥16 let) ≥ 60 nebo Lanskyho skóre hry a výkonu (<16 let) ≥ 60.
  • Pro ženy v plodném věku: Od začátku screeningu vysoce účinná antikoncepce nebo úplná abstinence (pokud je to jejich obvyklý životní styl) a souhlas s jejím zachováním po celou dobu studie.
  • Pro muže v plodném věku: Používání kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce pro sexuální partnery nepřetržitě od mobilizace po celou dobu studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Obdržel/a jiné zkoumané přípravky nebo jiné experimentální zákroky do 30 dnů před podepsáním informovaného souhlasu nebo do 6 eliminačních poločasů léčiva (podle toho, co je delší).
  • Obdržel/a nebo dostává thalidomid, hydroxyureu a/nebo luspatercept do 3 měsíců před screeningem.
  • Dříve podstoupil/a alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk, genovou terapii nebo terapii genovou editací; nebo účastníci, kteří mohou být udržováni standardní terapií.
  • Účastníci s vhodným dárcem sourozence nebo s vhodným nepříbuzným / haploidním příbuzným dárcem a podle posouzení vyšetřovatele nemají vysoké rizikové faktory pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Účastníci s koexistující α-talasemií s více než 2 delecemi genu α-globinového řetězce nebo nedelečními mutacemi.
  • Známá přecitlivělost na léčiva používaná během autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk, pomocné látky nebo zařízení, podle posouzení vyšetřovatele nevhodná pro tuto studii.
  • Infekce HIV, cytomegalovirem, virem Epstein-Barrové nebo Treponema pallidum během screeningu; aktivní infekce HBV nebo HCV (účastníci se stabilní hepatitidou B po léčbě (HBV-DNA negativní) a vyléčenou hepatitidou C (HCV-RNA negativní) mohou být zařazeni). Známá aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce.
  • Ejekční frakce na echokardiografii < 50%.
  • Laboratorní abnormality: AST nebo ALT > 3 × horní hranice normy (ULN); nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5 × ULN.
  • Těžké přetížení železem v srdci zjištěné MRI během screeningu, podle posouzení vyšetřovatele nevhodné pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Současné nebo anamnéza malignity.
  • Účastníci se známými neurologickými poruchami vědomí, psychickými problémy nebo psychiatrickými onemocněními, které podle posouzení vyšetřovatele neumožňují dodržování studijních postupů.
  • Účastníci se známou anamnézou nekontrolovaných záchvatů, které podle posouzení vyšetřovatele nejsou vhodné pro tuto studii.
  • Nekontrolované poruchy srážlivosti krve.
  • Počet leukocytů < 3 × 10⁹/l a/nebo počet trombocytů < 100 × 10⁹/l nikoli v důsledku hypersplenismu.
  • Účastníci s jinými závažnými kardiovaskulárními, plicními, renálními, gastrointestinálními, jaterními onemocněními a/nebo poruchami jiných orgánů, které podle posouzení vyšetřovatele nejsou vhodné pro tuto studii.
  • Těhotné nebo kojící ženy; ženy v plodném věku s pozitivním testem na těhotenství v séru.
  • Obdržel/a živou nebo živou atenuovanou vakcínu do 90 dnů před myeloablací.
  • Účastníci s autoimunitními onemocněními

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Injekce CS-101
Autologní suspenze hematopoetických kmenových buněk CD34+ modifikovaná ex vivo technikou úpravy bází
Genetický: CS-101 injekce
Autologní suspenze hematopoetických kmenových buněk CD34+ modifikovaná ex vivo technikou bázového editování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AEs (Nežádoucí příhody) a SAEs (Závažné nežádoucí příhody) po infuzi CS-101
Časové okno: Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AEs) hodnocených podle CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Celkové přežití
Časové okno: Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Až do 16 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů s úspěšnou transplantací
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CS-101
Pacienti s engraftmentem jsou definováni jako pacienti s neutrofilním engraftmentem
Do 42 dnů po infuzi CS-101
Čas k neutrofilnímu engraftmentu
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Čas do nárůstu krevních destiček
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Incidence transplant-related mortality
Časové okno: Až 100 dní po infuzi CS-101
Až 100 dní po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzích po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Zachování nezávislosti na transfuzích po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců při zachování váženého průměru hemoglobinu ≥90 g/L
Až 16 měsíců po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů dosahujících nezávislosti na transfuzích po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Zachování nezávislosti na transfuzích po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců při zachování váženého průměru hemoglobinu ≥90 g/L
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změny v cílené účinnosti editace v nukleovaných buňkách periferní krve v průběhu času
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změny v účinnosti cílené editace v buněčných jádrech kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v čase
Časové okno: Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Až 16 měsíců po infuzi CS-101
Změna celkové koncentrace hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 16 měsíců po podání CS-101
Až 16 měsíců po podání CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CS-101-09

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení