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Eine Phase-2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei Teilnehmern mit β-Thalassemia major

19. März 2026 aktualisiert von: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Eine einarmige, offene Phase-II-Studie: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis der CS-101-Injektion bei Teilnehmern mit β-Thalassemia major

Das Ziel dieser offenen, einarmigen klinischen Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassemia major zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

CS-101 ist eine autologe CD34+-Zellsuspension (Cluster of Differentiation 34), die durch Ex-vivo-Basen-Editierungstechnologie modifiziert wurde. Diese Technologie verändert die BCL11A-Bindungsstelle im HBG-Promotor (Hämoglobin-Untereinheit Gamma), sodass diese die Fähigkeit verliert, an BCL11A zu binden. Dadurch kann die Produktion der γ-Globinkette erneut induziert und die Konzentration von HbF (fötales Hämoglobin) im Blut erhöht werden, wodurch die Funktion des fehlenden HbA (adulter Hämoglobin) kompensiert wird, um eine klinische Heilung zu erreichen. Die Therapie adressiert zwei große Herausforderungen in der derzeitigen Behandlung der Erkrankung: das Fehlen passender Spender und die Graft-versus-Host-Erkrankungen bei allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yongrong Lai
        • Hauptermittler:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Xiaowen Zhai
        • Hauptermittler:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Weili Zhao
        • Hauptermittler:
          • Saijuan Chen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Freiwillig unterzeichnetes Einverständnisformular. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 35 Jahren (einschließlich). Der Teilnehmer oder sein gesetzlicher Vertreter muss das Einverständnisformular unterzeichnen. Wenn der Teilnehmer unter 18 Jahre alt ist, muss sein gesetzlicher Vertreter ebenfalls das Einverständnisformular unterzeichnen.
  • Diagnose einer β-Thalassämia major (transfusionsabhängig). Mindestens 8 Einheiten Erythrozytenkonzentrate innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening erhalten und dokumentierter Hämoglobinwert ≤ 70 g/L vor der Transfusion.
  • Guter Allgemeinzustand: Karnofsky-Score (≥16 Jahre) ≥ 60 oder Lansky Play-Performance-Score (<16 Jahre) ≥ 60.
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Ab Beginn des Screenings hochwirksame Kontrazeption oder vollständige Enthaltsamkeit (falls dies ihr üblicher Lebensstil ist) und Zustimmung, diese Kontrazeption während der gesamten Studie beizubehalten.
  • Für Männer mit Zeugungsfähigkeit: Verwendung von Kondomen oder anderen Methoden, um von der Mobilisierung durchgehend bis zum Ende der Studie eine wirksame Kontrazeption für Sexualpartner sicherzustellen.

Ausschlusskriterien:

  • Erhalt anderer Prüfprodukte oder experimenteller Interventionen innerhalb von 30 Tagen vor der Unterzeichnung des Einverständnisformulars oder innerhalb von 6 Eliminationshalbwertszeiten des Arzneimittels (je nachdem, was länger ist).
  • Erhalt oder laufende Behandlung mit Thalidomid, Hydroxyharnstoff und/oder Luspatercept innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  • Frühere allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation, Gentherapie oder Gen-Editing-Therapie; oder Teilnehmer, die mit Standardtherapie behandelt werden können.
  • Teilnehmer mit einem passenden Geschwisterspender oder einem passenden fremden/haploidentischen verwandten Spender, bei denen der Prüfarzt keine Hochrisikofaktoren für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation feststellt.
  • Teilnehmer mit gleichzeitig bestehender α-Thalassämie mit mehr als 2 α-Globinkettengendeletionen oder nicht-deletionalen Mutationen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen während der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation verwendete Arzneimittel, Hilfsstoffe oder Geräte, die nach Einschätzung des Prüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließen.
  • Infektion mit HIV, Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus oder Treponema pallidum während des Screenings; aktive HBV- oder HCV-Infektion (Teilnehmer mit stabiler Hepatitis B nach Behandlung (HBV-DNA negativ) und ausgeheilter Hepatitis C (HCV-RNA negativ) können eingeschlossen werden). Bekannte aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion.
  • Echokardiographische Ejektionsfraktion < 50%.
  • Laboranomalien: AST oder ALT > 3 × obere Normgrenze (ULN); oder International Normalized Ratio (INR) > 1,5 × ULN.
  • Während des Screenings mittels MRT festgestellte schwere kardiale Eisenüberladung, die nach Einschätzung des Prüfarztes für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation ungeeignet ist.
  • Aktuelle oder frühere maligne Erkrankung.
  • Teilnehmer mit bekannten neurologischen Bewusstseinsstörungen, psychischen Problemen oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Studienprozeduren einzuhalten.
  • Teilnehmer mit bekannter Vorgeschichte unkontrollierter Krampfanfälle, die nach Einschätzung des Prüfarztes für diese Studie ungeeignet sind.
  • Unkontrollierte Blutungsstörungen.
  • Leukozytenzahl < 3 × 10⁹/L und/oder Thrombozytenzahl < 100 × 10⁹/L, die nicht auf eine Hypersplenie zurückzuführen sind.
  • Teilnehmer mit anderen schweren kardiovaskulären, pulmonalen, renalen, gastrointestinalen, hepatischen Erkrankungen und/oder anderen Organstörungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes für diese Studie ungeeignet sind.
  • Schwangere oder stillende Frauen; Frauen im gebärfähigen Alter mit positivem Schwangerschaftstest im Serum.
  • Erhalt von Lebend- oder Lebendattenuiertimpfstoffen innerhalb von 90 Tagen vor der Myeloablation.
  • Teilnehmer mit Autoimmunerkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CS-101-Injektion
Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellsuspension, modifiziert durch Ex-vivo-Base-Editing-Technik
Genetisch: CS-101-Injektion
Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellensuspension, modifiziert durch ex vivo Base-Editing-Technik

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AEs (unerwünschte Ereignisse) und SAEs (schwerwiegende unerwünschte Ereignisse) nach CS-101-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) bewertet nach CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Anteil der Probanden mit erfolgreicher Einnistung
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der CS-101-Infusion
Probanden mit Anwachsen ist definiert als neutrophiles Anwachsen
Innerhalb von 42 Tagen nach der CS-101-Infusion
Zeit bis zur Neutrophilen-Engraftment
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Zeit bis zur Thrombozytenengraftment
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Inzidenz der transplantationsbedingten Mortalität
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage nach der CS-101-Infusion
Bis zu 100 Tage nach der CS-101-Infusion
Anteil der Probanden, die mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Aufrechterhaltung der Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung eines gewichteten mittleren Hämoglobinwerts ≥90 g/L
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die für mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Aufrechterhaltung der Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung eines gewichteten mittleren Hämoglobinwerts von ≥90 g/L
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Veränderungen der gezielten Editierungseffizienz in nukleierten Zellen des peripheren Bluts im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Veränderungen der gezielten Editiereffizienz in Knochenmarkkernzellen im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Veränderung der fetalen Hämoglobin(HbF)-Konzentration über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Veränderung der Gesamthämoglobin(Hb)-Konzentration über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion
Bis zu 16 Monate nach der CS-101-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CS-101-09

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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