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Um Estudo de Fase 2 sobre Segurança e Eficácia para Avaliar o CS-101 em Participantes com Talassémia Maior β

19 de março de 2026 atualizado por: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Um Ensaio Clínico de Fase II, de Braço Único e Aberto: Avaliação da Segurança e Eficácia de uma Dose Única da Injeção CS-101 em Participantes com β-talassemia Maior

O objetivo deste estudo clínico aberto, de braço único é aprender sobre a segurança e eficácia do CS-101 no tratamento de pacientes com β-Talassemia Major

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O CS-101 é uma suspensão celular autóloga de células CD34+ (Cluster of differentiation 34), editada pela tecnologia de edição de base ex vivo, que modifica o local de ligação do BCL11A no promotor de HBG (Hemoglobin Subunit Gamma), de modo que este perde a capacidade de se ligar ao BCL11A, o que pode reinduzir a produção da cadeia de globina γ e aumentar a concentração de HbF (hemoglobina fetal) no sangue, compensando a função da HbA (hemoglobina adulta) em falta para alcançar a cura clínica. A terapia aborda dois grandes desafios no tratamento atual da doença: a falta de dadores compatíveis e a doença do enxerto contra o hospedeiro no transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contato:
          • Yongrong Lai
        • Investigador principal:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contato:
          • Xiaowen Zhai
        • Investigador principal:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Weili Zhao
        • Investigador principal:
          • Saijuan Chen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado assinado voluntariamente. Participantes do sexo masculino ou feminino com idades compreendidas entre os 12 e os 35 anos (inclusive). O participante ou seu representante legalmente autorizado deve assinar o consentimento informado. Se o participante tiver menos de 18 anos de idade, o seu representante legalmente autorizado também deve assinar o consentimento informado.
  • Diagnosticado com β-talassemia major (dependente de transfusão). Recebeu pelo menos 8 unidades de transfusões de glóbulos vermelhos nos 12 meses anteriores ao rastreamento, e nível de hemoglobina documentado ≤ 70 g/L pré-transfusão.
  • Bom estado geral: pontuação de Karnofsky (≥16 anos de idade) ≥ 60, ou pontuação de desempenho de jogo de Lansky (<16 anos de idade) ≥ 60.
  • Para mulheres com potencial de procriação: Desde o início do rastreamento, contraceção altamente eficaz ou abstinência completa (se este for o seu estilo de vida habitual), e concordar em manter essa contraceção durante todo o estudo.
  • Para homens com potencial de procriação: Usar preservativos ou outros métodos para garantir contraceção eficaz para parceiros sexuais continuamente desde a mobilização até ao período do estudo.

Critérios de Exclusão:

  • Recebeu outros produtos em investigação ou outras intervenções experimentais nos 30 dias anteriores à assinatura do consentimento informado ou dentro de 6 meias-vidas de eliminação do medicamento (o que for mais longo).
  • Recebeu ou está a receber talidomida, hidroxiureia e/ou luspatercept nos 3 meses anteriores ao rastreamento.
  • Recebeu anteriormente transplante de células estaminais hematopoiéticas alogénico, terapia génica ou terapia de edição génica; ou participantes que possam ser mantidos com terapia padrão.
  • Participantes com um dador compatível irmão, ou com um dador não relacionado compatível / relacionado haploidentico e julgado pelo investigador como não tendo fatores de alto risco para transplante de células estaminais hematopoiéticas alogénico.
  • Participantes com β-talassemia coexistente com mais de 2 deleções de genes da cadeia α-globina ou mutações não deletórias.
  • Hipersensibilidade conhecida a medicamentos utilizados durante o transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, excipientes ou dispositivos, julgada pelo investigador como inelegível para este estudo.
  • Infeção por VIH, citomegalovírus, vírus de Epstein-Barr ou Treponema pallidum durante o rastreamento; infeção ativa por VHB ou VHC (participantes com hepatite B estável após tratamento (ADN-VHB negativo) e hepatite C curada (ARN-VHC negativo) podem ser incluídos). Infeção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária ativa conhecida.
  • Fração de ejeção ecocardiográfica < 50%.
  • Anormalidades laboratoriais: AST ou ALT > 3 × limite superior do normal (LSN); ou Razão normalizada internacional (INR) > 1.5 × LSN.
  • Sobrecarga de ferro cardíaca grave detetada por RM durante o rastreamento, julgada pelo investigador como inadequada para transplante de células estaminais hematopoiéticas.
  • Atual ou histórico de malignidade.
  • Participantes com distúrbios neurológicos de consciência conhecidos, problemas psicológicos ou doenças psiquiátricas julgados pelo investigador como incapazes de cumprir os procedimentos do estudo.
  • Participantes com histórico conhecido de convulsões não controladas julgados pelo investigador como inelegíveis para este estudo.
  • Distúrbios hemorrágicos não controlados.
  • Contagem de leucócitos < 3 × 10⁹/L e/ou contagem de plaquetas < 100 × 10⁹/L não devidos a hipersplenismo.
  • Participantes com outras doenças cardiovasculares, pulmonares, renais, gastrointestinais, hepáticas graves, e/ou outros distúrbios orgânicos julgados pelo investigador como inelegíveis para este estudo.
  • Mulheres grávidas ou a amamentar; mulheres com potencial de procriação com teste de gravidez sérico positivo.
  • Recebeu vacina viva ou atenuada viva nos 90 dias anteriores à mieloablação.
  • Participantes com doenças autoimunes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Injeção de CS-101
Suspensão de células estaminais hematopoiéticas CD34+ autólogas modificadas pela técnica de edição de base ex vivo
Genético: Injeção de CS-101
Suspensão autóloga de células estaminais hematopoiéticas CD34+ modificada pela técnica de edição de base ex vivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
AEs (Eventos Adversos) e SAEs (Eventos Adversos Graves) após infusão de CS-101
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Frequência e gravidade de eventos adversos (EA) conforme avaliados pela CTCAE (Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos) v5.0
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Sobrevivência global
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Proporção de Sujeitos com enxerto
Prazo: No prazo de 42 dias após a infusão de CS-101
Os sujeitos com enxertia são definidos como tendo enxertia neutrofílica
No prazo de 42 dias após a infusão de CS-101
Tempo até ao enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Tempo até ao enxerto de plaquetas
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Incidência de mortalidade relacionada com o transplante
Prazo: Até 100 dias após a infusão de CS-101
Até 100 dias após a infusão de CS-101
Proporção de sujeitos que atingem independência de transfusão durante pelo menos 12 meses consecutivos
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Manter a independência transfusional durante pelo menos 12 meses consecutivos, mantendo uma hemoglobina média ponderada ≥90g/L
Até 16 meses após a infusão de CS-101

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de sujeitos que atingem independência de transfusão durante pelo menos 6 meses consecutivos
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Manter a independência de transfusão durante pelo menos 6 meses consecutivos, mantendo uma hemoglobina média ponderada ≥90g/L
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Alterações na eficiência de edição direcionada em células nucleadas do sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Alterações na eficiência de edição direcionada em células nucleadas da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Alteração na concentração de hemoglobina fetal (HbF) ao longo do tempo
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101
Alteração na concentração total de hemoglobina (Hb) ao longo do tempo
Prazo: Até 16 meses após a infusão de CS-101
Até 16 meses após a infusão de CS-101

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de janeiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de março de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CS-101-09

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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